Método para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer utilizando chaperonas farmacológicas para aumentar la actividad de gangliosidasas.

Una chaperona farmacológica para uso en tratar la Angiopatía Amiloide Cerebral (CAA) en donde la chaperona farmacológica se une selectivamente a y estabiliza una gangliosidasa seleccionada del grupo que consiste en ß- hexosaminidasa A,

ß-hexosaminidasa B y ß-hexosaminidasa S; y en donde la chaperona farmacológica se selecciona de:

N-butil-desoxigalactonojirimicina (NB-DGJ)

N-acetil-glucosamina-tiazolina (NGT)

2-acetamido-1,2-didesoxinojirimicina (AdDNJ)

2-acetamido-2-desoxinojirimicina (ADNJ)

6-acetamido-6-desoxicastanospermina

Pirimetamina

2-acetamido-1,4-imino-1,2,4-tridesoxi-L-arabinitol (LABNAc)

N-bencil 2-acetamido-1,4-imino-1,2,4-tridesoxi-L-arabinitol (NBn-LABNAc)

N-butil 2-acetamido-1,4-imino-1,2,4-tridesoxi-L-arabinitol (NBu-LABNAc)

DABNAc

hidrocloruro de (2R, 3R, 4S, 5R)-2-acetamido-3,4-dihidroxi-5-hidroxi-metil-piperidinio (GalNAc-isofagomina HCl) Galactosa O-(2-acetamido-2-desoxi-d-glucopiranosilideno)-amino-N-fenilcarbamato (Gal-PUGNAc) NAG-tiazolina (y sus derivados)

PUGNAc (y sus derivados)

6-acetamido-2,6-didesoxi-2-C-hidroximetil-D-gluco-δ-lactama

2-acetamido-2-desoxi-d-glucono-d-lactama

2-acetamido-2-desoxi-d-glucono-desocinojirimicina

derivados del ácido 3-hidroxipipecólico

derivados de ácido 3,4,5-trihidroxipipecólico

(3R,4R,5R,6R)-tetrahidroxiazepano

NAc-1-Cp

NAc-1-(CH3)2

(5R,6S,7S,8S)-8-acetamido-5,6,7,8-tetrahidro-5-(hidroximetil)-imidazol[1,2-a]piridina-6,7-triol

2-acetamido-1,2,5-tridesoxi-1,5-imino-D-glucitol

(2R,3R,4S,5R)-2-acetamido-5-aminometil-3,4-dihidroxi-piperidina

(2R,3R,4S,5R)-2-acetamido-5-hidroximetil-3,4-dihidroxi-piperidina.

Tipo: Patente Europea. Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: E15173518.

Solicitante: AMICUS THERAPEUTICS, INC.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 1 Cedar Brook Drive Cranbury, NJ 08512 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: BOYD,ROBERT, WUSTMAN,Brandon, VALENZANO,KENNETH.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61F2/00 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61F FILTROS IMPLANTABLES EN LOS VASOS SANGUINEOS; PROTESIS; DISPOSITIVOS QUE MANTIENEN LA LUZ O QUE EVITAN EL COLAPSO DE ESTRUCTURAS TUBULARES, P. EJ. STENTS; DISPOSITIVOS DE ORTOPEDIA, CURA O PARA LA CONTRACEPCION; FOMENTACION; TRATAMIENTO O PROTECCION DE OJOS Y OIDOS; VENDAJES, APOSITOS O COMPRESAS ABSORBENTES; BOTIQUINES DE PRIMEROS AUXILIOS (prótesis dentales A61C). › Filtros implantables en los vasos sanguíneos; Prótesis, es decir elementos de sustitución o de reemplazo para partes del cuerpo; Dispositivos para unirlas al cuerpo; Dispositivos para mantener la luz o para evitar que se colapsen las estructuras tubulares del cuerpo, p. ej. stents (como artículos cosméticos, ver las subclases apropiadas, p. ej pelucas, postizos, A41G 3/00, A41G 5/00, uñas artificiales A45D 31/00; prótesis dentales A61C 13/00; materiales para prótesis A61L 27/00; corazones artificiales A61M 1/10; riñones artificiales A61M 1/14).
  • A61K38/47 A61 […] › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › A61K 38/00 Preparaciones medicinales que contienen péptidos (péptidos que contienen ciclos beta-lactama A61K 31/00; dipéptidos cíclicos que no tienen en su molécula ningún otro enlace peptídico más que los que forman su ciclo, p. ej. piperazina 2,5-dionas, A61K 31/00; péptidos basados en la ergolina A61K 31/48; que contienen compuestos macromoleculares que tienen unidades aminoácido repartidas estadísticamente A61K 31/74; preparaciones medicinales que contienen antígenos o anticuerpos A61K 39/00; preparaciones medicinales caracterizadas por los ingredientes no activos, p. ej. péptidos como soportes de fármacos, A61K 47/00). › que actúan sobre compuestos glicosílicos (3.2), p. ej. celulosas, lactasas.
  • A61P25/28 A61 […] › A61P ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS O DE PREPARACIONES MEDICINALES.A61P 25/00 Medicamentos para el tratamiento de trastornos del sistema nervioso. › de los problemas neurodegenerativos del sistema nervioso central, p. ej. noótropos, activadores del conocimiento, medicamentos para el tratamiento del Alzheimer o de otras formas de demencia.

PDF original: ES-2646099_T3.pdf

 

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