Terapia de sustitución de la enzima de aumento de la dosis para el tratamiento de la deficiencia de esfingomielinasa ácida.

Una esfingomielinasa ácida (ASM) para su uso en un método para tratar una deficiencia de esfingomielinasa ácida en un sujeto humano,

en donde el método comprende administrar ASM:

(a) en un régimen para reducir un sustrato de esfingomielina acumulado que comprende:

(i) administrar una dosis inicial baja no tóxica de ASM, en donde dicho intervalo de dosis inicial es de 0,05 mg/kg a 0,275 mg/kg de ASM;

(ii) administrar dosis más altas sucesivamente de ASM, y controlar el sujeto para uno o más efectos secundarios adversos después de cada dosis sucesiva como se indica por la alta concentración de bilirrubina total, alta concentración de ceramida plasmática, alta concentración de proteína C reactiva plasmática (CRP), o un suceso adverso que tiene una relación casual con el tratamiento, en donde dicha dosis sucesivamente más alta es de 0,1 a 1,0 mg/kg más alta que la dosis anterior o de 0,1 a 0,5 mg/kg más alta que la dosis anterior; y

(b) en un régimen de mantenimiento que comprende administrar una dosis igual o menor que la dosis más alta tolerada por el sujeto como la dosis de mantenimiento para el sujeto, en donde dicha dosis más alta tolerada por el sujeto humano es de 1 mg/kg a 3 mg/kg.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2010/047057.

Solicitante: Icahn School of Medicine at Mount Sinai.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: ONE GUSTAVE L. LEVY PLACE NEW YORK, NY 10029 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: DESNICK, ROBERT J., SCHUCHMAN,EDWARD H, COX,GERALD F, ANDREWS,LAURA P, MURRAY,JAMES M.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K38/43 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › A61K 38/00 Preparaciones medicinales que contienen péptidos (péptidos que contienen ciclos beta-lactama A61K 31/00; dipéptidos cíclicos que no tienen en su molécula ningún otro enlace peptídico más que los que forman su ciclo, p. ej. piperazina 2,5-dionas, A61K 31/00; péptidos basados en la ergolina A61K 31/48; que contienen compuestos macromoleculares que tienen unidades aminoácido repartidas estadísticamente A61K 31/74; preparaciones medicinales que contienen antígenos o anticuerpos A61K 39/00; preparaciones medicinales caracterizadas por los ingredientes no activos, p. ej. péptidos como soportes de fármacos, A61K 47/00). › Enzimas; Proenzimas; Sus derivados.
  • A61P3/06 A61 […] › A61P ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS O DE PREPARACIONES MEDICINALES.A61P 3/00 Medicamentos para el tratamiento de trastornos del metabolismo (de la sangre o de fluido extracelular A61P 7/00). › Antihiperlipidémicos.

PDF original: ES-2738859_T3.pdf

 

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