Meganucleasas diseñadas racionalmente con especificidad de secuencia y afinidad de unión a ADN alteradas.
Un método para escindir una secuencia de reconocimiento de diana de ADN bicatenario en una célula eucariota que comprende:
introducir en dicha célula eucariota
un ácido nucleico que codifica una meganucleasa; o
una proteína meganucleasa;
en el que dicha meganucleasa escinde dicha secuencia de reconocimiento de diana de ADN bicatenario; y
en el que dicha meganucleasa es una meganucleasa recombinante que comprende:
un polipéptido que tiene al menos un 85 % de similitud de secuencia con los restos 2-153 de la meganucleasa I-CreI de SEQ ID NO: 1;
y que tiene especificidad por un semisitio de secuencia de reconocimiento que difiere en al menos un par de bases respecto de un semisitio en una secuencia de reconocimiento de meganucleasa I-CreI seleccionada entre el grupo que consiste en SEQ ID NO: 2, SEQ ID NO: 3, SEQ ID NO: 4
y SEQ ID NO: 5, en donde se ha alterado la especificidad en la posición -1:
(i) a una A mediante una modificación seleccionada entre el grupo que consiste en D75C, D74L, D75Y, K139Y, T46A y T46C;
(ii) a una G mediante una modificación seleccionada entre el grupo que consiste en T46E, T46D y T75E; o
(iii) a una T mediante una modificación seleccionada entre el grupo que consiste en D75H, D75Q, D75Y,
K139H, T46H y T46Q;
(iv) a cualquier base en una hebra sentido mediante una modificación T46G.
con la salvedad de que el método no es un método para el tratamiento del cuerpo humano o de un animal mediante terapia;
con la salvedad de que el método no es un método para modificar la identidad genética de la línea germinal de seres humanos y con la salvedad adicional de que la célula no es una célula madre embrionaria humana o una célula de blastocisto humana.
Tipo: Patente Europea. Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: E13164585.
Solicitante: Precision Biosciences.
Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.
Dirección: 302 East Pettigrew Street, Dibrell Building, Suite A-100 Durham, North Carolina 27701 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.
Inventor/es: HELLINGA,HOMME,W, Smith,James Jefferson, Jantz,Derek.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- C12N15/90 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Introducción estable de ADN extraño en el cromosoma.
- C12N9/22 C12N […] › C12N 9/00 Enzimas, p. ej. ligasas (6.); Proenzimas; Composiciones que las contienen (preparaciones para la limpieza de los dientes que contienen enzimas A61K 8/66, A61Q 11/00; preparaciones de uso médico que contienen enzimas A61K 38/43; composiciones detergentes que contienen enzimas C11D ); Procesos para preparar, activar, inhibir, separar o purificar enzimas. › Ribonucleasas.
PDF original: ES-2626025_T3.pdf
Patentes similares o relacionadas:
Animales no humanos que tienen un locus de cadena ligera lambda de inmunoglobulina modificado por ingeniería, del 29 de Julio de 2020, de REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.: Un roedor cuyo genoma de la línea germinal comprende un locus de cadena ligera λ de inmunoglobulina endógeno que comprende:
(a) uno o más segmentos […]
Métodos y composiciones para el tratamiento de enfermedades por almacenamiento lisosomal, del 27 de Mayo de 2020, de Sangamo Therapeutics, Inc: Uno o más transgenes y una o más nucleasas con dedos de zinc (ZFN) para su uso en un método de tratamiento de una enfermedad por almacenamiento lisosomal, el método […]
Terapias de aumento génico de la degeneración retiniana causada por mutaciones en el gen PRPF31, del 6 de Mayo de 2020, de MASSACHUSETTS EYE & EAR INFIRMARY: Un vector de virus adeno-asociado de tipo 2 (AAV2) que comprende una secuencia que codifica PRPF31 humano, operativamente enlazado a un promotor […]
Proteínas que tienen actividad nucleasa, proteínas de fusión y usos de estas, del 18 de Marzo de 2020, de HELMHOLTZ ZENTRUM MUNCHEN DEUTSCHES FORSCHUNGSZENTRUM FUR GESUNDHEIT UND UMWELT (GMBH): Una molécula de ácido nucleico que codifica (I) un polipéptido que tiene la actividad de una endonucleasa, que es (a) una molécula de ácido nucleico que […]
Animales no humanos que tienen una interrupción en un locus C9ORF72, del 19 de Febrero de 2020, de REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.: Un roedor que comprende en su genoma una deleción de la porción codificante del exón 2 hasta la porción codificante del exón 11 de un locus C9orf72 endógeno, […]
Métodos y composiciones para modificar un locus objetivo, del 12 de Febrero de 2020, de REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.: Un método para la modificación en serie de un locus objetivo en una célula, que comprende: (a) proporcionar la célula que comprende el locus objetivo, en donde el locus objetivo […]
Modelo de cerdo para la diabetes, del 29 de Enero de 2020, de AARHUS UNIVERSITET: Un cerdo transgénico que comprende un gen de polipéptido amiloide de los islotes (IAPP) mutado humano o parte del mismo, y que muestra al menos […]
Procedimientos de modificación de células hospedadoras, del 22 de Enero de 2020, de GLAXOSMITHKLINE BIOLOGICALS S.A.: Una célula hospedadora procariota aislada, en la que i) un gen heterólogo que codifica una oligosacaril transferasa y ii) ADN de al menos 8 kb que codifica […]