21 patentes, modelos y diseños de The Broad Institute, Inc
Nuevas enzimas y sistemas CRISPR.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(12/02/2020). Inventor/es: ZHANG, FENG, ZETSCHE,BERND, SLAYMAKER,IAN, GOOTENBERG,JONATHAN S, ABUDAYYEH,OMAR O. Clasificación: C12N15/82, C12N15/10, C12N9/22, C12N15/113.
Un sistema modificado, no natural, que comprende
a) una proteína efectora Cpf1, o una o más secuencias de nucleótidos que codifican la proteína efectora Cpf1 y
b) al menos un polinucleótido guía modificado diseñado para formar un complejo con la proteína efectora Cpf1 y que comprende una secuencia guía, en donde la secuencia guía se diseña para hibridarse con una secuencia blanco en una célula eucariota, o una o más secuencias de nucleótidos que codifican el al menos un polinucleótido guía modificado;
en donde el sistema carece de una secuencia tracr.
PDF original: ES-2791398_T3.pdf
Nuevas enzimas y sistemas CRISPR.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(12/02/2020). Inventor/es: ZHANG, FENG, ZETSCHE,BERND, SLAYMAKER,IAN, GOOTENBERG,JONATHAN S, ABUDAYYEH,OMAR O. Clasificación: C11D3/386.
Un sistema (CRISPR-Cas) de (Cas) asociada a CRISP (repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas (CRISPR) modificado, no natural, que comprende
a) una o más ARN guías que comprenden una secuencia guía ligada a una secuencia de repetición directa, en donde la secuencia guía se puede hibridizar con una secuencia blanco, o una o más secuencias de nucleótidos que codifican un ARN guía, y
b) una proteína efectora Cpf1, o una o más secuencias de nucleótidos que codifican la proteína efectora Cpf1;
en donde dichas una o más secuencias guía se puede hibridizar con dicha secuencia blanco, dicha secuencia blanco se ubica 3' con respecto a un motivo adyacente al protoespaciador (PAM) y dicho ARN guía puede formar un complejo con la proteína efectora Cpf1.
PDF original: ES-2791195_T3.pdf
Modificación por tecnología genética y optimización de sistemas, métodos y composiciones enzimáticas mejorados para la manipulación de secuencias.
(05/02/2020) Una composición que se produce de forma no natural o modificada, que comprende un sistema de vectores que comprende uno o más vectores que comprenden
I. un primer elemento regulador enlazado operativamente a un ARN guía de un sistema CRISPR-Cas, que comprende :
(a) un polinucleótido de ARN guía capaz de hibridarse con una secuencia diana en una célula eucariótica,
(b) un polinucleótido de ARN de apareamiento tracr, y
(c) un polinucleótido de ARN tracr, y
II. un segundo elemento regulador enlazado operativamente a una secuencia codificante de proteínas que codifica una proteína Cas9 que comprende al menos una o más secuencias de localización nuclear, en donde (a), (b) y (c) están…
Edición genómica usando nickasas Cas9.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(25/12/2019). Inventor/es: ZHANG, FENG, RAN,FEI. Clasificación: C12N15/10, C12N9/96, C12N9/22.
Una composición que no es de origen natural o que está manipulada para su uso en tratamiento, por manipulación de una primera y segunda secuencia diana en hebras opuestas de un ADN bicatenario en un locus genómico de interés en una célula promoviendo la reparación dirigida por homología, en la que la composición comprende:
I. una primera secuencia polinucleotídica de ARN quimérico (ARNqui) del sistema de CRISPR-Cas, en la que la primera secuencia polinucleotídica comprende:
(a) una primera secuencia guía que puede hibridar con la primera secuencia diana,
(b) una primera secuencia de acoplamiento de crtra, y
(c) una primera secuencia crtra,.
