CIP-2021 › C › C12 › C12N › C12N 15/00 › C12N 15/113[3] › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.
Notas[t] desde C01 hasta C14: QUIMICA
C QUIMICA; METALURGIA.
C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.
C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00).
C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K).
C12N 15/113 · · · Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.
(07/08/2019). Solicitante/s: NIPPON SHINYAKU CO., LTD.. Inventor/es: WATANABE,NAOKI, SATOU,YOUHEI, TAKEDA,SHIN'ICHI, NAGATA,TETSUYA.
Un oligómero antisentido que causa salto del 53° exón en el gen de la distrofina humana, que consiste en una secuencia de nucleótidos complementaria a nucleótidos del 36° al 60° desde el extremo 5' del 53° exón en el gen de la distrofina humana.
PDF original: ES-2750748_T3.pdf
(07/08/2019). Solicitante/s: Memorial Sloan Kettering Cancer Center. Inventor/es: SADELAIN,MICHEL, RIVIERE,ISABELLE, MANSILLA-SOTO,JORGE, WANG,XIUYAN, STAMATOYANNOPOULOS,GEORGE, STAMATOYANNOPOULOS,JOHN, LIU,MINGDONG.
Casete de expresión que comprende un aislante y un gen de globina o una parte funcional del mismo operativamente unido a una región de región de control de locus (LCR) de β-globina, en el que el aislante comprende: (a) la secuencia de sitio de unión a CTCF expuesta en SEQ ID NO: 18, opcionalmente el aislante comprende la secuencia de ácido nucleico expuesta en SEQ ID NO: 24 o SEQ ID NO: 25; o (b) la secuencia de nucleótidos expuesta en SEQ ID NO: 1.
PDF original: ES-2746529_T3.pdf
(31/07/2019) ARN de interferencia pequeño (ARNip) complementario a la región que comprende una mutación puntual en el ARN mensajero (ARNm) del gen humano mutado CLCN7, o derivado o precursor del mismo, caracterizado por que: • la mutación se selecciona de una de las mutaciones que dan como resultado las siguientes mutaciones de la proteína correspondiente CIC-7: p.Y99C, p.D145G, p.W179X, p.G203D, p.L213F, p.G215R, p.P249L, p.R286W, p.R286Q, p.P470Q, p.R409W, p.L490F, p.G677V, p.688del, p.K689E, p.R762L, p.G765B, p.L766P, p.R767W, p.A788D, R223L, R223P, R223G, R223K, R223W, R223I, R223M, R223C, R223S, R265L, R265P, R265G, R265K, R265W, R265I, R265M, R265C, R265S, R271L, R271P, R271G, R271K, R271W, R271I, R271M, R271C, R271S, R280L, R280P, R280G, R280K, R280W, R280I, R280M, R280C, R280S, R281L, R281P, R281G,…
(31/07/2019) Un ácido ribonucleico (ARN) interferente que funciona tras la absorción por una especie de plagas de insectos para regular de forma descendente la expresión de un gen diana en dicha plaga de insectos, en donde el gen diana (i) se selecciona del grupo de genes que tienen una secuencia de nucleótidos que comprende cualquiera de las SEQ ID NOs 277, 138, 253, 152, o que tienen una secuencia de nucleótidos que, cuando las dos secuencias se alinean y comparan óptimamente, es al menos 85% idénticos a cualquiera de las SEQ ID NO 277, 138, 253 y 152 o (ii) es un ortólogo de plagas de insectos de un gen que tiene una secuencia de nucleótidos que comprende cualquiera de las SEQ ID NOs 277, 138, 253 y 152, en donde los dos genes ortólogos son similares en secuencia en tal grado que cuando los dos genes son alineados y comparados…
(31/07/2019). Ver ilustración. Solicitante/s: THE UNIVERSITY OF QUEENSLAND. Inventor/es: MITTER,NEENA, XU,ZHI PING, LU,GAO QING.
Una composición de interferencia de ARN (iARN) de protección de plantas que comprende ARN bicatenario de protección de plantas adsorbido sobre partículas de hidróxido doble en capas (HDC), en la que la relación de carga en masa de ARN bicatenario de protección de plantas: hidróxido doble en capas es de 2:1 a 1:20.
