(25/03/2020) Un oligonucleótido antisentido que selecciona como objetivo un pre-mARN de SOD1 humana, en el que dicho oligonucleótido antisentido incluye la SEQ ID Nº:1 y/o la SEQ ID Nº:4, y en el que dicho oligonucleótido está adaptado para inducir la omisión de exones en dicho pre-mARN.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(02/10/2019). Inventor/es: VOIT,THOMAS, MCCLOREY,Graham, LORAIN,STÉPHANIE, WOOD,MATTHEW. Clasificación: C12N15/11, A61K31/712, A61K31/7105, C12N15/113.
Un oligonucleótido antisentido aislado (AON) capaz de inducir un salto de exones en un pre-mRNA de distrofina, para uso en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en combinación con un vector viral que codifica un producto terapéutico de la distrofia muscular de Duchenne, en donde dicho tratamiento comprende administrar dicho oligonucleótido antes de administrar dicho vector viral.
PDF original: ES-2764460_T3.pdf
Sección de la CIP Química y metalurgia
(13/09/2017). Inventor/es: LEUMANN, CHRISTIAN, DR., GARCIA,LUIS, VOIT,THOMAS. Clasificación: C12N15/113.
Una molécula de ácido nucleico que comprende triciclo-nucleósidos unidos por enlaces fosforotioato internucleosídicos (enlaces 3'-OPS-0-5'), en donde - la proporción de triciclo-nucleósidos representa al menos 50%, preferentemente al menos 60%, 70%, 80%, 90% o 95% de nucleósidos totales en la molécula de ácido nucleico, y/o - la proporción de enlaces fosforotioato internucleosídicos representa al menos 50%, preferentemente al menos 60%, 70%, 80%, 90% o 95% de enlaces internucleosídicos totales en la molécula de ácido nucleico.
PDF original: ES-2651216_T3.pdf
(30/03/2016) Molécula de ácido nucleico que comprende: a) dos dominios de unión a diana AS y AS' que dianizan la unión de la molécula de ácido nucleico al pre-ARNm del gen de la distrofina (DMD), en la que los dos dominios de unión a diana AS y AS' están ubicados en el extremo 5' y en el extremo 3', respectivamente, de la molécula de ácido nucleico, b) una región de corte y empalme en 3' que comprende un punto de ramificación, un tramo de polipirimidina y un sitio aceptor de corte y empalme en 3', c) una región de corte y empalme en 5' que comprende un sitio donante de corte y empalme en 5', d) una secuencia espaciadora que separa la región de corte y…
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(09/03/2016). Ver ilustración. Inventor/es: LEUMANN, CHRISTIAN, DR., GARCIA,LUIS, VOIT,THOMAS, FURLING,DENIS, SCHÜMPERLI,DANIEL. Clasificación: A61K31/712, C12N15/113.
Un ONA de tc-ADN para el uso en un método para corregir la expresión génica anormal en una célula del sistema nervioso central de un sujeto o para tratar una enfermedad genética provocada por la expresión anormal de un gen en el sistema nervioso central de un sujeto, en el que dicho oligonucleótido antisentido de tc-ADN es complementario a una porción de un ARN codificado por dicho gen, y en el que dicho oligonucleótido antisentido de tc-ADN se administra de manera periférica al sujeto en una cantidad suficiente para corregir dicha expresión anormal.
PDF original: ES-2573981_T3.pdf
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(30/12/2015). Ver ilustración. Inventor/es: GARCIA,LUIS, VOIT,THOMAS, FURLING,DENIS, BELEY,CYRIAQUE. Clasificación: A61K48/00, C12N15/11, A61K31/7088.
ARNnp huU7 modificado, que comprende los elementos siguientes unidos covalentemente del extremo 3' al extremo 5': · un polinucleótido que presenta la secuencia SEC ID nº 1 · un polinucleótido que presenta la secuencia SEC ID nº 2, y · uno o más polinucleótidos en los que: - por lo menos uno de dichos polinucleótidos es un antisentido de por lo menos parte de un pre-ARNm diana, en el que dicha por lo menos parte de un pre-ARNm diana es por lo menos: · un sitio de empalme de un exón, pudiendo dicho antisentido interferir con el empalme de dicho exón, o · una expansión de repetición de trinucleótido, pudiendo dicho antisentido de dicha expansión desencadenar la destrucción selectiva de dicho pre-ARNm diana, y - por lo menos uno de dichos polinucleótidos (el dominio kiss) puede hibridarse con por lo menos 4 nucleótidos comprendidos dentro de los nucleótidos comprendidos entre los nucleótidos 12 y los nucleótidos 20 de SEC ID nº 1.
PDF original: ES-2566553_T3.pdf
(28/01/2015) Una molécula de ácido nucleico que comprende triciclo-nucleósidos unidos por enlaces fosforotioato internucleosídicos (enlaces 3'-OPS-O-5').
