Ácido ribonucleico bicatenario con elevada eficacia en un organismo.
(11/09/2019) Un ácido ribonucleico bicatenario (ARNbc), en donde dicho ARNbc comprende una cadena de ARN antisentido y una cadena de ARN sentido, en donde dicha cadena de ARN antisentido tiene una secuencia de nucleótidos de menos de 30 nucleótidos de longitud y es sustancialmente complementaria a un ARN diana, en donde (a) una de dichas cadenas de ARN comprende a 1 a 2 nucleótidos protuberantes,
(b) dicho ARNbc tiene un extremo romo,
(c) dicho ARNbc comprende al menos un nucleótido químicamente modificado, en donde dicho al menos un nucleótido químicamente modificado es un nucleótido de 2'-O-metilo,
(d) el nucleótido sin emparejar adyacente al par de bases del nucleótido terminal comprende una base de purina,
(e) dicho ARNbc está conjugado con un ligando, en donde dicho ligando se selecciona de (i) agrupaciones de hidratos de…
Composiciones y métodos para inhibir la expresión del gen Eg5.
(27/05/2015) Un ácido ribonucleico bicatenario (ARNbc) para inhibir la expresión de un gen Eg5 humano en una célula, en donde dicho ARNbc comprende al menos dos secuencias que son complementarias entre sí y en donde una hebra sentido comprende una primera secuencia y una hebra antisentido comprende una segunda secuencia que comprende una región de complementariedad que es completamente complementaria a al menos una parte de un ARNm que codifica Eg5, en donde dicha región de complementariedad tiene menos de 30 nucleótidos de longitud, en donde dicha parte de un ARNm que codifica Eg5 consiste en la secuencia UCGAGAAUCUAAACUAACU, y en donde dicho ARNbc, tras el contacto con una…
Inhibición de ARNi de la expresión alfa-ENaC.
(04/12/2013) Una composición que comprende un agente de iARN que comprende una cadena sentido y una cadena antisentido,en donde:
a. la cadena sentido comprende por lo menos 19 nucleótidos contiguos de la cadena sentido de ND8496 (SEQ IDNO: 1511), y la cadena anti-sentido comprende por lo menos 19 nucleótidos contiguos de la cadena anti-sentido deND8496 (SEQ ID NO: 1512); o
b. la cadena sentido comprende por lo menos 19 nucleótidos contiguos de la cadena sentido de ND8712 (SEQ IDNO: 1637), y la cadena anti-sentido comprende por lo menos 19 nucleótidos contiguos de la cadena anti-sentido deND8712 (SEQ ID NO: 1638).
Inhibición mediante iARN de la expresión de alfa-ENaC.
(04/12/2013) Composición que comprende un agente de ARNi que comprende una hebra sentido y una hebra antisentido, en laque:
a. la hebra sentido comprende al menos 19 nucleótidos contiguos de la hebra sentido de ND8356 (SEQ ID NO: 143)y la hebra antisentido comprende al menos 19 nucleótidos contiguos de la hebra antisentido de ND8356 (SEQ IDNO: 144); o
b. la hebra sentido comprende al menos 19 nucleótidos contiguos de la hebra sentido de ND8379 (SEQ ID NO: 189)y la hebra antisentido comprende al menos 19 nucleótidos contiguos de la hebra antisentido de ND8379 (SEQ IDNO: 190); o
c. la hebra sentido comprende al menos 19 nucleótidos…
Inhibición de la expresión de la alfa-ENaC por medio de ARNi.
(04/12/2013) Una composición que comprende un agente de ARNi que contiene una cadena sentido y una cadena antisentido,en donde:
a. la cadena sentido comprende al menos 19 nucleótidos contiguos de la cadena sentido de ND8453 (SEQ ID NO:1425 ), y la cadena antisentido comprende al menos 19 nucleótidos contiguos de la cadena antisentido de ND8453 (SEQ m NO: 1426 ), o
b . la cadena sentido comprende al menos 19 nucleótidos contiguos de la cadena sentido de ND8489 (SEQ ID NO:1497), y la cadena antisentido comprende al menos 19 nucleótidos contiguos de la cadena antisentido de ND8489 (SEQ m NO: 1498); o
c . la cadena sentido comprende…
Inhibición por ARNi de la expresión de alfa-ENaC.
