Composiciones de rAAV-guanilato ciclasa y métodos para tratar la amaurosis congénita de Leber 1 (LCA1).
Un vector vírico adeno-asociado recombinante (rAAV) que comprende al menos un primer polinucleótido que comprende un promotor de rodopsina quinasa humana específico de fotorreceptor unido de forma operable a al menos un primer segmento de ácido nucleico que codifica al menos un primer polipéptido de guanilato ciclasa humana específica de la retina,
biológicamente activo, que comprende al menos una primera región de secuencia de aminoácidos contiguos que es al menos idéntica en aproximadamente 95% a una secuencia de al menos 120 aminoácidos contiguos de SEQ ID NO:1, en el que el vector rAAV es un vector de serotipo 5 de virus adenoasociado recombinante (rAAV5) o en el que el vector rAAV es un vector de serotipo 8 de virus adeno-asociado recombinante (rAAV8).
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2011/033669.
Solicitante: UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION, INC..
Inventor/es: BOYE,SHANNON ELIZABETH, HAUSWIRTH,WILLIAM W, BOYE,SANFORD LEON.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- C12N7/00 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › Virus, p. ej. bacteriófagos; Composiciones que los contienen; Su preparación o purificación (preparaciones de uso médico que contienen virus A61K 35/76; preparación de composiciones de uso médico que contienen antígenos o anticuerpos virales, p. ej. vacunas virales, A61K 39/00).
PDF original: ES-2711256_T3.pdf
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