Interferencia por ARN para el tratamiento de trastornos de ganancia de función.
Un agente de iARN para su uso en un método de tratamiento de un sujeto que tiene o está en riesgo de tener una enfermedad caracterizada o provocada por una proteína mutante de ganancia de función,
comprendiendo el método administrar al sujeto una cantidad eficaz del agente de iARN que silencia un polimorfismo alélico dentro de un gen que codifica un proteína mutante de forma que ocurra la interferencia específica de secuencia de un gen dando como resultado un tratamiento eficaz de la enfermedad, en donde el agente de iARN silencia una región polimórfica que es distinta de la mutación de la región ampliada de CAG en el gen que codifica la proteína mutante, en donde la enfermedad es enfermedad de Huntington y la proteína mutante es la proteína huntingtina.
Tipo: Patente Europea. Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: E14168602.
Solicitante: UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS.
Inventor/es: ZAMORE,PHILLIP,D, ARONIN,NEIL.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- A61K48/00 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
- C07H21/04 QUIMICA; METALURGIA. › C07 QUIMICA ORGANICA. › C07H AZUCARES; SUS DERIVADOS; NUCLEOSIDOS; NUCLEOTIDOS; ACIDOS NUCLEICOS (derivados de ácidos aldónicos o sacáricos C07C, C07D; ácidos aldónicos, ácidos sacáricos C07C 59/105, C07C 59/285; cianohidrinas C07C 255/16; glicales C07D; compuestos de constitución indeterminada C07G; polisacáridos, sus derivados C08B; ADN o ARN concerniente a la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos o su aislamiento, preparación o purificación C12N 15/00; industria del azúcar C13). › C07H 21/00 Compuestos que contienen al menos dos unidades mononucleótido que tienen cada una grupos fosfato o polifosfato distintos unidos a los radicales sacárido de los grupos nucleósido, p. ej. ácidos nucleicos. › con desoxirribosilo como radical sacárido.
- C12N15/113 C […] › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.
PDF original: ES-2808561_T3.pdf
Patentes similares o relacionadas:
Composiciones útiles en el tratamiento de la deficiencia de ornitina transcarbamilasa (OTC), del 8 de Julio de 2020, de THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA: Un vector vírico recombinante que comprende una secuencia de ácido nucleico que codifica la proteína ornitina transcarbamilasa humana (hOTC) y secuencias […]
Terapia génica para la diabetes, del 8 de Julio de 2020, de UCL Business Ltd: Una molécula de ácido nucleico que comprende una secuencia de nucleótidos que codifica una proteína preproinsulina funcional en donde la secuencia de nucleótidos tiene al menos […]
Vacuna de ADN que contiene un epítopo específico de VEGF y/o un epítopo específico de angiopoyetina-2, del 1 de Julio de 2020, de OSAKA UNIVERSITY: Un vector de expresión que codifica un polipéptido del antígeno del núcleo del virus de la hepatitis B quimérico con una inserción para uso en el tratamiento o la profilaxis […]
Composiciones para modular la expresión de SOD-1, del 24 de Junio de 2020, de Biogen MA Inc: Un compuesto antisentido según la siguiente fórmula: mCes Aeo Ges Geo Aes Tds Ads mCds Ads Tds Tds Tds mCds Tds Ads mCeo Aes Geo mCes Te (secuencia […]
Ácido nucleico antisentido, del 24 de Junio de 2020, de NIPPON SHINYAKU CO., LTD.: Un oligómero antisentido de 14 a 32 bases de longitud, que comprende dos unidades de oligómeros conectadas seleccionadas del grupo que consiste […]
Plekhg5 como diana farmacéutica para trastornos neurológicos, del 15 de Junio de 2020, de CONSEJO SUPERIOR DE INVESTIGACIONES CIENTIFICAS (CSIC): Plekhg5 como diana farmacéutica para trastornos neurológicos. La invención hace referencia al uso del gen Plekhg5 como diana farmacológica para el cribado, […]
Vectores de AAV dirigidos a oligodendrocitos, del 10 de Junio de 2020, de THE UNIVERSITY OF NORTH CAROLINA AT CHAPEL HILL: Un ácido nucleico que codifica una cápside de AAV, comprendiendo el ácido nucleico una secuencia codificante de la cápside de AAV que es al menos el 96 % idéntica […]
Método para activar células T auxiliares, del 10 de Junio de 2020, de OTSUKA PHARMACEUTICAL CO., LTD.: Una composición para su uso en el tratamiento o prevención del cáncer mediante la activación de células T auxiliares en un sujeto, en donde dicha composición […]