PDF original: ES-2780904_T3.pdf
Suministro, modificación y optimización de sistemas de guía en tándem, métodos y composiciones para la manipulación de secuencias.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(11/12/2019). Inventor/es: ZHANG, FENG, RAN,FEI, LIN,CHIE-YU. Clasificación: C12N15/63, C12N15/10, C12N9/22.
Una composición que se produce de forma no natural o modificada para la expresión en una célula, que comprende: un único polinucleótido que comprende secuencias para la expresión de dos o más guías del sistema CRISPR-Cas9 de un solo promotor, en donde cada una de las guías del sistema es un ARN quimérico (ARNqui) y comprende de 5' a 3' una secuencia guía que se hibrida con una diana de ADN en un locus de interés, una secuencia tracr mate y una secuencia tracr, y en donde la secuencia tracr de un primer ARNqui está enlazada a la secuencia guía de un segundo ARNqui por una secuencia de enlazador.
PDF original: ES-2777217_T3.pdf
Suministro, modificación y optimización de sistemas, métodos y composiciones para generar modelos y actuar sobre enfermedades y trastornos de células posmitóticas.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(16/10/2019). Inventor/es: ZHANG, FENG, HEIDENREICH,MATTHIAS, SWIECH,LUKASZ. Clasificación: C12N15/63, C12N15/10, C12N9/22.
Una composición que comprende un sistema CRISPR-Cas para su uso en el tratamiento de un trastorno celular posmitótico seleccionado de la Tabla A o Tabla B; donde dicho sistema CRISPR-Cas comprende
una enzima CRISPR que comprende al menos una o más secuencias de ubicación nuclear;
una secuencia guía capaz de hibridarse con una secuencia diana en una célula eucariota posmitótica;
una secuencia pareja de tracr; y
una secuencia tracr;
o uno o más polinucleótidos que codifican dicha enzima CRISPR, dicha secuencia guía, dicha secuencia pareja de tracr, y dicha secuencia tracr.
PDF original: ES-2767318_T3.pdf
Administración, uso y aplicaciones terapéuticas de los sistemas crispr-cas y composiciones para la edición genómica.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(16/10/2019). Inventor/es: ZHANG, FENG, CONG,LE, PLATT,RANDALL JEFFREY, COX,DAVID BENJAMIN TURITZ, HEIDENREICH,MATTHIAS, SWIECH,LUKASZ. Clasificación: A61K48/00, C12N15/10, C12N15/90, A61K38/46, C12N9/22.
Una composición que comprende un sistema CRISPR-Cas para usar en el tratamiento de una enfermedad genética ocular mediante administración localizada al ojo de un sujeto, en el que el sistema CRISPR-Cas comprende:
A. un polinucleótido que codifica un ARN de sistema CRISPR-Cas que comprende:
a) una secuencia guía capaz de hibridar con una secuencia diana de enfermedad genética ocular,
b) una secuencia pareja tracr, y
c) una secuencia tracr
en el que (a), (b) y (c) se disponen en una orientación 5' a 3';
y
B. un polinucleótido que codifica un Cas9;
Cada uno de A y B:
Se formulan para la distribución juntos en un vehículo de distribución, siendo el vehículo un vector vírico adenoasociado (AAV), en el que el AAV es AAV1, AAV2 o AAV5; y
Son capaces, cuando se administran juntos al ojo del sujeto, de formar un complejo CRISPR-Cas que comprende el Cas9, y el ARN del sistema CRISPR-Cas.
PDF original: ES-2765481_T3.pdf
Inhibidores de GSK3 y métodos de uso de los mismos.