PDF original: ES-2751497_T3.pdf
(31/07/2019). Solicitante/s: SANOFI. Inventor/es: BHAT,BALKRISHEN, DUFFIELD,JEREMY, MACKENNA,DEIDRE.
Un oligonucleótido modificado que consiste en 12 a 25 nucleósidos unidos, para usar en un método de tratamiento del Síndrome de Alport que comprende administrar a un sujeto que tiene o se sospecha que tiene el Síndrome de Alport el oligonucleótido modificado, en donde la secuencia de nucleobase del oligonucleótido modificado es complementaria a miR-21.
PDF original: ES-2753174_T3.pdf
(24/07/2019). Solicitante/s: CJ CHEILJEDANG CORP.. Inventor/es: LEE,Ji-Hye, YANG,Young-lyeol, BAE,HYUN AE, LEE,SEUNG BIN.
Un promotor que comprende una secuencia de nucleótidos representada por la SEQ ID NO: 1.
PDF original: ES-2743753_T3.pdf
(24/07/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: BENNETT, C., FRANK, CLEVELAND,DON W, RIGO,FRANK, LAGIER-TOURENNE,CLOTILDE, RAVITS,JOHN M, BAUGHN,MICHAEL W.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consiste de 12 a 30 nucleósidos unidos, en donde el oligonucleótido modificado es al menos 90% complementario a un transcrito antisentido C9ORF72 que tiene la secuencia de nucleobases de la SEQ ID NO: 11, para uso en el tratamiento de una enfermedad neurodegenerativa, en donde el compuesto es capaz de reducir el porcentaje de células con focos antisentido C9ORF72 y/o reducir el número de focos antisentido C9ORF72 por célula en un animal que tiene focos.
PDF original: ES-2747260_T3.pdf
(24/07/2019). Solicitante/s: SYLENTIS S.A.U. Inventor/es: JIMÉNEZ ANTÓN,Ana Isabel, GONZALEZ FAJARDO,VICTORIA, RUZ PALOMAR,VERONICA.
Una molécula de ácido nucleico de interferencia corto (ANip) para su uso en un método de tratamiento de un trastorno ocular caracterizado por un aumento de la presión intraocular (PIO), comprendiendo el método la administración tópica diaria en la superficie corneal del ojo de un paciente humano que lo necesite de una molécula de ácido nucleico de interferencia corto (ANip) a una dosis de entre 0,3 mg y 0,6 mg, en donde el ANip es un oligonucleótido de doble cadena no modificado de 19 nt que tiene una primera cadena que consiste en la secuencia de nucleótidos de SEQ ID NO: 2 y una segunda cadena complementaria a la secuencia de nucleótidos de SEQ ID NO: 2, teniendo el ANip protuberancias dinucleotídicas 3' de desoxitimidina.
PDF original: ES-2750125_T3.pdf
(17/07/2019). Solicitante/s: Adynxx, Inc. Inventor/es: HARRIS,Scott, MAMET,JULIEN, ORR,RICK, MANNING,DON, MARTIN,WILLIAM.
Un señuelo oligonucleotídico que comprende una combinación de al menos dos sitios de unión del factor de transcripción, que comprende un primer sitio de unión de factor de transcripción que se une a KLF6 y un segundo sitio de unión de factor de transcripción que se une a un factor de transcripción seleccionado del grupo que consiste en KLF9, KLF15, KLF1, KLF2, KLF3, KLF4, KLF5, KLF7, KLF8, KLF10, KLF11, KLF12, KLF13, KLF14, KLF16 y KLF17.
