CIP-2021 › A › A61 › A61K › A61K 31/00 › A61K 31/712[3] › Acidos nucleicos u oligonucleótidos que tienen azúcares modificados, es decir distintos de la ribosa o la 2'-desoxirribosa.
Notas[t] desde A61 hasta A63: SALUD; SALVAMENTO; DIVERSIONES
Notas[n] desde A61K 31/00 hasta A61K 47/00:
- Una composición, es decir, una mezcla de dos o más componentes, se clasifica en el último de los grupos A61K 31/00 - A61K 47/00 que cubra al menos uno de estos componentes. Los componentes pueden ser compuestos simples u otros ingredientes simples.
- Cualquier parte de una composición que, en aplicación de la Nota (1), no esté identificada como tal por una clasificación asignada, pero que por sí misma se considere nueva y no obvia, debe clasificarse también en el último lugar apropiado de los grupos A61K 31/00 - A61K 47/00 . La parte puede ser un componente simple o una composición propiamente dicha.
- Cualquier parte de una composición que, en aplicación de las Notas (1) ó (2), no esté identificada como tal por una clasificación asignada, pero que se considere que representa información de interés para la búsqueda, puede clasificarse además en el último lugar apropiado de los grupos A61K 31/00 - A61K 47/00 . Este caso puede plantearse cuando se considera de interés facilitar las búsquedas de composiciones utilizando una combinación de símbolos de clasificación. Esta clasificación optativa debería ser dada como "información adicional".
A NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.
A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.
A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D).
A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos.
A61K 31/712 · · · Acidos nucleicos u oligonucleótidos que tienen azúcares modificados, es decir distintos de la ribosa o la 2'-desoxirribosa.
(15/07/2020). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: FREIER, SUSAN, M., PRAKASH,THAZHA,P, SWAYZE,ERIC,E, SETH,PUNIT,P, BHANOT,Sanjay, BUI,HUYNH-HOA.
Un compuesto que tiene la siguiente estructura química: **(Ver fórmula)**.
PDF original: ES-2812099_T3.pdf
(01/07/2020). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: RIGO,FRANK, WARD,AMANDA, BEAUDET,ARTHUR L, MENG,LINYAN.
Un oligonucleótido modificado que consiste de 15 a 20 nucleósidos enlazados, en donde la secuencia de nucleobases del oligonucleótido modificado es un 100% complementaria en toda su longitud a una región de igual longitud de una secuencia de ácidos nucleicos de UBE3A-ATS que tiene la secuencia de nucleobases de la SEQ ID NO: 1 o la SEQ ID NO: 2, en donde el oligonucleótido modificado es un 100% complementario dentro de las nucleobases 997469 a 1032966 de la SEQ ID NO: 1 o dentro de las nucleobases 446213 a 513602 de la SEQ ID NO: 2; en donde el oligonucleótido modificado es de cadena sencilla; y en donde el oligonucleótido modificado es capaz de inducir la expresión paterna de UBE3A en una célula.
PDF original: ES-2809199_T3.pdf
(24/06/2020) Un oligómero antisentido de 14 a 32 bases de longitud, que comprende dos unidades de oligómeros conectadas seleccionadas del grupo que consiste en (a) a (e) que aparecen a continuación, o una de sus sales farmacéuticamente aceptables o hidratos, en el que las dos unidades de oligómeros no son contiguas entre sí ni se solapan entre sí: (a) una unidad de oligómero que consiste en una secuencia de nucleótidos complementaria con una secuencia de nucleótidos que consiste en 7 a 16 bases contiguas seleccionadas de una secuencia de nucleótidos localizada en las posiciones -5 a 15 desde el extremo 5'-terminal del exón 45 en el gen de distrofina humano; (b) una unidad de oligómero que consiste en una secuencia de nucleótidos complementaria con una secuencia de nucleótidos que consiste en 7 a 16 bases contiguas seleccionadas…
(10/06/2020). Solicitante/s: Miragen Therapeutics, Inc. Inventor/es: VAN ROOIJ,EVA, DALBY,CHRISTINA, MONTGOMERY,RUSTY.
Un oligonucleótido que comprende una secuencia de 16 nucleótidos, en donde la secuencia es complementaria a un miARN y en donde el oligonucleótido se selecciona de la SEQ ID NO: 120, SEQ ID NO: 121 y SEQ ID NO: 122, según se proporcionó en la Tabla 9.
