Ácidos nucleicos de doble hebra modificados por ligando.
Un ácido nucleico bicatenario (dsNA) que comprende:
una hebra en sentido que comprende 21 a 83 nucleótidos;
una hebra antisentido que comprende de 15 a 39 nucleótidos;
un doble formado por dicha hebra en sentido y antisentido, que tiene una longitud de 15 a 35 pares de bases;
en donde el dsNA comprende una discontinuidad entre el terminal 5' de la hebra en sentido y el terminal 3' de la hebra antisentido o entre el terminal 3' de la hebra en sentido y el terminal 5' de la hebra antisentido;
en donde la hebra en sentido comprende un tetrabucle y el tetrabucle comprende al menos un nucleótido conjugado de ligando, en donde el ligando es GalNAc; y
en donde dicha hebra antisentido es complementaria a un ARNm diana junto con al menos 15 nucleótidos de dicha hebra antisentido y dicho ácido nucleico bicatenario reduce la expresión del gen diana cuando dicho ácido nucleico bicatenario se introduce en un mamífero o una célula de mamífero, y preferiblemente en donde el tetrabucle comprende uno, dos, tres o cuatro nucleótidos conjugados de ligando y cada uno de los ligandos es GalNAc.
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2015/065906.
Solicitante: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.
Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.
Dirección: 87 Cambridgepark Drive Cambridge, MA 02140 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.
Inventor/es: WANG,WEIMIN, BROWN,BOB DALE.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- C12N15/11 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Fragmentos de ADN o de ARN; sus formas modificadas (ADN o ARN no empleado en tecnología de recombinación C07H 21/00).
- C12N15/113 C12N 15/00 […] › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.
PDF original: ES-2747842_T3.pdf
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