PDF original: ES-2750689_T3.pdf
(10/07/2019) Un procedimiento in vitro para la modificación específica de sitio de una molécula de ADN diana, comprendiendo el procedimiento poner en contacto, en condiciones adecuadas, una molécula de ADN diana; y una endonucleasa de ADN guiada por ARN que comprende al menos una secuencia de ARN y al menos uno de un motivo de sitio activo RuvC y un motivo de sitio activo HNH; en el que la endonucleasa de ADN guiada por ARN es un complejo Cas9-ARNcr comprendiendo dicho complejo Cas9-ARNcr una Cas9, ARNcr y ARNtracr para dar como resultado la molécula de ADN diana modificada en una región que está determinada por la unión complementaria del ARNcr a la molécula de ADN diana, comprendiendo el procedimiento adicionalmente ensamblar el complejo polipéptido-polirribonucleótidos in…
(10/07/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: FREIER, SUSAN, M., PRAKASH,THAZHA,P, SWAYZE,ERIC,E, SETH,PUNIT,P, GROSSMAN,TAMAR R, MCCALEB,MICHAEL L, WATT,ANDREW T.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado y un grupo conjugado, en donde el oligonucleótido modificado consiste de 20 a 30 nucleósidos enlazados y tiene una secuencia de nucleobases que comprende la secuencia de nucleobases de la SEQ ID NO: 440, en donde el oligonucleótido es por lo menos un 80% complementario a la SEQ ID NO: 1 o 2 y en donde el grupo conjugado comprende:**Fórmula**.
PDF original: ES-2745825_T3.pdf
(10/07/2019) Un ácido nucleico bicatenario (dsNA) que comprende: una hebra en sentido que comprende 21 a 83 nucleótidos; una hebra antisentido que comprende de 15 a 39 nucleótidos; un doble formado por dicha hebra en sentido y antisentido, que tiene una longitud de 15 a 35 pares de bases; en donde el dsNA comprende una discontinuidad entre el terminal 5' de la hebra en sentido y el terminal 3' de la hebra antisentido o entre el terminal 3' de la hebra en sentido y el terminal 5' de la hebra antisentido; en donde la hebra en sentido comprende un tetrabucle y el tetrabucle comprende al menos un nucleótido conjugado de ligando, en donde el ligando es GalNAc; y en donde dicha hebra antisentido es complementaria a un ARNm diana junto con al menos 15 nucleótidos de dicha…
(03/07/2019). Solicitante/s: UNIVERSITY OF IOWA RESEARCH FOUNDATION. Inventor/es: DAVIDSON,BEVERLY L, BOUDREAU,RYAN L.
Un ácido nucleico que codifica un transcrito de miARN primario artificial (pri-miARN) que consiste en, en orden de posición, una región flanqueante 5', una región no guía, una región de bucle, una región guía, y una región flanqueante 3', en el que la región guía es un 100 % idéntica a cgaccaugcgagccagca (guía de miHDS.1, SEQ ID NO:7), o al menos un 90 % idéntica a agucgcugaugaccggga (guía de miHDS.2, SEQ ID NO:8), y la región no guía es al menos un 80 % complementaria a la región guía.
PDF original: ES-2739804_T3.pdf
(03/07/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: FREIER, SUSAN, M., GROSSMAN,TAMAR R, MCCALEB,MICHAEL L, WATT,ANDREW T.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consiste de 20 nucleósidos enlazados que tienen una secuencia de nucleobases que consiste de la secuencia indicada en la SEQ ID NO: 440, 198, 228, 237, 444, 448, 450, 453 o 455, en donde el oligonucleótido modificado comprende: un segmento de hueco que consiste de diez desoxinucleósidos enlazados; un segmento del ala 5' que consiste de cinco nucleósidos enlazados; y un segmento del ala 3' que consiste de cinco nucleósidos enlazados; en donde el segmento de hueco está colocado entre el segmento de ala 5' y el segmento de ala 3', en donde cada nucleósido de cada segmento del ala comprende un azúcar 2'-O-metoxietilo; en donde cada enlace internucleosídico es un enlace fosforotioato y en donde cada citosina es una 5-metilcitosina.
PDF original: ES-2745758_T3.pdf
(03/07/2019). Solicitante/s: Dicerna Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: BROWN, BOB, D., DUDEK,HENRYK T.
Un ácido nucleico bicatenario (dsAN) que comprende cadenas de ácido nucleico primera y segunda, donde dicha primera cadena tiene 15-35 nucleótidos de longitud y dicha segunda cadena de dicho dsAN tiene 19-35 nucleótidos de longitud, y donde dicho dsAN es complementario a la secuencia SEQ ID NO: 2205 de ARNm de HAO1 diana a lo largo de al menos 15 nucleótidos consecutivos de dicha segunda cadena y reduce la expresión de ARNm diana de HAO1 cuando dicho dsAN se introduce en una célula de mamífero in vivo.
