Secuencias UTR 3' para la estabilización del ARN.

Una molécula de ácido nucleico que comprende en la dirección de transcripción 5 '→

3':

(a) un promotor;

5 (b) una secuencia de ácido nucleico transcribible o una secuencia de ácido nucleico para introducir una secuencia de ácido nucleico transcribible; y (c) una secuencia de ácido nucleico que, cuando se transcribe bajo el control del promotor (a), codifica para una región no traducida en 3' en el transcrito que no está naturalmente unida a la secuencia de ácido nucleico (b), dicha región no traducida en 3' comprende 10 (i) (c-4) la secuencia de ácido nucleico de la región no traducida en 3' del Potenciador de la Separación del Amino Terminal (AES) que comprende o consiste en una secuencia de ácido nucleico seleccionada del grupo que consiste en las SEC ID NOs: 86 a 89, preferentemente la SEQ ID NO: 86, un fragmento de esta, o una variante de dicha secuencia o fragmento de ácido nucleico que es al menos 90 % idéntica a dicha secuencia o fragmento de ácido nucleico; o 15 (ii) (c-8) cualquier combinación de (c-4) y una o más secuencias de ácido nucleico seleccionadas del grupo que consiste en: (c-1) la secuencia de ácido nucleico de la región no traducida en 3' del Fragmento Fc de IgG, Receptor, Transportador, Alfa (FCGRT) que comprende o consiste en una secuencia de ácido nucleico seleccionada del grupo que consiste en las SEC ID NOs: 1 a 50, preferentemente la SEQ ID NO: 27, un fragmento de esta, o una 20 variante de dicha secuencia o fragmento de ácido nucleico que es al menos 90 % idéntica a dicha secuencia o fragmento de ácido nucleico, (c-2) la secuencia de ácido nucleico de la región no traducida en 3' de la Proteína Específica de Linfocitos 1 (LSP1) que comprende o consiste en una secuencia de ácido nucleico seleccionada del grupo que consiste en las SEC ID NOs: 51 a 72, preferentemente la SEQ ID NO: 52, un fragmento de esta, o una variante de dicha secuencia o 25 fragmento de ácido nucleico que es al menos 90 % idéntica a dicha secuencia o fragmento de ácido nucleico, (c-3) la secuencia de ácido nucleico de la región no traducida en 3' del Ligando de Quimiocina 22 (CCL22) que comprende o consiste en una secuencia de ácido nucleico seleccionada del grupo que consiste en las SEC ID NOs: 73 a 85, preferentemente la SEQ ID NO: 79, un fragmento de esta, o una variante de dicha secuencia o fragmento de ácido nucleico que es al menos 90 % idéntica a dicha secuencia o fragmento de ácido nucleico, 30 (c-4) la secuencia de ácido nucleico de la región no traducida en 3' del Potenciador de la Separación del Amino Terminal (AES) que comprende o consiste en una secuencia de ácido nucleico seleccionada del grupo que consiste en las SEQ ID NOs: 86 a 89, preferentemente la SEQ ID NO: 86, un fragmento de esta, o una variante de dicha secuencia o fragmento de ácido nucleico que es al menos 90 % idéntica a dicha secuencia o fragmento de ácido nucleico, 35 (c-5) la secuencia de ácido nucleico de la región no traducida en 3' del Miembro 3 de la Familia de fosfolipasa D (PLD3) que comprende o consiste en una secuencia de ácido nucleico seleccionada del grupo que consiste en las SEC ID NOs: 90 a 104, preferentemente la SEQ ID NO: 96, un fragmento de esta, o una variante de dicha secuencia o fragmento de ácido nucleico que es al menos 90 % idéntica a dicha secuencia o fragmento de ácido nucleico, 40 (c-6) la secuencia de ácido nucleico del ARN no codificante del ARN 12S codificadomitocondrialmente (MT-RNR1) que comprende o consiste en una secuencia de ácido nucleico seleccionada del grupo que consiste en las SEC ID NOs: 105 a 121, preferentemente la SEQ ID NO: 115, un fragmento de esta, o una variante de dicha secuencia o fragmento de ácido nucleico que es al menos 90 % idéntica a dicha secuencia o fragmento de ácido nucleico, y (c-7) la secuencia nucleica de la región no traducida en 3' del Complejo Principal de Histocompatibilidad Clase II 45 DR Beta 4 (HLA-DRB4) que comprende o consiste en una secuencia de ácido nucleico seleccionada del grupo que consiste en las SEC ID NOs: 122 a 143, preferentemente la SEQ ID NO: 126, un fragmento de esta, o una variante de dicha secuencia o fragmento de ácido nucleico que es al menos 90 % idéntica a dicha secuencia o fragmento de ácido nucleico, en donde las secuencias de ácido nucleico (b) y (c) bajo el control del promotor (a) pueden transcribirse para 50 proporcionar un transcrito común en el que la secuencia de ácido nucleico transcrita a partir de la secuencia de ácido nucleico (c) está activa para aumentar la eficiencia de la traducción y/o la estabilidad de la secuencia de ácido nucleico transcrita a partir de la secuencia de ácido nucleico transcribible (b).

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/EP2016/073814.

Solicitante: BioNTech RNA Pharmaceuticals GmbH.

Nacionalidad solicitante: Alemania.

Dirección: An der Goldgrube 12 55131 Mainz ALEMANIA.

Inventor/es: KUHN, ANDREAS, SAHIN, UGUR, BEISSERT,TIM, VALLAZZA,BRITTA, ORLANDINI VON NIESSEN,ALEXANDRA, FESSER,STEPHANIE, POLEGANOV,MARCO ALEXANDER.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • C12N15/67 QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Métodos generales para favorecer la expresión.

PDF original: ES-2753201_T3.pdf

 

PDF original: ES-2753201_T8.pdf

 

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