Meganucleasas diseñadas racionalmente con especificidad de secuencia y afinidad de unión a ADN alteradas.

Un método para escindir una secuencia de reconocimiento de diana de ADN bicatenario en una célula eucariota que comprende:



introducir en dicha célula eucariota

un ácido nucleico que codifica una meganucleasa; o

una proteína meganucleasa;

en el que dicha meganucleasa escinde dicha secuencia de reconocimiento de diana de ADN bicatenario; y

en el que dicha meganucleasa es una meganucleasa recombinante que comprende:

un polipéptido que tiene al menos un 85 % de similitud de secuencia con los restos 2-153 de la meganucleasa I-CreI de SEQ ID NO: 1;

y que tiene especificidad por un semisitio de secuencia de reconocimiento que difiere en al menos un par de bases respecto de un semisitio en una secuencia de reconocimiento de meganucleasa I-CreI seleccionada entre el grupo que consiste en SEQ ID NO: 2, SEQ ID NO: 3, SEQ ID NO: 4

y SEQ ID NO: 5, en donde se ha alterado la especificidad en la posición -1:

(i) a una A mediante una modificación seleccionada entre el grupo que consiste en D75C, D74L, D75Y, K139Y, T46A y T46C;

(ii) a una G mediante una modificación seleccionada entre el grupo que consiste en T46E, T46D y T75E; o

(iii) a una T mediante una modificación seleccionada entre el grupo que consiste en D75H, D75Q, D75Y,

K139H, T46H y T46Q;

(iv) a cualquier base en una hebra sentido mediante una modificación T46G.

con la salvedad de que el método no es un método para el tratamiento del cuerpo humano o de un animal mediante terapia;

con la salvedad de que el método no es un método para modificar la identidad genética de la línea germinal de seres humanos y con la salvedad adicional de que la célula no es una célula madre embrionaria humana o una célula de blastocisto humana.

Tipo: Patente Europea. Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: E13164585.

Solicitante: Precision Biosciences.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 302 East Pettigrew Street, Dibrell Building, Suite A-100 Durham, North Carolina 27701 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: HELLINGA,HOMME,W, Smith,James Jefferson, Jantz,Derek.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • C12N15/90 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Introducción estable de ADN extraño en el cromosoma.
  • C12N9/22 C12N […] › C12N 9/00 Enzimas, p. ej. ligasas (6.; Proenzimas; Composiciones que las contienen (preparaciones para la limpieza de los dientes que contienen enzimas A61K 8/66, A61Q 11/00; preparaciones de uso médico que contienen enzimas A61K 38/43; composiciones detergentes que contienen enzimas C11D ); Procesos para preparar, activar, inhibir, separar o purificar enzimas. › Ribonucleasas.

PDF original: ES-2626025_T3.pdf

 

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