PDF original: ES-2749855_T3.pdf
(27/06/2019) Un compuesto antisentido complementario a STAT3 humano para uso en un método para tratar linfoma de célula B en un sujeto humano en necesidad del mismo, en el que el método comprende administrar al sujeto el compuesto antisentido en una primera fase y luego una segunda fase, en el que la primera fase implica administrar una dosis semanal total del compuesto en el rango de 100-750 mg (±12%) para las primeras 1 a 10 semanas, y la segunda fase implica administrar una dosis semanal total en el rango de 100-250 mg (±12%) durante por los menos 1 semana después de la primera fase; y en la que el compuesto antisentido es un oligonucleótido…
(26/06/2019). Solicitante/s: CureVac AG. Inventor/es: FOTIN-MLECZEK Mariola, BAUMHOF,PATRICK, PROBST,JOCHEN, KALLEN,KARL-JOSEF, KOWALCZYK,ALEKSANDRA, HEIDENREICH,REGINA.
Composición que contiene ARN para su uso en el tratamiento o la profilaxis de enfermedades tumorales y/o cancerosas, donde la composición que contiene el ARN comprende al menos un ARN codificante, comprendiendo al menos una región codificante que codifica al menos una citoquina, o un fragmento o variante de la misma, donde la citoquina es interleuquina -12 (IL-12), donde el fragmento o la variante tiene la misma función biológica o actividad específica en comparación con la proteína nativa de longitud completa, donde el al menos un ARN codificante es un ARNm, donde la composición que contiene ARN se aplica intratumoralmente y donde el paciente ha recibido o recibe un modulador de punto de control seleccionado de un inhibidor de CTLA4 y un inhibidor de la ruta PD-1.
PDF original: ES-2753259_T3.pdf
(26/06/2019). Solicitante/s: CureVac AG. Inventor/es: FOTIN-MLECZEK Mariola, BAUMHOF,PATRICK, PROBST,JOCHEN, KALLEN,KARL-JOSEF, KOWALCZYK,ALEKSANDRA, HEIDENREICH,REGINA.
Composición que contiene ARN que comprende al menos un ARN inmunoestimulador no codificante para su uso en el tratamiento o la profilaxis de enfermedades tumorales y/o cancerosas, donde la composición que contiene el ARN es de aplicación intratumoral, especialmente por inyección dentro de un tejido tumoral, y el tratamiento o la profilaxis comprende la administración de un inhibidor de PD-1 o de PD-L1, donde el inhibidor de PD-1 es un anticuerpo antagonista dirigido contra PD-1 y donde el inhibidor de PD-L1 es un anticuerpo antagonista dirigido contra PD-L1.
PDF original: ES-2746340_T3.pdf
(24/06/2019). Solicitante/s: FRAUNHOFER-GESELLSCHAFT ZUR FORDERUNG DER ANGEWANDTEN FORSCHUNG E.V.. Inventor/es: PARNHAM, MICHAEL, DR., CHRISTEN,URS, LASCH,STANLEY.
Un antagonista de CD3 para usar en la prevención o tratamiento de diabetes tipo 1 en un sujeto, en el que dicho sujeto se trata adicionalmente con un antagonista de quimiocina 10 motivo C-X-C (CXCL-10).
PDF original: ES-2717661_T3.pdf
(19/06/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: FREIER, SUSAN, M..
Un oligonucleótido de antisentido monocatenario de 12 a 35 nucleótidos de longitud dirigido a un ácido nucleico que codifica la huntingtina humana y que puede inhibir la expresión de la huntingtina, que comprende al menos 12 nucleótidos consecutivos de una secuencia de nucleótidos de la SEQ ID NO: 93, en el que el oligonucleótido es un oligonucleótido quimérico que tiene un segmento hueco situado entre segmentos ala 5' y 3' y en el que el segmento hueco del oligonucleótido quimérico está compuesto por 2'-desoxinucleótidos y los segmentos ala están compuestos por nucleótidos que tienen restos de azúcar modificados.
PDF original: ES-2744098_T3.pdf
(19/06/2019). Solicitante/s: WHITEHEAD INSTITUTE FOR BIOMEDICAL RESEARCH. Inventor/es: TUSCHL,THOMAS, SHARP,PHILLIP,A, BARTEL,DAVID,P, ZAMORE,PHILIP D.