(02/12/2013) Una composición que comprende un agente ARNi que comprende una cadena codificante y una cadena no codificante, en donde: a. la cadena codificante comprende al menos 19 nucleótidos contiguos a partir de la cadena codificante de ND8357 (SEQ ID NO: 145), y la cadena no codificante comprende al menos 19 nucleótidos contiguos a partir de la cadena no codificante de ND8357 (SEQ ID NO: 146); o
b. la cadena codificante comprende al menos 19 nucleótidos contiguos a partir de la cadena codificante de ND8573 (SEQ ID NO: 449), y la cadena no codificante comprende al menos 19 nucleótidos contiguos a partir de la cadena no codificante de ND8573 (SEQ ID NO: 450); o
c. la cadena codificante comprende al menos 19 nucleótidos contiguos a partir de la cadena codificante…
Inhibición mediante iARN de la expresión de alfa-ENaC.
(02/12/2013) Composición que comprende un agente de ARNi que comprende una hebra sentido y una hebra antisentido, en laque:
a. la hebra sentido comprende al menos 19 nucleótidos contiguos de la hebra sentido de ND8396 (SEQ ID NO: 223)y la hebra antisentido comprende al menos 19 nucleótidos contiguos de la hebra antisentido de ND8396 (SEQ IDNO: 224); o
b. la hebra sentido comprende al menos 19 nucleótidos contiguos de la hebra sentido de ND8612 (SEQ ID NO: 527)y la hebra antisentido comprende al menos 19 nucleótidos contiguos de la hebra antisentido de ND8612 (SEQ IDNO: 528); o
c. la hebra sentido comprende al menos 19 nucleótidos contiguos de la hebra sentido de ND10781 (SEQ ID NO:1281) y la hebra antisentido comprende al menos 19 nucleótidos contiguos que…
Inhibición de la expresión de la alfa-ENaC por medio de ARNi.
(11/09/2013) Una composición que comprende un agente de ARNi que contiene una cadena sentido y una cadena antisentido, en donde:
a. la cadena sentido comprende al menos 19 nucleótidos contiguos de la cadena sentido de ND9201 (SEQ ID NO: 1297), y la cadena antisentido comprende al menos 19 nucleótidos contiguos de la cadena antisentido de ND9201 (SEQ ID NO: 1298); o
b . la cadena sentido comprende al menos 19 nucleótidos contiguos de la cadena sentido de ND10630 (SEQ ID NO: 979), y la cadena antisentido comprende al menos 19 nucleótidos contiguos de la cadena antisentido de ND10630 (SEQ ID NO: 980).
Inhibidores de Smad7 para el tratamiento de enfermedades del SNC.
(18/04/2012) Un inhibidor específico de la expresión o función de Smad7 para su uso en la prevención, mejora o tratamiento deesclerosis múltiple o isquemia cerebral, en el que dicho inhibidor específico se selecciona del grupo que consiste enanticuerpos intracelulares o fragmentos de anticuerpos, aptámeros, intrámeros, ARNi y moléculas antisentido anti-Smad7.
PROCEDIMIENTO PARA LA INHIBICION DE LA EXPRESION DE UN GEN DIANA Y MEDICAMENTO PARA LA TERAPIA DE UNA ENFERMEDAD TUMORAL.
(06/07/2010) Procedimiento para la inhibición de una expresión de al menos un gen diana, que inhibe o que impide la apoptosis de una célula tumoral, insertándose al menos un ácido ribonucleico (dsRNA) de doble hebra en la célula tumoral, una de cuyas hebras S1 presenta una zona complementaria con el gen diana al menos por tamos, constituida por menos de 25 nucleótidos sucesivos
DERIVADOS LIPOFILOS DE ACIDO RIBONUCLEICO BICATENARIO.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(01/02/2008). Ver ilustración. Solicitante/s: ALNYLAM EUROPE AG. Clasificación: C12N15/11, A61P31/14, A61K31/713.
Un ácido ribonucleico bicatenario (dsARN), comprenden una hebra de ARN complementario, una hebra de ARN codificante y solo un grupo lipófilo que tiene un logKow que excede en 1, en donde la hebra de ARN complementario tiene una secuencia de nucleótido que es complementaria a un ARN objetivo, y en donde el ARN objetivo es un mARN transcrito de un gen objetivo o de un virus de ARN de hebra (+), en donde le grupo lipófilo está covalentemente adherido a un extremo 5'' de la hebra de ARN complementario y el enlace entre el grupo lipófilo y el extremo 5'' de la hebra de ARN complementario comprende un grupo fosfodiéster o en donde el grupo lipófilo está covalentemente adherido a un extremo 5'' de la hebra de ARN codificante.
