Métodos para tratar trastornos del ciclo de la urea con el fin de prevenir crisis hiperamonémicas controlando los niveles de amoniaco en sangre.

Fenilbutirato de glicerol (GPB) para su uso en un método de prevención de una crisis hiperamonémica (CHA) en un sujeto con un trastorno del ciclo de la urea (TCU) que ha sido tratado previamente con un fármaco de atrapamiento de nitrógeno y que tiene un nivel de glutamina superior o igual a 649 μ

mol/L, donde el método comprende:

(a) medir un nivel de amoniaco en sangre en ayunas;

(b) comparar el nivel de amoniaco en sangre en ayunas con el límite superior normal (ULN) para el amoniaco en sangre; y

(c) administrar una dosis eficaz de GPB al sujeto si el nivel de amoniaco en sangre en ayunas es superior a 0,5 veces el ULN para el amoniaco en sangre en ayunas,

donde la dosis eficaz de GPB da lugar a que el nivel de amoniaco en sangre en ayunas sea <0,5 veces el ULN para el amoniaco en sangre,

donde el sujeto tiene una edad de 6 años o mayor, y

donde el fármaco de atrapamiento de nitrógeno se selecciona del grupo compuesto por benzoato sódico, GPB, ácido fenilbutírico (PBA), NaPBA y una combinación de dos o más de GPB, PBA y NaPBA.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2015/033700.

Solicitante: Immedica Pharma AB.

Nacionalidad solicitante: Suecia.

Dirección: Norrtullsgatan 15 113 29 Stockholm SUECIA.

Inventor/es: SCHARSCHMIDT,BRUCE, MOKHTARANI,MASOUD.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K31/192 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › que tienen grupos aromáticos, p. ej. sulindac, ácidos 2-aril-propiónicos, ácido etacrínico.
  • A61K31/216 A61K 31/00 […] › de ácidos que tienen ciclos aromáticos, p. ej. benacticina, clofibrato.
  • A61K31/25 A61K 31/00 […] › con alcoholes polioxialcoholados, p. ej. ésteres del polietilenglicol.
  • A61K49/00 A61K […] › Preparaciones para examen in vivo.
  • G01N33/84 SECCION G — FISICA.G01 METROLOGIA; ENSAYOS.G01N INVESTIGACION O ANALISIS DE MATERIALES POR DETERMINACION DE SUS PROPIEDADES QUIMICAS O FISICAS (procedimientos de medida, de investigación o de análisis diferentes de los ensayos inmunológicos, en los que intervienen enzimas o microorganismos C12M, C12Q). › G01N 33/00 Investigación o análisis de materiales por métodos específicos no cubiertos por los grupos G01N 1/00 - G01N 31/00. › en los que intervienen compuestos inorgánicos o el pH.

PDF original: ES-2748294_T3.pdf

 

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