Entrega del mrna para la aumentación de proteínas y enzimas en enfermedades genéticas humanas.
Una composición farmacéutica para su uso en un método para tratar una enfermedad en un sujeto que resulta de una deficiencia de proteína,
la composición farmacéutica que comprende:
un vehículo de transferencia y al menos una molécula de ARNm que codifica dicha proteína,
el vehículo de transferencia que comprende uno o más lípido(s) catiónico(s), uno o más lípido(s) no catiónico(s) y uno o más lípido(s) modificado(s) con PEG, el vehículo de transferencia es un liposoma y el tamaño del vehículo de transferencia es inferior a 100 nm,
en donde la composición farmacéutica se distribuye preferentemente en las células hepáticas después de la administración al sujeto y la proteína codificada se expresa en las células hepáticas del sujeto.
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2010/058457.
Solicitante: Translate Bio, Inc.
Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.
Dirección: 200 Sidney Street, Suite 310 Cambridge, MA 02139 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.
Inventor/es: GUILD,BRAYDON CHARLES, DEROSA,FRANK, HEARTLEIN,MICHAEL, CONCINO,MICHAEL.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- A61K31/7105 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Acidos ribonucleicos naturales, es decir conteniendo unicamente ribosas unidas a la adenina, la guanina, la citosina, o el uracilo y teniendo enlaces 3'-5' fosfodiester.
- A61K48/00 A61K […] › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
- A61K9/127 A61K […] › A61K 9/00 Preparaciones medicinales caracterizadas por un aspecto particular. › Liposomas.
- C07H21/02 QUIMICA; METALURGIA. › C07 QUIMICA ORGANICA. › C07H AZUCARES; SUS DERIVADOS; NUCLEOSIDOS; NUCLEOTIDOS; ACIDOS NUCLEICOS (derivados de ácidos aldónicos o sacáricos C07C, C07D; ácidos aldónicos, ácidos sacáricos C07C 59/105, C07C 59/285; cianohidrinas C07C 255/16; glicales C07D; compuestos de constitución indeterminada C07G; polisacáridos, sus derivados C08B; ADN o ARN concerniente a la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos o su aislamiento, preparación o purificación C12N 15/00; industria del azúcar C13). › C07H 21/00 Compuestos que contienen al menos dos unidades mononucleótido que tienen cada una grupos fosfato o polifosfato distintos unidos a los radicales sacárido de los grupos nucleósido, p. ej. ácidos nucleicos. › con ribosilo como radical sacárido.
PDF original: ES-2666559_T3.pdf
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