17 patentes, modelos y diseños de Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Compuestos de pirimidina como inhibidores de quinasas.
(01/07/2020) Un compuesto de fórmula (I):
**(Ver fórmula)**
o una sal del mismo, donde:
R1 es CN, S(O)jAr1 o S(O)k(alquilen C1-6)Ar1;
j es 0, 1 o 2;
k es 0, 1 o 2;
cada Ar1 es independientemente arilo C6-10 o heteroarilo de 5-10 miembros, cada uno de los cuales está sin sustituir o sustituido por 1, 2, 3, 4 o 5 sustituyentes seleccionados independientemente entre Cy1, alquilo C1-6, alquenilo C2-6, alquinilo C2-6, halo, haloalquilo C1-6, CN, NO2, ORa1, SRa1, C(O)Rb1, C(O)NRc1Rd1, C(O)ORa1, OC(O)Rb1, OC(O)NRc1Rd1, C(=NRe1)NRc1Rd1, NRc1C(=NRe1)NRc1Rd1, NRc1Rd1, NRc1C(O)Rb1, NRc1C(O)ORa1, NRc1C(O)NRc1Rd1, NRc1S(O)Rb1, NRc1S(O)2Rb1, NRc1S(O)2NRc1Rd1, S(O)Rb1, S(O)NRc1Rd1, S(O)2Rb1 y S(O)2NRc1Rd1;
cada Cy1 es independientemente…
Niveles de ceramida en el tratamiento y prevención de infecciones.
Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida
(15/04/2020). Inventor/es: GULBINS, ERICH, DR., SCHUCHMAN,EDWARD H, FUTERMAN,ANTHONY, PEWZNER-JUNG,YAEL. Clasificación: A61K9/00, A61P31/00, A61K9/12, A61K45/06, A61K38/50.
Una ceramidasa ácida para su uso en un método de tratamiento o prevención de infecciones bacterianas en un sujeto que tiene fibrosis quística, dicho método comprende:
selección de un sujeto con fibrosis quística y
administración a dicho sujeto seleccionado de la ceramidasa ácida en condiciones eficaces para reducir la ceramida y para tratar o prevenir dicha infección bacteriana en dicho sujeto seleccionado.
PDF original: ES-2786128_T3.pdf
Método para el tratamiento de trastorno de estrés postraumático.
Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida
(02/10/2019). Inventor/es: CHARNEY,DENNIS S, FEDER,ADRIANA. Clasificación: A61K31/135, A61P23/00.
Una cantidad terapéuticamente eficaz de ketamina o esketamina para su uso en el tratamiento de trastorno de estrés postraumático (TEPT) en un paciente humano que padece de TEPT, donde se trata al paciente por vía intranasal con ketamina o esketamina.
PDF original: ES-2760251_T3.pdf
Métodos de producción de animales transgénicos con receptores de células T que son específicos de una proteína fluorescente.
Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida
(11/09/2019). Inventor/es: AGUDO,JUDITH, BROWN,BRIAN. Clasificación: A01K67/00, A01K67/033.
Un ratón transgénico cuyo genoma comprende una secuencia de polinucleótido que codifica un receptor de células T que es específico de una proteína fluorescente, en donde el receptor de células T reconoce la proteína fluorescente en un alelo H-2Kd y en donde una célula T del ratón comprende el receptor de células T.
PDF original: ES-2761280_T3.pdf
Composiciones terapéuticas de ceramidasa ácida y métodos de fabricación y uso de ellas.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(17/07/2019). Inventor/es: SCHUCHMAN,EDWARD H. Clasificación: A61K38/43, A61P31/00, A61P9/00, A61P25/28, A61K38/46, A61P19/04, C12N9/78, A61K38/50.
Un método para producir una composición terapéutica, el método comprende:
proporcionar un medio que contiene un precursor de ceramidasa ácida inactiva recombinante;
incubar el medio en condiciones efectivas para transformar una porción del precursor de ceramidasa ácida inactiva en ceramidasa ácida activa a través de la escisión autoproteolítica, en donde dicha incubación se lleva acabo a un pH de 4 a 6,5 y una temperatura de 30 °C, 35 °C o 37 °C durante 3 horas, y comprende además calentar dicho medio en condiciones efectivas para eliminar la actividad de la esfingomielinasa ácida; y
recuperar el medio incubado como una mezcla de ceramidasa recombinante que comprende el precursor de ceramidasa ácida activa y una ceramidasa ácida activa, en donde la mezcla de ceramidasas no tiene actividad detectable de esfingomielinasa ácida.
PDF original: ES-2739811_T3.pdf
Terapia de sustitución de la enzima de aumento de la dosis para el tratamiento de la deficiencia de esfingomielinasa ácida.