(16/07/2019) Un compuesto de fórmula I:**Fórmula**
o una de sus sales farmacéuticamente aceptables,
en la que:
R1 y R2 se seleccionan independientemente del grupo que consiste en grupo alifático opcionalmente sustituido, arilo opcionalmente sustituido y heteroarilo opcionalmente sustituido; o R1 y R2 se toman junto con sus átomos intermedios para formar un anillo carbocíclico o heterocíclico saturado de 3 a 7 miembros opcionalmente sustituido, en el que el anillo formado por R1 y R2 está condensado opcionalmente a un anillo arilo o heteroarilo;
R3 se selecciona del grupo que consiste en hidrógeno, halo, -CN, -NO2, grupo alifático opcionalmente sustituido, fenilo opcionalmente sustituido,…
Proteínas de unión a ADN inducibles y herramientas de perturbación genómica y aplicaciones de las mismas.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(12/06/2019). Inventor/es: ZHANG, FENG, CONG,LE, SANJANA,NEVILLE ESPI, BRIGHAM,MARK, KONERMANN,SILVANA. Clasificación: A61K48/00, C12N15/62, C12N15/63, C12N15/90.
Un complejo de repeticiones palindrómicas cortas intercaladas de forma regular agrupadas (CRISPR)-Cas, que comprende:
- una Cas9, en la que la Cas9 tiene dos o más señales de localización nuclear;
- una secuencia de guía unida a una secuencia de acoplamiento tracr, y
- una secuencia tracr hibridable con la totalidad o una parte de la secuencia de acoplamiento tracr;
en el que la secuencia de guía se diseña para que tenga complementariedad con una secuencia diana en una célula eucariota y pueda dirigir la unión específica de secuencia del complejo de CRISPR a la secuencia diana en la célula eucariota.
PDF original: ES-2757623_T3.pdf
Métodos, modelos, sistemas y aparatos para identificar secuencias diana para enzimas Cas o sistemas CRISPR-Cas para secuencias diana y transmitir resultados de los mismos.
(25/02/2019) Un metodo implementado por computadora para seleccionar un complejo CRISPR para dirigir y/o escindir una secuencia de acido nucleico diana candidata dentro de una celula, que comprende los pasos de:
(a) determinar la cantidad, la ubicacion y la naturaleza de los desapareamientos de la secuencia guia del o de los complejos CRISPR potenciales y la secuencia de acido nucleico diana candidata,
(b) determinar la contribucion de cada cantidad, la ubicacion y la naturaleza del o de los desapareamientos en la energia libre de hibridacion de la union entre la secuencia de acido nucleico diana y la secuencia guia del o de los complejos CRISPR potenciales a partir de un conjunto de datos de capacitacion,
(c) basandose en el analisis de contribucion del paso (b), predecir la escision…
Suministro, modificación y optimización de sistemas, métodos y composiciones para la manipulación de secuencias y aplicaciones terapéuticas.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(01/11/2017). Inventor/es: ZHANG, FENG, RAN,FEI, HEIDENREICH,MATTHIAS, SWIECH,LUKASZ. Clasificación: C12N15/63.
Una composición que comprende un complejo de CRISPR que comprende
a) un polinucleótido de ARN pareja de tracr,
b) un polinucleótido de ARN tracr,
c) un polinucleótido de ARN guía capaz de hibridarse con una secuencia diana en una célula eucariota o una célula en un organismo eucariota multicelular; y
d) un Cas9 que comprende una o más secuencias de ubicación nuclear,
para su uso en la terapia.
PDF original: ES-2658401_T3.pdf
Sistemas, métodos y composiciones de componentes de CRISPR-Cas para manipulación de secuencias.
(26/04/2017) Una composición que no se encuentra en la naturaleza o lograda, que comprende un sistema vector que comprende uno o más vectores que comprenden:
I. un primer elemento regulador ligado de manera operable a una secuencia de polinucleótidos de ARN quimérico (ARNqui) del sistema CRISPR-Cas, en el que la secuencia de polinucleótidos comprende:
(a) una secuencia guía capaz de hibridarse a una secuencia diana en una célula eucariota,
(b) una secuencia de emparejamiento tracr y
(c) una secuencia tracr y
II. un segundo elemento regulador ligado de manera operable a una secuencia codificadora de enzima que codifica dicha enzima CRISPR que comprende al menos una o más secuencias de localización nuclear (las NLS) en la proximidad de un extremo de la enzima CRISPR,
en la que (a), (b) y…
Sistemas, métodos y composiciones de componentes de CRISPR-Cas para manipulación de secuencias.
