Compuesto de poliamida y composición farmacéutica para el tratamiento de enfermedades genéticas mitocondriales.

Un compuesto de poliamida que se une a un ADN bicatenario diana,

en el que dicho ADN bicatenario diana comprende al menos un par de nucleótidos seleccionados entre el grupo que consiste en un par A/T que consiste en la primera A del siguiente ADN de cadena codificante y la T correspondiente, un par A/T que consiste en la 8ª A del siguiente ADN de cadena codificante y la T correspondiente, un par G/C que consiste en la 9ª G del siguiente ADN de cadena codificante y la C correspondiente, un par G/C que consiste en la 14ª G del siguiente ADN de cadena codificante y la C correspondiente, un par T/A que consiste en la 15ª T del siguiente ADN de cadena codificante y la A correspondiente, un par A/T que consiste en la 16ª A del siguiente ADN de cadena codificante y la T

correspondiente, un par A/T que consiste en la 17ª A del siguiente ADN de cadena codificante y la T

correspondiente, un par C/G que consiste en la 19ª C del siguiente ADN de cadena codificante y la G

correspondiente, un par G/C que consiste en la 20ª G del siguiente ADN de cadena codificante y la C

correspondiente, un par C/G que consiste en la 21ª C del siguiente ADN de cadena codificante y la G

correspondiente, un par T/A que consiste en la 23ª T del siguiente ADN de cadena codificante y la A

correspondiente, un par A/T que consiste en la 25ª A del siguiente ADN de cadena codificante y la T

correspondiente, en el ADN bicatenario de la siguiente fórmula(1):**Fórmula**

que consiste en el ADN de cadena codificante que tiene una secuencia de bases 5'- ATGGCAGAGCCCGGTAATCGCATAA-3' (SEQ ID NO: 1) y el ADN de cadena no codificante que tiene una secuencia de bases 5'-TTATGCGATTACCGGGCTCTGCCAT-3' (SEQ ID NO: 2); y al menos un extremo de dicho ADN bicatenario diana es un par A/T o un par T/A;

(1) un resto del compuesto de poliamida, que corresponde al par A/T o al par T/A en un extremo del mismo es una estructura de vuelta seleccionada entre el grupo que consiste en resto de ácido gamma;-aminobutírico, el resto de ácido (R)2,4-diaminobutírico, y resto de ácido 5-aminovalérico, en el que un átomo de hidrógeno de los restos puede estar sustituido con un grupo alquilo que tiene de 1 a 4 átomos de carbono, un grupo amino, un grupo hidroxilo, un grupo carboxilo, o -NH3;

(2) la región de unión del compuesto de poliamida, que corresponde al ADN bicatenario diana excepto por el par A/T o el par T/A en un extremo del mismo, está compuesta por

(a) Im/Py, o lm/ß, que corresponde al par G/C del ADN bicatenario diana,

(b) Py/lm, o ß/lm, que corresponde al par C/G del ADN bicatenario diana,

(c) Py/Py, Py/Hp, Py/ß, ß/Py, o ß/ß que corresponde al par A/T del ADN bicatenario diana, y

(d) Py/Py, Hß/Py, Py/ß, ß/Py, o ß/ß, que corresponde al par T/A del ADN bicatenario diana,

(en el que Im es N-metilimidazol, Py es N-metilpirrol, Hp es 3-hidroxi-N-metilpirrol, y ß es ß-alanina; y lm/ß que corresponde al par G/C y ß/lm que corresponde al par C/G solo se puede usar en el caso de un Im • ß/lm • ß sucesivo que corresponde a un par G • C/G • C sucesivo o un ß • lm/ß • Im que corresponde a un par C • G/C • G sucesivo; y un átomo de hidrógeno del resto Im, el resto Py, el resto Hp, o resto ß puede estar sustituido con un grupo alquilo que tiene de 1 a 4 átomos de carbono, un grupo amino, un grupo hidroxilo, un grupo carboxilo, o - NH3),

(3) un extremo del compuesto de poliamida que corresponde al extremo 5' terminal del otro extremo del ADN bicatenario diana es un grupo amino de resto Im, un grupo amino de resto Py, un grupo amino de resto Hp, un grupo amino de ß-alanina, un átomo de hidrógeno, un grupo alquilo que tiene de 1 a 4 átomos de carbono, un grupo hidroxilo, un grupo carboxilo, o un grupo acilo que tiene de 1 a 4 átomos de carbono; un extremo del compuesto de poliamida que corresponde al extremo 3' terminal del otro extremo del ADN bicatenario diana es un grupo carboxilo de resto Im, un grupo carboxilo de resto Py, un grupo carboxilo de resto Hp, un grupo carboxilo de ß-alanina, un resto de N,N-dimetilaminopropilo, o un resto de ß-alanina • N,N-dimetilaminopropilo.