(22/05/2019) Una esfingomielinasa ácida (ASM) para su uso en un método para tratar una deficiencia de esfingomielinasa ácida en un sujeto humano, en donde el método comprende administrar ASM:
(a) en un régimen para reducir un sustrato de esfingomielina acumulado que comprende:
(i) administrar una dosis inicial baja no tóxica de ASM, en donde dicho intervalo de dosis inicial es de 0,05 mg/kg a 0,275 mg/kg de ASM;
(ii) administrar dosis más altas sucesivamente de ASM, y controlar el sujeto para uno o más efectos secundarios adversos después de cada dosis sucesiva como se indica por la alta concentración de bilirrubina total,…
Materiales y procedimiento para identificar portadores de atrofia muscular espinal.
(31/01/2019) Un procedimiento para identificar un sujeto humano como un portador de un alelo de duplicación de SMN1 que comprende:
(a) analizar un ácido nucleico de una muestra de un sujeto humano determinando
(i) la identidad del nucleótido correspondiente a la posición 11678 de la SEQ ID NO: 1; o
(ii) la identidad del nucleótido correspondiente a la posición 15774 de la SEQ ID NO: 1; o
(iii) la identidad del nucleótido correspondiente a la posición 22804 de la SEQ ID NO: 1; o
(iv) la identidad del nucleótido correspondiente a la posición 26190 de la SEQ ID NO: 1; o
(v) la identidad del nucleótido correspondiente a la posición 27134 de la SEQ ID NO: 1, o
(vi) si se ha delecionado el dinucleótido A-T correspondiente a las posiciones 27706-27707 de la SEQ ID NO: 1; y
(b) identificar al sujeto humano…
Utilización de ácido 1, 3 - propano disulfónico o sales farmacéuticamente aceptables del mismo para el tratamiento de la sarcoidosis.
Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida
(30/01/2019). Inventor/es: MORGENTHAU,ADAM S. Clasificación: A61P35/00, A61K31/185, A61K45/06, A61P29/00, A61K31/18, A61K31/255.
Ácido 1, 3 - propano disulfónico o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo para su utilización en un procedimiento para tratar a un sujeto con sarcoidosis, comprendiendo el citado procedimiento administrar al citado sujeto una cantidad eficaz del citado ácido 1, 3 - propano disulfónico o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.
PDF original: ES-2721003_T3.pdf
Virus de la gripe porcina modificado por ingeniería genética y usos de los mismos.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(18/12/2018). Inventor/es: PALESE, PETER, GARCIA-SASTRE,ADOLFO, WEBSTER,ROBERT, LAGER,KELLY M, RICHT,JUERGEN A, WEBBY,RICHARD J. Clasificación: A61K39/00, A61K39/12, A61K39/145, C12N15/64, C12N5/00, A61K39/116.
Un virus de la gripe porcina atenuado, modificado por ingeniería genética, en donde el virus comprende un gen de NS1 de virus de la gripe porcina con una mutación que produce una proteína NS1 de virus de la gripe porcina que tiene una deleción de exactamente 90 restos de aminoácido del carboxi terminal de NS1, en donde el gen de NS1 de virus de la gripe porcina es de A/Porcino/Texas/4199-2/98.
PDF original: ES-2694123_T3.pdf
Virus quiméricos de la enfermedad de Newcastle que presentan proteínas de superficie no naturales y sus usos.
Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida
(14/02/2018). Inventor/es: PALESE, PETER, GARCIA-SASTRE,ADOLFO. Clasificación: A61K39/00, A61K39/145, A61K39/15, A61K39/17.
Un virus quimérico de la enfermedad de Newcastle (NDV), que comprende un genoma empaquetado que comprende una secuencia de nucleótidos que codifica una proteína de fusión F que tiene los dominios transmembrana y citoplásmico de una proteína F y al menos un epítopo de un ectodominio de un antígeno protector de un agente infeccioso o un antígeno asociado con una enfermedad que está anclado por el extremo C, de modo que la proteína de fusión F se expresa e incorpora en el NDV quimérico, en el que el antígeno no se deriva de un paramixovirus, y en el que la función de la proteína F es suministrada por la proteína de fusión F o por la proteína F nativa.
PDF original: ES-2668018_T3.pdf
Virus quiméricos de la enfermedad de Newcastle que presentan proteínas de superficie no naturales y sus usos.
Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida
(14/02/2018). Inventor/es: PALESE, PETER, GARCIA-SASTRE,ADOLFO. Clasificación: A61K39/00, A61K39/145, A61K39/15, A61K39/17.
Un virus quimérico de la enfermedad de Newcastle (NDV), que comprende un genoma empaquetado que comprende una secuencia de nucleótidos que codifica una proteína de fusión HN que tiene los dominios transmembrana y citoplasmático de una proteína HN y al menos un epítopo de un ectodominio de un antígeno protector de un agente infeccioso o un antígeno asociado con una enfermedad que está anclado por el extremo N, de modo que la proteína de fusión HN se expresa e incorpora en el NDV quimérico, en el que el antígeno no se deriva de un paramixovirus, y en el que la función de la proteína HN es suministrada por la proteína de fusión HN o por la proteína HN nativa.