ARN bicatenario de 21 a 23 nucleótidos de longitud que media en la interferencia por ARN de un ARNm celular al que corresponde su secuencia, siempre que el ARN bicatenario no sea ucg agc ugg acg gcg acg uaa, unidas químicamente en el extremo 3 'al extremo 5' del ARN complementario por un grupo conector C18.
PDF original: ES-2745378_T3.pdf
(17/06/2019). Solicitante/s: OliX Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: HONG,SUN WOO.
Una molécula de ácido nucleico bicatenario inductora de ARNi que tiene capacidad de penetración celular y que comprende al menos un nucleótido modificado con 2'-O-alquilo, que comprende: una primera cadena que tiene una secuencia de nucleótidos que consiste en la secuencia de nucleótidos de la SEQ ID NO:154 y que comprende al menos un enlace de fosforotioato o fosforoditioato; y una segunda cadena que tiene una secuencia de nucleótidos que consiste en la secuencia de nucleótidos SEQ ID NO:153 y que comprende al menos un enlace de fosforotioato o fosforoditioato y que comprende además un resto de colesterol unido covalentemente a su extremo 3'; donde la segunda cadena se une a la primera cadena de tal manera que la primera cadena tiene una región bicatenaria a la que se une la segunda cadena y una región monocatenaria a la que la segunda cadena no se une, y donde el extremo 5' de la primera la cadena y el extremo 3' de la segunda cadena forman un extremo romo.
PDF original: ES-2716818_T3.pdf
(12/06/2019). Solicitante/s: Nogra Pharma Limited. Inventor/es: RICORDI, CAMILLO, BUCHWALD, PETER, MONTELEONE,GIOVANNI, INVERARDI,LUCA, TOMEI,ALICE, PILEGGI,ANTONELLO.
Un oligonucleótido antisentido de madres contra decantapléjico homólogo 7 (SMAD7) seleccionado del grupo que consiste en la SEQ ID NO: 3, SEQ ID NO: 6, SEQ ID NO: 8, SEQ ID NO: 9, SEQ ID NO: 10, SEQ ID NO: 11 y SEQ ID NO: 12, para su uso en el tratamiento de la diabetes mediante el mantenimiento y/o la restauración de la función de las células ß pancreáticas.
PDF original: ES-2732252_T3.pdf
(12/06/2019). Solicitante/s: CHILDREN'S MEDICAL CENTER CORPORATION. Inventor/es: WILLIAMS, DAVID, A., MILSOM,MICHAEL, GREGORY,RICHARD.
Un microARN de BCL11A sintético que comprende; a) un primer segmento de BCL11A, un segmento de bucle; y b) un segundo segmento de BCL11A dispuesto en tándem en una dirección de 5' a 3', en donde el segmento de bucle está entre y directamente vinculado al primer y segundo segmentos de BCL11A; en donde el segundo segmento de BCL11A es complementario al primer segmento de BCL11A de tal manera que el primer y el segundo par base de segmentos de BCL11A forman un bucle de horquilla con el segmento de bucle que forma la porción de bucle del bucle de horquilla así formado; y el primer segmento de BCL11A comienza con un -GCGC- en el extremo 5' y el segundo segmento de BCL11A termina con un -GCGC- en el extremo 3'.
PDF original: ES-2744186_T3.pdf
(12/06/2019). Solicitante/s: MEDIMMUNE, LLC. Inventor/es: STREICHER,KATIE, JACOBS,JONATHAN, GEORGANTAS III,ROBERT W, GREENLEES,LYDIA, RANADE,KOUSTUBH, BOWEN,MICHAEL.
Un método para producir un polipéptido recombinante en un cultivo celular de ovario de hámster chino (CHO), comprendiendo el método: (a) cultivar células CHO que tienen actividad de MiARN-let-7a reducida para producir el polipéptido recombinante; y (b) recuperar el polipéptido, en donde el cultivo de células CHO tiene una productividad específica que se incrementa al menos aproximadamente un 25% en comparación con un cultivo de células CHO de control que no tiene actividad reducida de MiARN-let-7a, en donde la actividad de MiARN-let-7a se reduce por un inhibidor de microRNA o en donde las células CHO comprenden genes genéticos MiARN-let-7a.