PDF original: ES-2801875_T3.pdf
(27/05/2020). Solicitante/s: Wings Therapeutics, Inc. Inventor/es: HAISMA,ELISABETH MARLENE, POTMAN,MARKO, BEUMER,WOUTER, BRINKS,VERA.
Un oligorribonucleótido antisentido capaz de impedir o reducir la inclusión del exón 73 en el ARNm de COL7A1 humano, cuando dicho ARNm se produce mediante el corte y empalme de un pre-ARNm en una célula de mamífero, caracterizado porque el oligorribonucleótido es capaz de emparejarse con el elemento (ESE/de unión a SRp40/SC35) en el exón 73, caracterizado por la secuencia 5'-UUUCCUGG-3' (SEQ ID NO: 4), en el que el oligorribonucleótido tiene una longitud de entre 16 y 24 nucleótidos.
PDF original: ES-2803651_T3.pdf
(13/05/2020). Solicitante/s: ProQR Therapeutics II B.V. Inventor/es: VAN DIEPEN,HESTER CATHARINA, CHAN,HEE LAM, TURUNEN,JANNE JUHA.
Un oligonucleótido antisentido (OAS) que es capaz de inducir omisión del pseudoexón 40 (PE40) de pre-ARNm de USH2A humano, donde dicho OAS comprende una secuencia que es complementaria a al menos 18, 19, 20, 21, 22, 23 o 24 nucleótidos consecutivos de las SEQ ID NO: 45, 46 o 47.
PDF original: ES-2801823_T3.pdf
(18/03/2020). Solicitante/s: THE GENERAL HOSPITAL CORPORATION. Inventor/es: MANDINOVA,ANNA I, LEE,SAM W, NEEL,VICTOR A.
Una composición que comprende un inhibidor competitivo del ATP de Akt para su uso en el tratamiento de la queratosis seborreica, en la que el inhibidor competitivo del ATP del Akt es (2S)-1-(1H-indol-3-il)-3-((5-(3-metil-2Hindazol- 5-il)piridin-3-il)oxi)propan-2-amina (A-443654) o 4-[2-(4-Amino-1,2,5-oxadiazol-3-il)-1-etil-7-[(3S)-3-piperidinil metoxi]-1H-imidazo[4,5-c]piridin-4-il]-2-metil-3-butin-2-ol (GSK-690693).
PDF original: ES-2798185_T3.pdf
(26/02/2020). Solicitante/s: NITTO DENKO CORPORATION. Inventor/es: ZHANG,JUN, YING,WENBIN, TAKAHASHI,HIROKAZU, AHMADIAN,MOHAMMAD, MINOMI,KENJIROU, HARBORTH,JENS, TERADA,ERIKA.
Molécula de ácido nucleico para inhibir la expresión de GST-π que comprende una cadena sentido y una cadena antisentido, en la que las cadenas forman una región dúplex, y en la que la cadena antisentido es SEQ ID NO: 157 y la cadena sentido es SEQ ID NO: 131.
PDF original: ES-2789049_T3.pdf
(04/12/2019). Solicitante/s: NIPPON SHINYAKU CO., LTD.. Inventor/es: WATANABE,NAOKI, TAKEDA,SHIN'ICHI, NAGATA,TETSUYA, TONE YUUICHIROU.
Un oligómero antisentido que consiste en una secuencia de nucleótidos seleccionada del grupo que consiste en SEQ ID NO: 6 a 9, e induce la omisión del exón 44 en el gen de la distrofina humana, o una sal o hidrato farmacéuticamente aceptables del mismo.
PDF original: ES-2765463_T3.pdf
(04/12/2019). Solicitante/s: Roche Innovation Center Copenhagen A/S. Inventor/es: PETRI,ANDREAS, NIELSEN,NIELS FISKER, LINDHOLM,MARIE, ALBÆK,NANNA, RAVN,JACOB, HEDTJÄRN,MAJ.
Un conjugado de oligonucleótido antisentido que comprende a. un oligómero antisentido (A) de entre 16 - 22 nucleótidos de longitud, que comprende una secuencia contigua de 16 nucleótidos que son complementarios a una longitud correspondiente de la SEQ ID NO 31, y en donde dicho oligómero antisentido es un gápmero de LNA, y b. al menos una porción de conjugado (C) que se dirige al receptor de asialoglicoproteína unido covalentemente a dicho oligómero (A).
