Uso combinado de un vector que codifica un receptor modificado y su agonista exógeno en el tratamiento de convulsiones.

Un vector que codifica un receptor modificado, y un agonista exógeno para dicho receptor,

para su uso en un método de tratamiento de un trastorno convulsivo que es epilepsia focal en un paciente que padece dicho trastorno, tratamiento que comprende:

(a) administrar a dicho paciente dicho vector, en donde el receptor modificado es el receptor acoplado a proteína G (GPCR) receptor de acetilcolina muscarínico humano M4, que se acopla a través de una proteína Gi con un canal de potasio de rectificación interna acoplado a proteína G (GIRK)

estando el receptor caracterizado por (i) una sensibilidad disminuida con respecto a su ligando de activación endógeno (ii) una sensibilidad conservada o potenciada con respecto al agonista exógeno,

en cualquier caso en el que el receptor modificado está codificado por un ácido nucleico operativamente unido a un promotor específico de tipo de célula neuronal de modo que dicho receptor modificado se expresa en neuronas de un foco de convulsiones en el cerebro del paciente;

(b) administrar a dicho paciente dicho agonista exógeno, mediante lo cual la presencia de dicho agonista en el cerebro del paciente activa dicho receptor modificado,

mediante lo cual la activación de dicho receptor modificado inhibe de manera reversible la excitabilidad de las neuronas en el foco de convulsiones y la neurotransmisión mediante las mismas.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/GB2015/050657.

Solicitante: UCL Business Ltd.

Inventor/es: SCHORGE,Stephanie, KAETZEL,DENNIS, WALKER,MATTHEW CHARLES, KULLMANN,DIMITRI MICHAEL.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K31/55 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › que tienen ciclos con siete eslabones, p. ej. azelastina, pentilentetrazol.
  • A61K38/17 A61K […] › A61K 38/00 Preparaciones medicinales que contienen péptidos (péptidos que contienen ciclos beta-lactama A61K 31/00; dipéptidos cíclicos que no tienen en su molécula ningún otro enlace peptídico más que los que forman su ciclo, p. ej. piperazina 2,5-dionas, A61K 31/00; péptidos basados en la ergolina A61K 31/48; que contienen compuestos macromoleculares que tienen unidades aminoácido repartidas estadísticamente A61K 31/74; preparaciones medicinales que contienen antígenos o anticuerpos A61K 39/00; preparaciones medicinales caracterizadas por los ingredientes no activos, p. ej. péptidos como soportes de fármacos, A61K 47/00). › que provienen de animales; que provienen de humanos.
  • A61P25/08 A61 […] › A61P ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS O DE PREPARACIONES MEDICINALES.A61P 25/00 Medicamentos para el tratamiento de trastornos del sistema nervioso. › Antiepilépticos; Anticonvulsivos.
  • C12N15/64 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Métodos generales para la preparación del vector, para su introducción en la célula o para la selección del huésped que contiene el vector.

PDF original: ES-2784639_T8.pdf

 

PDF original: ES-2784639_T3.pdf

 

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