Métodos y composiciones para el tratamiento de enfermedades por almacenamiento lisosomal.
Uno o más transgenes y una o más nucleasas con dedos de zinc (ZFN) para su uso en un método de tratamiento de una enfermedad por almacenamiento lisosomal,
el método comprendiendo administrar el uno o más transgenes y el uno o más ZFN a un sujeto con necesidad de ello para generar un célula que produce una proteína que trata la enfermedad por almacenamiento lisosomal, en donde el transgén que codifica la proteína se inserta en un locus de albúmina endógeno de la célula usando el uno o más ZFN, y en donde la enfermedad por almacenamiento lisosomal es la enfermedad de Gaucher, Hunter, Hurler o Fabry.
Tipo: Patente Europea. Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: E18198271.
Solicitante: Sangamo Therapeutics, Inc.
Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.
Dirección: Point Richmond Tech. Center, 501 Canal Boulevard, Suite A100 Richmond, CA 94804 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.
Inventor/es: REBAR,EDWARD J.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- A61K48/00 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
- C12N15/90 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Introducción estable de ADN extraño en el cromosoma.
- C12N9/22 C12N […] › C12N 9/00 Enzimas, p. ej. ligasas (6.); Proenzimas; Composiciones que las contienen (preparaciones para la limpieza de los dientes que contienen enzimas A61K 8/66, A61Q 11/00; preparaciones de uso médico que contienen enzimas A61K 38/43; composiciones detergentes que contienen enzimas C11D ); Procesos para preparar, activar, inhibir, separar o purificar enzimas. › Ribonucleasas.
PDF original: ES-2813080_T3.pdf
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