PDF original: ES-2770667_T3.pdf
(13/11/2019). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA, COITO,CARLOS.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de factor neurotrófico derivado de cerebro (BDNF) para su uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión de un factor neurotrófico derivado de cerebro (BDNF), donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de nucleótidos que se establece en la SEQ ID NO: 2, o una variante de la misma que conserva la función del transcrito antisentido natural de la SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2762610_T3.pdf
(06/11/2019) Un aptámero que se une al FGF2, que comprende una secuencia de nucleótidos representada por la fórmula siguiente (en donde el uracilo es opcionalmente timina), y el cual está son los siguientes (a) o (b): N1GGAN2ACUAGGGCN3UUAAN4GUN5ACCAGUGUN6 (fórmula 1) N1 y N6 son cada uno independientemente cualquiera de 0 a varias bases, N2, N3, N4 y N5 son independientemente cualquier base, (a) un aptámero en donde, en los nucleótidos contenidos en el aptámero, (i) la posición 2' de la ribosa de cada nucleótido de pirimidina es un átomo de flúor, (ii) la posición 2' de la ribosa de cada nucleótido de purina es un grupo hidroxi; (b) el aptámero de (a), en donde: (i) el átomo de flúor en la posición 2' de la ribosa de cada nucleótido de pirimidina es independientemente no sustituido,…
(30/10/2019). Ver ilustración. Solicitante/s: Replicor Inc. Inventor/es: VAILLANT,ANDREW, BAZINET,MICHEL.
Una formulación farmacéutica que comprende un complejo de quelato de oligonucleótido anti-viral preparado con un catión metálico divalente para uso en un método para tratar una infección viral.
PDF original: ES-2767333_T3.pdf
(23/10/2019). Solicitante/s: Sarepta Therapeutics, Inc. Inventor/es: BESTWICK, RICHARD, K., FRANK,DIANE ELIZABETH, SCHNELL,FRED JOSEPH.
Un oligonucleótido antisentido seleccionado del grupo que consiste en: (i) un oligonucleótido antisentido de 22 bases que comprende la secuencia de bases GAT CTG TCA AAT CGC CTG CAG G (SEQ ID NO: 5); y (ii) un oligonucleótido antisentido de 24 bases que comprende la secuencia de bases CAG ATC TGT CAA ATC GCC TGC AGG (SEQ ID NO: 1); en el que los restos de azúcar de la cadena principal del oligonucleótido se reemplazan con morfolinos o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.
PDF original: ES-2762881_T3.pdf
(02/10/2019). Solicitante/s: Association Institut de Myologie. Inventor/es: VOIT,THOMAS, MCCLOREY,Graham, LORAIN,STÉPHANIE, WOOD,MATTHEW.
Un oligonucleótido antisentido aislado (AON) capaz de inducir un salto de exones en un pre-mRNA de distrofina, para uso en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en combinación con un vector viral que codifica un producto terapéutico de la distrofia muscular de Duchenne, en donde dicho tratamiento comprende administrar dicho oligonucleótido antes de administrar dicho vector viral.
PDF original: ES-2764460_T3.pdf
(05/06/2019) Un oligonucleótido monocatenario, de 8-17 nucleótidos de longitud, capaz de reducir la cantidad eficaz de un microARN humano maduro en una célula, en donde al menos una de las unidades de nucleobases del oligonucleótido es una unidad de nucleótido de LNA y en donde todos los enlaces internucleósido son enlaces de fosforotioato, en donde el oligonucleótido es complementario a la secuencia de microARN humana madura, en donde el oligonucleótido monocatenario comprende una región de secuencia de nucleobases contigua que es un 100 % complementaria a la región de semilla de microARN humana y en donde el oligonucleótido comprende al menos una unidad de nucleótido de LNA en una posición que se…
(29/05/2019). Solicitante/s: Zoetis Belgium S.A. Inventor/es: BAUER, STEFAN, LIPFORD,GRAYSON B, WAGNER,HERMANN.
Un oligómero de ARN aislado con una longitud de 5-40 nucleótidos que tiene una secuencia de bases que comprende al menos un 60 % de guanina (G) y uracilo (U), en el que la secuencia de bases está libre de dinucleótidos CpG, en el que dicho oligómero de ARN está conjugado covalentemente a una fracción de colesterilo.
