Compuestos para el tratamiento de la distrofia miotónica.

Compuesto de fórmula (I) **Fórmula**

en el que:

R1 es hidrógeno o una cadena alquilo opcionalmente sustituida;



R2 es hidrógeno; una cadena alquilo opcionalmente sustituida; o

un alquenilo opcionalmente sustituido; R3 es hidrógeno;

una cadena alquilo opcionalmente sustituida; o

un enlazador unido a otro compuesto de fórmula (I) a través de N-7, donde N-7 es el átomo de N unido a R3 en la estructura de fórmula (I), en el que el enlazador se selecciona entre un alquilo opcionalmente sustituido, un arilo opcionalmente sustituido, o un alquilarilalquilo opcionalmente sustituido;

X es O;

Y es O;

Z es hidrógeno;

una cadena alquilo opcionalmente sustituida; o OH; o

un derivado de dicho compuesto de formula (I) representado por la fórmula:**Fórmula** siempre que este compuesto de fórmula (I) no sea cafeína, para utilizar en la reducción de la severidad de los síntomas de la distrofia miotónica tipo 1 o tipo 2 en un sujeto que sufre de la distrofia miotónica tipo 1 o tipo 2 mediante el aumento de la cantidad de proteína libre MBNL, dichos síntomas que incluyen las que afectan al corazón, sistema nervioso central, musculatura lisa, sistema hormonal, sistema inmunológico, la visión, el sistema reproductivo y la piel.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/EP2015/076547.

Solicitante: UNIVERSITAT DE VALENCIA.

Nacionalidad solicitante: España.

Provincia: VALENCIA.

Inventor/es: ARTERO ALLEPUZ,RUBEN, CASTELLS BOLIART,JOSEP, BORRELL BILBAO,JOSE IGNACIO, TEIXIDO CLOSA,JORDI, PASCUAL GILABERT,MARTA, LLAMUSI TROÍSI,BEATRIZ, BARGIELA SCHÖNBRUNN,ARIADNA, KONIECZNY,PIOTR, ESTRADA TEJEDOR,ROGER, LÓPEZ GONZÁLEZ,ALEJANDRO.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K31/522 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › teniendo grupos oxo unidos directamente al heterociclo, p. ej. hipoxantina, guanina, aciclovir.
  • A61P21/00 A61 […] › A61P ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS O DE PREPARACIONES MEDICINALES.Medicamentos para el tratamiento de trastornos del sistema muscular o neuromuscular.
  • A61P43/00 A61P […] › Medicamentos para usos específicos, no previstos en los grupos A61P 1/00 - A61P 41/00.
  • C07D473/08 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C07 QUIMICA ORGANICA.C07D COMPUESTOS HETEROCICLICOS (Compuestos macromoleculares C08). › C07D 473/00 Compuestos heterocíclicos que contienen sistemas cíclicos de purina. › con radicales metilo en las posiciones 1 y 3, p. ej. teofilina.

PDF original: ES-2712082_T3.pdf

 

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