PDF original: ES-2668464_T3.pdf
Virus de la gripe atenuados con actividad antagonista de interferón alterada para uso como vacunas y productos farmacéuticos.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(18/10/2017). Inventor/es: PALESE, PETER, MUSTER, THOMAS, GARCIA-SASTRE,ADOLFO. Clasificación: A61K39/00, A61P35/00, C12N15/09, A61K45/00, C12N15/86, C12N7/04, A61K39/155, C12N7/00, C07K14/11, A61K39/12, A61K35/76, A61P31/12, C12N7/01, A61P31/16, A61P31/14, A61K39/145, A61K39/205, A61P37/02, C12N15/01, A61K39/17.
Un virus de la gripe quimérico atenuado modificado por ingeniería genética, cuyo genoma: (i) comprende una secuencia heteróloga, que codifica para un segmento de gen de virus de la gripe, y (ii) codifica una proteína NS1 truncada que consiste en 99 aminoácidos N-terminales de la proteína NS1 de una cepa de virus de la gripe, donde el virus de la gripe quimérico atenuado modificado por ingeniería genética tiene un fenotipo antagonista del interferón dañado.
PDF original: ES-2653557_T3.pdf
Virus atenuados con cadena de polaridad negativa con actividad antagonista de interferón alterada para uso como vacunas y productos farmacéuticos.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(11/10/2017). Inventor/es: PALESE, PETER, MUSTER, THOMAS, GARCIA-SASTRE,ADOLFO. Clasificación: A61K39/00, A61P35/00, C12N15/09, A61K45/00, C12N15/86, C12N7/04, A61K39/155, C12N7/00, C07K14/11, A61K39/12, A61K35/76, A61P31/12, C12N7/01, A61P31/16, A61P31/14, A61K39/145, A61K39/205, A61P37/02, C12N15/01, A61K39/17.
Un virus de la gripe atenuado modificado por ingeniería genética, cuyo genoma codifica una proteína NS1 truncada que consiste en 99 aminoácidos N-terminales de la proteína NS1 de una cepa de virus de la gripe, donde el virus de la gripe atenuado modificado por ingeniería genética tiene un fenotipo antagonista del interferón dañado.
PDF original: ES-2650500_T3.pdf
Métodos y ensayos de tratamiento de sujetos con eliminación, mutación o expresión reducida de SHANK3.
Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida
(30/11/2016). Inventor/es: SAKURAI, TAKESHI, BUXBAUM, JOSEPH D., GUNAL,OZLEM. Clasificación: A61K38/18.
Factor de crecimiento de tipo insulina 1 (IGF-1) o un fragmento de IGF-1 activo, tal como el tripéptido IGF-1, para su uso en el tratamiento del síndrome de Phelan-McDermid.
PDF original: ES-2617309_T3.pdf
Virus de la gripe porcina modificado por ingeniería genética y usos de los mismos.
(02/12/2015) Un virus de la gripe porcina atenuado modificado por ingeniería genética que tiene un fenotipo antagonista de interferón alterado, en donde dicho virus comprende un gen de NS1 de virus de la gripe porcina A/Porcino/Texas/4199-2/98 con una mutación que produce una proteína NS1 con una deleción de todos los restos de aminoácido de NS1 excepto los restos de aminoácido 1-126, en donde el aminoácido amino-terminal es el número 1 y la mutación en el gen de NS1 confiere un fenotipo antagonista de interferón alterado.
Virus quiméricos de la enfermedad de Newcastle y usos de los mismos.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(15/07/2015). Inventor/es: PALESE, PETER, GARCIA-SASTRE,ADOLFO, ZAMARIN,DMITRIY, FONG,YUMAN. Clasificación: C12N7/00, C07K14/11, A61K35/76, C07K14/125.
Un virus quimérico de la enfermedad de Newcastle (NDV), que comprende un genoma empaquetado que codifica un antagonista de interferón heterólogo y una proteína F modificada con un sitio de escisión mutado, en donde el antagonista de interferón heterólogo y la proteína F modificada son expresados por el virus.
PDF original: ES-2550179_T3.pdf
Método para producir proteínas secretadas.
(25/11/2013) Un método para producir una a-galactosidasa A humana secretada, que comprende:
(a) amplificar una secuencia de nucleótidos de a-galactosidasa A en una célula CHO modificada poringeniería genética que expresa a-galactosidasa A y dihidrofolato reductasa (DHFR);
(b) cultivar dicha célula en condiciones en las que la a-galactosidasa A se sobreexpresa dando comoresultado la formación de estructuras cristalinas que contienen a-galactosidasa A humana en vesículaslimitadas por membrana, y en las que dicha a-galactosidasa A se secreta al medio de cultivo celular; y
(c) aislar dicha a-galactosidasa A del medio…