PDF original: ES-2734652_T3.pdf
(09/05/2019) Variante de hormona del crecimiento (GH) humana que tiene actividad antagonista de GH y que comprende las siguientes sustituciones de aminoácidos: H18D, H21N, G120K, R167N, K168A, D171S, K172R, E174S, I179T en comparación con la secuencia de aminoácidos de GH nativa mostrada en SEQ ID NO: 2, y oligonucleótido de 15 a 30 nucleobases de longitud que comprende al menos una unión internucleosídica modificada, resto de azúcar o nucleobase, dirigido a un ácido nucleico que codifica para receptor de hormona del crecimiento (GHR) humano para inhibir la expresión del GHR, para su uso en un método para el tratamiento o la prevención de una enfermedad provocada por y/o asociada con un nivel aumentado de factor de crecimiento similar a la insulina I (IGF-I), en el que la enfermedad es acromegalia, retinopatía diabética, nefropatía…
(01/05/2019) Oligonucleótido modificado de fórmula general (I):**Fórmula** en el que: · Oligo representa una secuencia de oligonucleótidos antisentido que puede estar orientada 3'-5 'o 5'-3', de ADN, ARN, monocatenario y/o comprende nucleótidos modificados; · X representa un resto enlazador divalente seleccionado de -O- éter, tio -S-, amino-NH-, y metileno-CH2-; · R1 y R2 pueden ser idénticos o diferentes y representan: (i) un átomo de hidrógeno, (ii) un átomo de halógeno, en particular un átomo de flúor, (iii) un grupo hidroxilo, (iv) un grupo alquilo que comprende de 1 a 12 átomos de carbono; • L1 y L2 pueden ser idénticos o diferentes y representan una cadena de hidrocarburos saturados o insaturados, preferentemente saturados, lineales…
(01/05/2019) Un ácido ribonucleico bicatenario (ARNbc), en donde dicho ARNbc comprende una hebra codificante y una hebra no codificante que comprende una región de complementariedad que es complementaria a al menos una parte de un ARNm que codifica suero amiloide A (SAA), en donde (i) el ARNbc consiste en SEQ ID NOs: 225 y 226 o consiste en GccGAAGcuucuuuucGuudTdT (SEQ ID NO: 69) y AACGAAAAGAAGCUUCGGCdTdT (SEQ ID NO: 70), (ii) el ARNbc consiste en SEQ ID NOs: 233 y 234 o consiste en GuuccuuGGcGAGGcuuuudTdT (SEQ ID NO: 77) y AAAAGCCUCGCcAAGGAACdTdT (SEQ ID NO: 78), (iii) el ARNbc consiste en SEQ ID NOs: 189 y 190 o consiste en cuGAGAAAuAcuGAGcuucdTdT (SEQ ID NO: 33) y GAAGCUcAGuAUUUCUcAGdTdT (SEQ ID NO: 34), (iv) el ARNbc consiste…
(26/04/2019). Solicitante/s: National Center of Neurology and Psychiatry. Inventor/es: SATOU,YOUHEI, TAKEDA,SHIN'ICHI, NAGATA,TETSUYA, WAKAYAMA TATSUSHI, SEO HARUNA.
Un oligómero antisentido que se selecciona de un grupo que consiste en de (a) a (c) a continuación, o una sal o hidrato farmacéuticamente aceptable de este: (a) un oligómero antisentido que comprende una secuencia de nucleótidos de sec. con núm. de ident.: 1 o 2; (b) un oligómero antisentido que consiste en una secuencia de nucleótidos que tiene deleción, sustitución, inserción y/o adición de 1 a 5 nucleótidos en la secuencia de nucleótidos de la sec. con núm. de ident.: 1 o 2, y tiene una actividad que provoca la omisión del exón 51 en el gen de la distrofina humana; y (c) el oligómero antisentido que tiene una secuencia de nucleótidos que tiene al menos un 80 % de identidad con una secuencia de nucleótidos de la sec. con núm. de ident.: 1 o 2 y tiene una actividad que provoca la omisión del exón 51 en el gen de la distrofina humana.
PDF original: ES-2710802_T3.pdf
(10/04/2019). Solicitante/s: Excaliard Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: FOULKES, J., GORDON, DEAN,NICHOLAS M, O`DONNELL,NIALL, KROCHMAL,LINCOLN, HARDEE,GREGORY, YOUNG,LEROY, JEWELL,MARK.
