Endonucleasas de acoplamiento con enzimas de procesamiento de extremos que impulsan la interrupción génica de alta eficiencia.

Polinucleótido(s) para aumentar la actividad mutagénica o frecuencia de mutación de una endonucleasa de asentamiento diseñada por ingeniería en una célula,

en la que el(los) polinucleótido(s) codifica(n) una endonucleasa de asentamiento diseñada por ingeniería seleccionada del grupo que consiste de: I-LtrI, I-GpiI, I-GzeI, I-MpeMI, I-PanMI, IOnuI, 1-HjeMI, y I-AniI y un Trex2 o fragmento biológicamente activo de los mismos.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2012/026653.

Solicitante: Seattle Children's Research Institute.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: M/s Cw8-4, P.o. Box 5371 Seattle, WA 98145-5005 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: SCHARENBERG,ANDREW M, CERTO,MICHAEL T, GWIAZDA,KAMILA SABINA.

Fecha de Publicación: 10 de Julio de 2019.

Clasificación Internacional de Patentes:

A61K35/12 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 35/00 Preparaciones medicinales que contienen sustancias de constitución indeterminada o sus productos de reacción. › Sustancias procedentes de mamíferos; Composiciones que comprenden tejidos o células indeterminadas; Composiciones que comprenden células madre no embrionarias; Células modificadas genéticamente (vacunas o preparaciones medicinales que contienen antígenos o anticuerpos A61K 39/00).
A61K35/28 A61K 35/00 […] › Médula ósea; Células madre hematopoyéticas; Células madre mesenquimales de cualquier origen, por ejemplo células madre derivadas de tejido adiposo.
A61K38/45 A61K […] › A61K 38/00 Preparaciones medicinales que contienen péptidos (péptidos que contienen ciclos beta-lactama A61K 31/00; dipéptidos cíclicos que no tienen en su molécula ningún otro enlace peptídico más que los que forman su ciclo, p. ej. piperazina 2,5-dionas, A61K 31/00; péptidos basados en la ergolina A61K 31/48; que contienen compuestos macromoleculares que tienen unidades aminoácido repartidas estadísticamente A61K 31/74; preparaciones medicinales que contienen antígenos o anticuerpos A61K 39/00; preparaciones medicinales caracterizadas por los ingredientes no activos, p. ej. péptidos como soportes de fármacos, A61K 47/00). › Transferasas (2).
A61K38/46 A61K 38/00 […] › Hidrolasas (3).
A61K38/52 A61K 38/00 […] › Isomerasas (5).
A61K9/00 A61K […] › Preparaciones medicinales caracterizadas por un aspecto particular.
C12N15/10 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Procedimientos para el aislamiento, la preparación o la purificación de ADN o ARN (preparación química de ADN o ARN C07H 21/00; preparación de polinucleótidos no estructurales a partir de microorganismos o con la ayuda de enzimas C12P 19/34).
C12N15/62 C12N 15/00 […] › Secuencias de ADN que codifican proteínas de fusión.
C12N9/12 C12N […] › C12N 9/00 Enzimas, p. ej. ligasas (6.); Proenzimas; Composiciones que las contienen (preparaciones para la limpieza de los dientes que contienen enzimas A61K 8/66, A61Q 11/00; preparaciones de uso médico que contienen enzimas A61K 38/43; composiciones detergentes que contienen enzimas C11D ); Procesos para preparar, activar, inhibir, separar o purificar enzimas. › transfieren grupos que contienen fósforo, p. ej. Quinasas (2.7).
C12N9/22 C12N 9/00 […] › Ribonucleasas.
C12N9/90 C12N 9/00 […] › Isomerasas (5.).

PDF original: ES-2748430_T3.pdf

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