Terapia de ARNm para el tratamiento de enfermedades oculares.

Una composición que comprende un ARNm que codifica un péptido o polipéptido terapéutico para su uso en el tratamiento de una enfermedad,

trastorno o afección ocular en un sujeto que lo necesita, en donde la composición se administra en un ojo del sujeto mediante inyección intravítrea de tal manera que la administración de la composición da como resultado la expresión y/o actividad del péptido o polipéptido terapéutico codificado por el ARNm en el ojo, en donde el ARNm tiene una longitud de 0,5 kb a 5 kb y está encapsulado dentro de un liposoma, en donde el liposoma comprende uno o más lípidos catiónicos, uno o más lípidos no catiónicos, uno o más lípidos a base de colesterol y uno o más lípidos modificados con PEG.

Tipo: Patente Europea. Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: E18201321.

Solicitante: Translate Bio, Inc.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 29 Hartwell Avenue Lexington, MA 02421 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: DEROSA,FRANK, HEARTLEIN,MICHAEL, CALIAS,PERICLES.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K48/00 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
  • C12N15/02 QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Preparación de células híbridas por fusión de dos o más células, p. ej. fusión de protoplastos.
  • C12P21/06 C12 […] › C12P PROCESOS DE FERMENTACION O PROCESOS QUE UTILIZAN ENZIMAS PARA LA SINTESIS DE UN COMPUESTO QUIMICO DADO O DE UNA COMPOSICION DADA, O PARA LA SEPARACION DE ISOMEROS OPTICOS A PARTIR DE UNA MEZCLA RACEMICA.C12P 21/00 Preparación de péptidos o de proteínas (proteína monocelular C12N 1/00). › preparados por hidrólisis de un enlace peptídico, p. ej. hidrolizados.

PDF original: ES-2774552_T3.pdf

 

Terapia de ARNm para el tratamiento de enfermedades oculares.

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