Una composición que comprende un oligonucleótido antisentido modificado que consiste en 12-30 nucleósidos unidos, del los cuales al menos una porción de secuencia de 12 nucleobases es complementaria a los nucleótidos presentes dentro de una región seleccionada de los nucleótidos 1388-1423, 1394-1423 y 1399-1423 de la SEQ ID NO: 9, o una sal o un éster del mismo, para su uso en el tratamiento de un queloide, o para prevenir la formación, reformación o crecimiento de un queloide después de una lesión en la piel, en un sujeto que lo necesite, en la que la composición se administra al sujeto mediante una o más inyecciones de enhebrado en el sitio del queloide o de la lesión en la piel, en una cantidad eficaz para tratar, o para prevenir la formación, reformación o crecimiento de, el queloide, en la que la cantidad eficaz es de 0,1 a 50 mg del oligonucleótido modificado por inyección por centímetro lineal del queloide o de la lesión en la piel.
PDF original: ES-2729956_T3.pdf
(28/03/2019) Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado monocatenario que consiste en 16 nucleósidos enlazados que tienen una secuencia de nucleobases que consiste en la secuencia de la SEQ ID NO: 35, o una sal farmacéuticamente aceptable de los mismos, en la que el oligonucleótido modificado comprende: un segmento hueco que consiste en 9 desoxinucleósidos enlazados; un segmento del ala 5' que consta de tres nucleósidos enlazados; y un segmento del ala 3' que consta de cuatro nucleósidos enlazados; en donde el segmento de separación se coloca entre el segmento de ala 5' y el segmento de ala 3'; los tres nucleósidos…
(13/03/2019). Solicitante/s: ALLERGAN, INC.. Inventor/es: HUGHES, PATRICK, M., BLANDA,WENDY.M, WHITCUP,SCOTT,M, ROBINSON,MICHAEL R, BURKE,A. JAMES.
Un sistema de administración de fármaco biocompatible para su uso en un método a baja dosis para tratar la degeneración macular relacionada con la edad (AMD) seca, comprendiendo el sistema de administración de fármaco entre 5 μg y 20 μg de bevacizumab y un vehículo polimérico de ácido hialurónico asociado con el bevacizumab; en donde el método comprende la etapa de inyectar el sistema de administración de fármaco en el humor vítreo de un ojo de un paciente con AMD seca; y en donde el sistema de administración de fármaco libera entre 14 ng y 120 ng de bevacizumab durante un período de 24 horas en un periodo de entre 3 meses y 6 meses.
PDF original: ES-2720882_T3.pdf
(21/12/2018). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COITO,CARLOS, FAGHIHI,MOHAMMAD ALI.
Un oligonucleótido que se orienta a un transcrito antisentido natural de un factor neurotrófico derivado del cerebro (BDNF) para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión del factor neurotrófico derivado del cerebro (BDNF), y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico como se expone en una cualquiera de las SEQ ID NO: 3-8, y con la condición de que los oligonucleótidos que tienen las SEQ ID NO: 50-55 se excluyen.
PDF original: ES-2694592_T3.pdf
(11/12/2018) Oligonucleótido antisentido que induce la omisión del exón 45 en un pre-ARNm de distrofina humana, en el que el oligonucleótido antisentido se selecciona del grupo que consiste en: i) un oligonucleótido antisentido de 22 bases que comprenden CAA UGC CAU CCU GGA GUU CCU G o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, ii) un oligonucleótido antisentido de 22 bases que comprende CAA UGC CAU CCU GGA GUU CCU G y que comprende una base pirimidina 5-sustituida o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, iii) un oligonucleótido antisentido de 25 bases que comprende GCC CAA UGC CAU CCU GGA GUU CCU G o una sal farmacéuticamente aceptable…
(14/11/2018). Solicitante/s: Roche Innovation Center Copenhagen A/S. Inventor/es: KAUPPINEN, SAKARI, ELMEN,JOACIM, OBAD,SUSANNA, LINDOW,MORTEN, HEIDENBLAD,MARKUS.
Un oligómero de una secuencia de nucleobases contigua de 7-12 nucleobases de longitud, en el que todas las unidades de nucleobases del oligómero son unidades de LNA, y en el que al menos el 75 % de los enlaces internucleosídicos presentes entre las unidades de nucleobases de la secuencia de nucleobases contiguas son enlaces internucleosídicos de fosforotioato, y en el que el oligómero es capaz de reducir la cantidad eficaz de un microARN en una célula o in vivo.
