Ácidos nucleicos de doble hebra modificados por ligando.

Un ácido nucleico bicatenario (dsNA) que comprende:

una hebra en sentido que comprende 21 a 83 nucleótidos;



una hebra antisentido que comprende de 15 a 39 nucleótidos;

un doble formado por dicha hebra en sentido y antisentido, que tiene una longitud de 15 a 35 pares de bases;

en donde el dsNA comprende una discontinuidad entre el terminal 5' de la hebra en sentido y el terminal 3' de la hebra antisentido o entre el terminal 3' de la hebra en sentido y el terminal 5' de la hebra antisentido;

en donde la hebra en sentido comprende un tetrabucle y el tetrabucle comprende al menos un nucleótido conjugado de ligando, en donde el ligando es GalNAc; y

en donde dicha hebra antisentido es complementaria a un ARNm diana junto con al menos 15 nucleótidos de dicha hebra antisentido y dicho ácido nucleico bicatenario reduce la expresión del gen diana cuando dicho ácido nucleico bicatenario se introduce en un mamífero o una célula de mamífero, y preferiblemente en donde el tetrabucle comprende uno, dos, tres o cuatro nucleótidos conjugados de ligando y cada uno de los ligandos es GalNAc.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2015/065906.

Solicitante: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 87 Cambridgepark Drive Cambridge, MA 02140 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: WANG,WEIMIN, BROWN,BOB DALE.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • C12N15/11 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Fragmentos de ADN o de ARN; sus formas modificadas (ADN o ARN no empleado en tecnología de recombinación C07H 21/00).
  • C12N15/113 C12N 15/00 […] › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

PDF original: ES-2747842_T3.pdf

 

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