(16/11/2016) Un método para seleccionar una o más células procariotas por introducción de una o más mutaciones en una o más células procariotas, comprendiendo el método:
introducir uno o más vectores en la célula o las células procariotas;
en el que uno o más vectores conducen la expresión de uno o más de: una enzima CRISPR, una secuencia guía ligada a una secuencia de emparejamiento tracr, una secuencia tracr y una plantilla de edición para recombinación en un lugar cromosómico fijado como objetivo que comprende un polinucleótido fijado como objetivo
y todo de, una enzima CRISPR, una secuencia guía ligada a una secuencia de emparejamiento tracr y una secuencia tracr y una plantilla de edición, se produce en la célula o las células procariotas;
introducir la plantilla de edición en un polinucleótido…
Ingeniería de sistemas, métodos y composiciones de guía optimizadas para manipulación de secuencias.
(13/07/2016) Un sistema vector relacionado con Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Interespaciadas (CRISPR)-CRISPR asociado a (Cas) (CRISPR-Cas) de ingeniería, que no está presente en la naturaleza, que comprende uno o más vectores que comprenden:
a) un primer elemento regulador unido de manera operable a dos o más secuencias de nucleótidos, que codifican cada una de ellas un ARN guía del sistema CRISPR-Cas que comprende una secuencia de polinucleótidos que comprende una secuencia guía, un ARNtracr y una secuencia de emparejamiento tracr, donde cada ARN guía se hibrida con una secuencia objetivo diferente en los sitios de los polinucleótidos en una célula eucariota,
b) un segundo elemento regulador unido de manera operable a la secuencia de nucleótidos que codifica una proteína Cas9 de Tipo II,
en…
Nuevas enzimas y sistemas CRISPR.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(20/04/2016). Inventor/es: ZHANG, FENG, ZETSCHE,BERND, GOOTENBERG,JONATHAN, ABUDAYYEH,OMAR, SLAYMAKER,IAN. Clasificación: C12N15/82, C12N15/10, C12N9/22, C12N15/113.
Un sistema (CRISPR-Cas) de (Cas) asociada a CRISP (repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas (CRISPR) modificado, no natural, CARACTERIZADO PORQUE comprende
a) una o más secuencias de polinucleótidos CRISPR-Cas Tipo V que comprenden un ARN guía que comprende una secuencia guía ligada a una secuencia de repetición directa, en donde la secuencia guía se puede hibridizar con una secuencia blanco, o una o más secuencias de nucleótidos que codifican dichas una o más secuencias de polinucleótidos CRISPR-Cas Tipo V, y
b) una proteína efectora Cpf1, o una o más secuencias de nucleótidos que codifican la proteína efectora Cpf1;
en donde dichas una o más secuencias guía se hibridizan con dicha secuencia blanco, dicha secuencia blanco se ubica 3' con respecto a un motivo adyacente al protoespaciador (PAM) y dicho ARN guía forma un complejo con la proteína efectora Cpf1, en donde el sistema comprende Mg2+.
PDF original: ES-2646140_T3.pdf
Modificación por tecnología genética y optimización de sistemas, métodos y composiciones para la manipulación de secuencias con dominios funcionales.
(09/03/2016) Una composición que se produce de forma no natural o que se produce mediante ingeniería genética, que comprende:
un sistema de suministro operativamente configurado para suministrar componentes de un complejo CRISPR-Cas o secuencias de polinucleótidos que comprenden o codifican dichos componentes en una célula eucariota, en donde dicho complejo CRISPR-Cas es operativo en la célula eucariota;
I. una o más secuencias de polinucleótidos de complejo CRISPR-Cas que comprenden o codifican la expresión en la célula eucariota:
(a) una secuencia guía capaz de hibridarse a una secuencia diana en una célula eucariota,
(b) una secuencia de emparejamiento tracr, y
…
Modificación por tecnología genética y optimización de sistemas, métodos y composiciones enzimáticas mejorados para la manipulación de secuencias.