PDF original: ES-2689508_T3.pdf
(31/10/2018). Solicitante/s: Pierre Fabre Médicament S.A.S. Inventor/es: FERRET,EULALIA, ASIN,MIGUEL ANGEL, PEREZ,AMADEO, GARCIA-DORADO GARCIA,ANTONIO DAVID, VERT,IGNASI BARBA, RODRIGUEZ SINOVAS,ANTONIO, GOTARDA,NEUS BELLERA.
Composición que comprende una cantidad eficaz de al menos un inhibidor de un miARN involucrado en la angiogénesis y presentación de una actividad antiangiogénica, o su precursor; en el que dicho inhibidor es un oligonucleótido antisentido que es complementario a dicho miARN, o su precursor, y se microencapsula en microesferas poliméricas biodegradables y biocompatibles, en la que dichas microesferas están hechas de un copolímero seleccionado de entre poli-d,l-lactida (PLA) y poli-d,l-lactida-co-glicolida (PLGA), combinándose dicho polímero opcionalmente con uno o varios de otros polímeros.
PDF original: ES-2688160_T3.pdf
(23/10/2018) Un aptámero que se une a NGF y es capaz de formar una estructura secundaria potencial representada por la fórmula (I):**Fórmula** en donde N es un nucleótido seleccionado del grupo que consiste en A, G, C, U y T, N11 - N13 y N21 - N23 son iguales o diferentes y cada uno es un enlace o 1 o 2 nucleótidos seleccionados del grupo que consiste en A, G, C, U y T, N32 - N38 y N42 - N48 son iguales o diferentes y cada uno es 1 o 2 nucleótidos seleccionados del grupo que consiste en A, G, C, U y T, N31, N41, N39 y N49 son iguales o diferentes y cada uno es un nucleótido seleccionado del grupo que consiste en A, G, C, U y T, N11-N12-N13-N14 y N21-N22-N23-N24 son secuencias de nucleótidos capaces de formar una estructura de tallo en combinación, en donde N14 y N24 forman un par de bases U-a, en donde a…
(08/10/2018). Solicitante/s: SYLENTIS S.A.U. Inventor/es: JIMÉNEZ ANTÓN,Ana Isabel, GONZALEZ FAJARDO,VICTORIA, RUZ PALOMAR,VERONICA.
Un ARNip dirigido a la SEQ ID NO: 1 para su uso en el tratamiento del ojo seco y/o del dolor ocular, en donde el ARNip se administra en una dosificación de aproximadamente 0,3 a aproximadamente 0,9 mg por día.
PDF original: ES-2685346_T3.pdf
(04/04/2018) Un agente de iARN bicatenario para inhibir la expresión de Serpina1 en una célula, en el que dicho agente de iARN bicatenario comprende una hebra codificante y una hebra no codificante que forman una región bicatenaria, en el que dicha hebra codificante comprende al menos 15 nucleótidos contiguos que se diferencian en no más de 3 nucleótidos de una cualquiera de las secuencias de nucleótidos de SEQ ID NO: 1, SEQ ID NO: 2, SEQ ID NO: 3, SEQ ID NO: 4, SEQ ID NO: 5, SEQ ID NO: 6, SEQ ID NO: 7, SEQ ID NO: 8, SEQ ID NO: 9, SEQ ID NO: 10, o SEQ ID NO: 11, y dicha hebra no codificante comprende al menos 15 nucleótidos contiguos que se diferencian en no más de 3 nucleótidos de una cualquiera de las secuencias de nucleótidos de SEQ ID NO: 15, SEQ ID NO: 16, SEQ ID NO: 17, SEQ ID NO: 18, SEQ ID NO: 19, SEQ ID NO: 20,…
(31/01/2018) Una molécula de ácido nucleico de interferencia corto (ANic) sintética modificada químicamente capaz de regular negativamente la expresión de un gen diana en células por interferencia de ARN (iARN), en la que el ANic comprende: (a) una cadena con sentido y una cadena antisentido; (b) cada cadena de la molécula de ácido nucleico tiene independientemente una longitud de 18 a 24 nucleótidos y el dúplex de ANic tiene de 17 a 23 pares de bases; y (c) un conjugado unido covalentemente a la molécula de ANic; (d) en la que la cadena con sentido tiene 1-10 enlaces internucleósido de fosforotioato y uno o más 2'-desoxi, 2'-O-metilo, 2'-desoxi-2'-fluoro y/o uno o más nucleótidos modificados de base universal;…