PDF original: ES-2743506_T3.pdf
(10/06/2019). Solicitante/s: INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE). Inventor/es: TAULAN-CADARS,MAGALI.
Un oligonucleótido que comprende una secuencia de ácido nucleico seleccionada del grupo que consiste en SEQ ID NO: 1, SEQ ID NO: 2 y SEQ ID NO: 3, en donde dicho oligonucleótido es un oligonucleótido bloqueador de unión a miARN.
PDF original: ES-2716092_T3.pdf
(05/06/2019) Una célula eucariota que comprende, i) un primer polinucleótido de interés que codifica un ARN diana, ii) un primer polinucleótido exógeno que codifica una molécula de ARN de doble cadena (ARNdc) que comprende una primera secuencia de nucleótidos que es complementaria con una región del ARN diana codificada por el primer polinucleótido de interés, iii) un segundo polinucleótido exógeno que codifica un polipéptido supresor del silenciamiento, iv) un tercer polinucleótido exógeno, diferente del primer y segundo polinucleótidos exógenos y del primer polinucleótido de interés, que codifica un ARN de interés, …
(05/06/2019) Un oligonucleótido monocatenario, de 8-17 nucleótidos de longitud, capaz de reducir la cantidad eficaz de un microARN humano maduro en una célula, en donde al menos una de las unidades de nucleobases del oligonucleótido es una unidad de nucleótido de LNA y en donde todos los enlaces internucleósido son enlaces de fosforotioato, en donde el oligonucleótido es complementario a la secuencia de microARN humana madura, en donde el oligonucleótido monocatenario comprende una región de secuencia de nucleobases contigua que es un 100 % complementaria a la región de semilla de microARN humana y en donde el oligonucleótido comprende al menos una unidad de nucleótido de LNA en una posición que se…
(30/05/2019). Solicitante/s: Biomarck Pharmaceuticals Ltd. Inventor/es: PARIKH, INDU, ADLER, KENNETH, B.
Un compuesto inhibidor de MARCKS para usar en un método para inhibir la metástasis de células cancerosas, en el que el compuesto inhibidor de MARCKS es un péptido que tiene una secuencia de aminoácidos seleccionada del grupo que consiste en la SEQ ID NO: 1 a la SEQ ID NO: 231, la SEQ ID NO: 234, y SEQ ID NO: 235; en el que el aminoácido N-terminal y/o de terminal C de la secuencia peptídica se modifica químicamente.
PDF original: ES-2714863_T3.pdf
(30/05/2019). Solicitante/s: Sarepta Therapeutics, Inc. Inventor/es: KOLE,RYSZARD, SAZANI,PETER.
Oligonucleótido antisentido que contiene 20 a 35 subunidades morfolino unidas mediante enlaces intersubunidad que contienen fósforo que unen un nitrógeno de morfolino de una subunidad con un carbono exocíclico 5' de una subunidad contigua, que comprende una secuencia de bases SEC ID nº 382, o una secuencia que presenta una identidad de secuencias con la misma de por lo menos 80%, en la que las bases de timina son opcionalmente bases de uracilo, y en la que el oligonucleótido antisentido es complementario al pre-ARNm de la distrofina humana, induciendo la omisión del exón 52, o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.
PDF original: ES-2714787_T3.pdf
(29/05/2019). Solicitante/s: Turnstone Limited Partnership. Inventor/es: BELL, JOHN, CAMERON, STOJDL,DAVID F, LICHTY,BRIAN, POL,JONATHAN.
Partícula viral Maraba MG1 aislada que tiene un genoma que codifica para una proteína que comprende la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 1, o una variante de SEQ ID NO: 1 para su uso en terapia viral oncolítica induciendo una respuesta inmunitaria en un mamífero en un formato de sensibilización-refuerzo, en la que un primer adenovirus que expresa una proteína que comprende la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 1, o una variante de SEQ ID NO: 1, como proteína antigénica, se administra al mamífero en una cantidad adecuada para generar una respuesta inmunitaria, y el virus Maraba MG1 se administra en una cantidad adecuada para terapia viral oncolítica; y en la que el primer adenovirus se administra como vector de sensibilización y el virus Maraba MG1 se administra como vector de refuerzo en un primer y segundo refuerzo.
PDF original: ES-2741147_T3.pdf
