Composiciones y métodos para el tratamiento de trastornos por expansión de repeticiones de nucleótidos.
Una pareja de moléculas de ARNgm, en donde dicha pareja comprende una primera y una segunda moléculas de ARNgm que son capaces de unir mediante apareamiento de bases un complemento de secuencia a una secuencia diana de ADN genómico que está localizada en el lado 5' y 3' de una expansión de repeticiones de nucleótidos localizada dentro de una región no codificante de un gen de interés,
respectivamente, resultando apropiada de esta manera para escindir dicha expansión de nucleótidos con un sistema CRISPR/Cas9,
en donde el gen de interés es el gen DMPK,
en donde la pareja de moléculas de ARNgm es una pareja de:
- un ARNgm que comprende una secuencia guía seleccionada de SEQ ID NO:1 y SEQ ID NO:2 y
- un ARNgm que comprende una secuencia guía seleccionada de SEQ ID NO:3 y SEQ ID NO:4.
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/EP2016/059346.
Solicitante: GENETHON.
Nacionalidad solicitante: Francia.
Dirección: 1 bis rue de l'Internationale 91000 Evry FRANCIA.
Inventor/es: BUJ BELLO,ANA MARIA, LO SCRUDATO,MIRELLA.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- C12N15/10 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Procedimientos para el aislamiento, la preparación o la purificación de ADN o ARN (preparación química de ADN o ARN C07H 21/00; preparación de polinucleótidos no estructurales a partir de microorganismos o con la ayuda de enzimas C12P 19/34).
- C12N15/11 C12N 15/00 […] › Fragmentos de ADN o de ARN; sus formas modificadas (ADN o ARN no empleado en tecnología de recombinación C07H 21/00).
- C12N15/63 C12N 15/00 […] › Introducción de material genético extraño utilizando vectores; Vectores; Utilización de huéspedes para ello; Regulación de la expresión.
PDF original: ES-2732100_T3.pdf
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