7 inventos, patentes y modelos de HIGH,Katherine,A. (US)
Variantes de aav y composiciones, métodos y usos para la transferencia de genes a células, órganos y tejidos.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(04/12/2019). Solicitante/s: THE CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA. Clasificación: A61K48/00, C07H21/04, C12N7/01, C07K14/015, C12N15/864.
Una particula de AAV recombinante que comprende una secuencia de la capside de AAV, en donde la particula de AAV encapsida un genoma de vector que comprende una secuencia polinucleotidica heterologa que codifica la proteina del Factor IX, y en donde la secuencia de la capside de AAV es al menos 99,5 % identica y tiene al menos una sustitucion de aminoacidos en las posiciones de aminoacidos 195, 199, 201 o 202, de la secuencia de la capside VP1 establecida como la SEQ ID NO:1.
PDF original: ES-2774966_T3.pdf
Composiciones y métodos con vectores de AAV para la transferencia de genes a células, órganos y tejidos.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(07/08/2019). Solicitante/s: THE CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA. Clasificación: A01N63/00, C12N15/86, C12N15/00.
Una composición para el uso en un método de tratamiento de un trastorno hemorrágico en un mamífero, en la que la composición comprende un vector de virus adenoasociado (AAV) que comprende una secuencia VP1, VP2 y VP3 de AAV-Rh74 expuestas en SEQ ID Nº: 1, 3 y 4, respectivamente, como se muestra en la Figura 3, y dicho vector comprende además una secuencia polinucleotídica heteróloga que comprende un gen que codifica un factor (de formación de coágulos) de coagulación sanguínea, en la que la secuencia polinucleotídica heteróloga está unida de forma operable a un elemento de control de la expresión que confiere la transcripción de dicha secuencia polinucleotídica heteróloga, en la que el elemento de control de la expresión es un promotor activo en el hígado, y en la que el método comprende administrar el vector de virus adenoasociado (AAV) a dicho mamífero, por lo que se administra o transfiere la secuencia polinucleotídica heteróloga al mamífero.
PDF original: ES-2752191_T3.pdf
Sistema de producción de un vector lentiviral a gran escala comercial y vectores así producidos.
(26/06/2019) Procedimiento para producir lentivirus recombinante (rLV) de alto rendimiento que comprende un transgén terapéuticamente beneficioso, que comprende las etapas siguientes:
a) transfectar unas células hospedadoras con plásmidos que codifican los componentes necesarios para la producción de rLV con una mezcla de transfección de fosfato de calcio, en el que para la transfección dicho fosfato de calcio y dichos plásmidos se mezclan a una velocidad constante uniforme formando así un complejo, seguida por la adición de dicho complejo a dichas células en un medio;
b) incubar dichas células hospedadoras transfectadas en la etapa a) en los medios durante un período de tiempo en el que se producen los medios de partícula de rLV y a continuación los medios que comprenden la partícula de rLV se recogen por lo menos dos veces durante…
Vector VAA8 mejorado con una actividad funcional aumentada y métodos de utilización del mismo.
(10/10/2018) Vector de virus adenoasociado (VAA) que presenta un serotipo de VAA1, VAA6, VAA8 o VAA9, que comprende:
(i) una cápside que comprende una proteína VP1.5 de VAA1, VAA6, VAA8 o VAA9, respectivamente;
(ii) un minigén que comprende repeticiones terminales invertidas de VAA; y
(iii) una secuencia de ácidos nucleicos heteróloga ligada funcionalmente a secuencias reguladoras que dirigen la expresión de un producto a partir de la secuencia de ácidos nucleicos heteróloga en una célula hospedadora; en el que
(a) dicho vector de VAA es un VAA8 y dicha proteína VP1.5 consiste en la secuencia de aminoácidos representada en la figura 5, panel A, en el que el aminoácido en el extremo amino es una leucina o en el que dicha proteína VP1.5 consiste en la secuencia de aminoácidos representada en la figura…
Zimógeno de proteína C y procedimientos de utilización del mismo para prevenir las metástasis del cáncer.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(14/12/2016). Solicitante/s: THE CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA. Clasificación: C12N15/00.
Zimógeno de proteína C en un portador biológicamente aceptable para la utilización en el tratamiento o la inhibición de la metástasis en un paciente de cáncer que lo/la necesita.
PDF original: ES-2618899_T3.pdf
Métodos y composiciones para tratar la hemofilia B.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(16/12/2015). Ver ilustración. Solicitante/s: THE CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA. Clasificación: A61K48/00, C07K14/00, A61K31/7088.
Una proteína que comprende un dominio de unión a ADN de proteína con dedos de cinc modificado por ingeniería, en el que el dominio de unión a ADN comprende cuatro o cinco regiones de reconocimiento con dedos de cinc ordenadas F1 a F4 o F1 a F5 desde el extremo N al extremo C, y en el que (i) cuando el dominio de unión a ADN comprende cinco regiones de reconocimiento con dedos de cinc, F1 a F5 comprenden las secuencias de aminoácidos siguientes:
F1: QSGDLTR (SEQ ID NO:4)
F2: RSDVLSE (SEQ ID NO:5)
F3: DRSNRIK (SEQ ID NO: 6)
F4: RSDNLSE (SEQ ID NO:7)
F5: QNATRIN (SEQ ID NO:8);
(ii) cuando el dominio de unión a ADN comprende cuatro regiones de reconocimiento con dedos de cinc, F1 a F4 comprenden las secuencias de aminoácidos siguientes:
F1: RSDSLSV (SEQ ID NO:10)
F2: TSGHLSR (SEQ ID NO:11)
F3: RSDHLSQ (SEQ ID NO:12)
F4: HASTRHC (SEQ ID NO:13).
PDF original: ES-2562421_T3.pdf
COMPOSICIONES PARA USO EN TERAPIA GÉNICA PARA EL TRATAMIENTO DE HEMOFILIA.
(29/03/2011) Una composición que comprende una partícula vírica, comprendiendo dicha partícula vírica un vector de virus adenoasociado recombinante que comprende al menos dos repeticiones terminales invertidas de virus adenoasociados, una secuencia promotora/reguladora, una porción de intrón 1 de un gen del factor IX que tiene una longitud de aproximadamente 1,4 a aproximadamente 1,7 kb, en la que dicha región de intrón potencia la expresión del factor IX al menos 1,5 veces, una molécula de ADN que codifica el factor IX y regiones sin traducir en 5' y 3' adjuntas y una señal de terminación de la transcripción
