Moléculas pequeñas ensambladas modularmente para el tratamiento de la distrofia miotónica tipo 1.

Un compuesto de unión r(CUG)exp dimérico de fórmula (I)

H-Y-H (I),



en donde H es un grupo de fórmula**Fórmula**

en donde la línea ondulada indica una posición de unión, y

en donde Y es un 1,ω-diaminoalcano que tiene grupos amino primarios o secundarios en ambos extremos de un segmento de alcano lineal o ramificado, estos grupos amino primarios o secundarios tienen enlaces de amida formados con los respectivos grupos carbonilo de los dos grupos H de fórmula (I), y que comprenden de manera opcional 10 otros grupos amino, carboxamido, o peptidilo adicionales; o una sal adecuada farmacéuticamente de la misma.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2014/053520.

Solicitante: THE SCRIPPS RESEARCH INSTITUTE.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 10550 NORTH TORREY PINES ROAD LA JOLLA, CA 92037 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: DISNEY,MATTHEW D, RZUCZEK,SUZANNE.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K31/496 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Piperazinas no condensadas conteniendo otros heterociclos, p. ej. rifampicina, tiotixeno.
  • A61K38/00 A61K […] › Preparaciones medicinales que contienen péptidos (péptidos que contienen ciclos beta-lactama A61K 31/00; dipéptidos cíclicos que no tienen en su molécula ningún otro enlace peptídico más que los que forman su ciclo, p. ej. piperazina 2,5-dionas, A61K 31/00; péptidos basados en la ergolina A61K 31/48; que contienen compuestos macromoleculares que tienen unidades aminoácido repartidas estadísticamente A61K 31/74; preparaciones medicinales que contienen antígenos o anticuerpos A61K 39/00; preparaciones medicinales caracterizadas por los ingredientes no activos, p. ej. péptidos como soportes de fármacos, A61K 47/00).
  • C07D233/22 QUIMICA; METALURGIA.C07 QUIMICA ORGANICA.C07D COMPUESTOS HETEROCICLICOS (Compuestos macromoleculares C08). › C07D 233/00 Compuestos heterocíclicos que contienen ciclos de diazol-1,3 o diazol-1,3 hidrogenado, no condensados con otros ciclos. › Radicales sustituidos por átomos de oxígeno.

PDF original: ES-2712090_T3.pdf

 

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