Chaperonas farmacológicas para el tratamiento de la obesidad.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(26/04/2019). Solicitante/s: AMICUS THERAPEUTICS, INC. Clasificación: A61K31/505, C07K14/72, A61K31/4164, A61K31/497, C12N5/071.
Una chaperona farmacológica del receptor de melanocortina 4 (MC4R) para su uso en el tratamiento de la obesidad o la prevención de la obesidad en un paciente que posee un polipéptido MC4R mutante, siendo la chaperona farmacológica el compuesto 23:**Fórmula**
y en el que el polipéptido MC4R mutante comprende una mutación asociada con el plegamiento incorrecto del polipéptido MC4R.
PDF original: ES-2710675_T3.pdf
Terapia de combinación para tratar trastornos de deficiencia de proteínas.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(19/10/2018). Solicitante/s: Mount Sinai School of Medicine of New York University. Clasificación: A61K31/445, A61K38/47, A61K9/00, C12N9/99, C12N9/24, A61K31/46, C12N9/40.
Una composición farmacéutica estable formulada para la administración parenteral a un ser humano y que comprende una enzima lisosomal de tipo natural humana recombinante purificada seleccionada entre α-glucosidasa y ß-glucocerebrosidasa y una chaperona reversible seleccionada entre 1-desoxinojirimicina e isofagomina en un soporte farmacéuticamente aceptable, donde la enzima lisosomal es α-glucosidasa, la chaperona reversible es 1- desoxinojirimicina y cuando la enzima lisosomal es ß-glucocerebrosidasa, la chaperona reversible es isofagomina.
PDF original: ES-2686775_T3.pdf
Chaperonas farmacológicas para tratar obesidad.
Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida
(30/05/2018). Solicitante/s: AMICUS THERAPEUTICS, INC. Clasificación: A61K31/505, A61K31/495, A61K9/00, A61K31/497.
Una chaperona farmacológica que es un antagonista del polipéptido de receptor de melanocortina 4 (MC4R) que tiene la siguiente estructura:**Fórmula**
en la que la chaperona farmacológica se une a un polipéptido MC4R mutante, para su uso en el tratamiento de obesidad o trastorno por atracón, en la que la chaperona va a administrarse a un individuo que tiene una mutación en el gen MC4R asociado a obesidad, y en la que la mutación está seleccionada del grupo que consiste en T11A, S58C, P78L, N97D, G98R, I102S, I106P, Y157S, R165Q, R165W, A175T, L250Q, C271R, Y287X, I316L, I316S y I317T con respecto a la secuencia del polipéptido MC4R no mutante expuesta en SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2676996_T3.pdf
Terapia de combinación para tratar trastornos de deficiencia de proteínas.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(21/12/2016). Solicitante/s: Mount Sinai School of Medicine of New York University. Clasificación: A61K38/47, C12N9/99, C12N9/24, A61K31/46, C12N9/40.
Una composición farmacéutica estable formulada para la administración parenteral a un ser humano y que comprende una α-galactosidasa A de tipo salvaje humana recombinante purificada y 1-desoxigalactonojirimicina en un soporte farmacéuticamente aceptable.
PDF original: ES-2619353_T3.pdf
Terapia de combinación para tratar trastornos de deficiencia de proteínas.
(27/05/2015) Un método para aumentar la vida útil in vitro de una α-glucosidasa de tipo salvaje humana recombinante purificada en una formulación para la administración parenteral a un ser humano, poniendo en contacto la α- glucosidasa en un soporte farmacéuticamente aceptable con 1-desoxinojirimicina en una cantidad eficaz para aumentar la vida útil de la α-glucosidasa purificada.
Terapia de combinación para tratar trastornos de deficiencia de proteínas.
(08/04/2015) Un método para aumentar la vida útil in vitro de una β-glucocerebrosidasa de tipo salvaje humana recombinante purificada en una formulación para la administración parenteral a un ser humano, poniendo en contacto la β- glucocerebrosidasa en un soporte farmacéuticamente aceptable con isofagomina en una cantidad eficaz para aumentar la vida útil de la β-glucocerebrosidasa.
Terapia de combinación para tratar trastornos de deficiencia de proteínas.
(08/04/2015) Una α-galactosidasa A de tipo salvaje purificada y 1-desoxigalactonojirimicina como una preparación combinada para el uso simultáneo, separado o secuencial en un método para tratar a un individuo que padece la enfermedad de Fabry.
Terapia de combinación para tratar trastornos de deficiencia de proteínas.
(17/12/2014) Un método para mejorar la estabilidad in vitro o para aumentar la vida útil in vitro de una α-galactosidasa A de tipo salvaje humana recombinante purificada en una formulación que tiene un pH entre 7,0 y 7,5 para la administración parenteral a un ser humano, poniendo en contacto la α-galactosidasa A en un soporte farmacéuticamente aceptable con 1-desoxigalactonojirimicina en una cantidad eficaz para aumentar la estabilidad in vitro o para aumentar la vida útil de la α-galactosidasa A purificada, en donde la α-galactosidasa A no es una α-galactosidasa A mutante que esté incorrectamente plegada en una conformación biológicamente inactiva.
Formulación que comprende mutante(s) de alfa-Galactosidasa A lisosomal para el tratamiento de enfermedad de Fabry.
(25/06/2014) Una composición farmacéutica que comprende 1-desoxigalactonojirimicina y un portador y/o excipiente farmacéuticamente aceptable.
Derivados de hidroxipiperidina para tratar la enfermedad de Gaucher.
(29/04/2013) Un compuesto de fórmula I:**Fórmula**
en la que:
A es un carbono;
B es un hidrógeno;
R1 es un hidrógeno;
R2 es un alquilo C1-C6 opcional;
R5 es un hidroximetilo; y
L es un alquilo C1-C12 o arilo;
y sales farmacéuticamente aceptables del mismo.
DERIVADOS DE 1-DESOXI-GALACTONOJIRIMICINA Y SU USO EN EL TRATAMIENTO DE ENFERMADADES RELACIONADAS CON EL ALMACENAMIENTO LISOSOMAL POTENCIANDO LA ALFA-GALACTOSIDASA A LISOSOMAL.
(23/02/2010) Uso de una cantidad eficaz de un compuesto de la siguiente fórmula: **(Ver fórmula)** en la que R1 representa H, CH3, o CH2CH3 R 2 y R 3 representan independientemente H, OH, un alquilo de 1-6 carbonos, hidroxialquilo, alcoxi, o un azúcar sencillo; y R4 y R5 representan independientemente H o OH; o **(Ver fórmula)** en la que para calistegina A 3: R 1 = H, R 2 = OH, R 3 = H, R 4 = H; para calistegina B2: R1 = H, R2 = OH, R3 = H, R4 = OH; para calistegina B 3: R 1 = H, R 2 = H, R 3 = OH, R 4 = OH; y para N-metil-calistegina: R1 = CH3, R2 = OH, R3 = H, R4 = OH; en la fabricación de un medicamento para tratar una enfermedad del almacenamiento de glucoesfingolípidos lisosomales, en el que el compuesto es un inhibidor de una enzima que es deficiente…