(09/03/2016) Una composición que comprende:
componentes del complejo de CRISPR, que comprenden:
I. una o más secuencias de polinucleótidos del sistema de CRISPR-Cas, que comprende(n):
(a) una secuencia guía modificada por ingeniería genética constituida por ARN y capaz de hibridarse a una secuencia diana en un locus del polinucleótido,
(b) una secuencia de emparejamiento tracr constituida por ARN, y
(c) una secuencia de tracRNA constituida por ARN, y
en donde (a), (b) y (c) están dispuestas en una orientación 5' a 3',
II. una proteína Cas9 de Tipo II,
en donde la secuencia de emparejamiento tracr se…
Ingeniería de sistemas, métodos y composiciones de guía optimizadas para manipulación de secuencias.
(11/12/2015) Un sistema vector relacionado con Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Interespaciadas (CRISPR)-CRISPR asociado a (Cas) (CRISPR-Cas) de ingeniería, que no está presente en la naturaleza, que comprende uno o más vectores que comprenden:
a) un primer elemento regulador unido de manera operable a una secuencia de nucleótidos que codifica una secuencia de polinucleótidos del sistema CRISPR-Cas que comprende una secuencia guía, un ARNtracr y una secuencia de emparejamiento tracr, en la que la secuencia guía se hibrida con una o más secuencias objetivo en los sitios de los polinucleótidos…
Sistemas de CRISPR-Cas y métodos para alterar la expresión de productos génicos.
(30/11/2015) Un sistema vector asociado a CRISPR - Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Interespaciadas (CRISPR) (Cas) (CRISPR-Cas) que no se encuentran en la naturaleza, de ingeniería, que comprende uno o más vectores que comprenden:
a) un primer elemento regulador unido de manera operable a una o más secuencias de nucleótidos que codifican uno o más ARN guía del sistema CRISPR-Cas que se hibridan con secuencias objetivo en los sitios de los polinucleótidos en una célula eucariota, donde el ARN guía comprende una secuencia guía, una secuencia tracr y una secuencia de emparejamiento tracr,
b)…
Ingeniería de sistemas, métodos y composiciones de guía optimizadas para manipulación de secuencias.
(01/10/2014) Un sistema vector asociado a CRISPR - Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Interespaciadas (CRISPR) (Cas) (CRISPR-Cas) que no se encuentran en la naturaleza, de ingeniería, que comprende uno o más vectores que comprenden:
a) un primer elemento regulador unido de manera operable a una o más secuencias de nucleótidos que codifican una o más secuencias de polinucleótidos del sistema CRISPR-Cas que comprende una secuencia guía, un ARNtracr y una secuencia de emparejamiento tracr, en la que la secuencia guía se hibrida con una o más secuencias objetivo en los sitios de los polinucleótidos…
Ingeniería de sistemas, métodos y composiciones de guía optimizadas para manipulación de secuencias.
(19/06/2014) Una composición de origen no natural u obtenida por ingeniería que comprende:
una secuencia de polinucleótidos de ARN quimérico (ARNchi) del sistema de Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Espaciadas (CRISPR)-(Cas) asociado a CRISPR (CRISPR-Cas), en donde la secuencia de polinucleótidos comprende
(a) una secuencia guía con entre 10 - 30 nucleótidos de longitud, capaz de hibridarse a una secuencia diana en una célula eucariota,
(b) una secuencia de emparejamiento de tracr, y
(c) una secuencia de ARNtracr en la que (a), (b) y (c) se colocan en una orientación de 5' a 3', en la que cuando se transcribe, la secuencia de emparejamiento de tracr se hibrida a la secuencia de ARNtracr…