Métodos de tratamiento de distrofia muscular.

Un agente modulador de α7ß1 integrina para su uso en el tratamiento de distrofia muscular en un sujeto o para su uso en la mejora de regeneración,

reparación o mantenimiento muscular en un sujeto o para su uso en la prevención prospectiva o reducción de lesión o daño muscular en un sujeto: en el que dicho agente modulador de α7ß1 integrina tiene una fórmula seleccionada de**Fórmula**

en la que Y1 e Y2 se seleccionan independientemente entre oxígeno, azufre o NRb, en el que Rb se selecciona entre hidrógeno, alquilo, alquilo sustituido, arilo, arilo sustituido, cicloalquilo, cicloalquilo sustituido, heteroarilo, heteroarilo sustituido, heterociclilo o heterociclilo sustituido;

en la que R1 se selecciona entre alquilo C1-10, alquilo C1-10 sustituido, alcoxi C1-10, alcoxi C1-10 sustituido, acilo, acilamino, aciloxi, acilalquiloxi C1-10, amino, amino sustituido, aminoacilo, aminocarbonilalquilo C1-10, aminocarbonilamino, aminodicarbonilamino, aminocarboniloxi, aminosulfonilo, arilo C6-15, arilo C6-15 sustituido, ariloxi C6-15, ariloxi C6-15 sustituido, ariltio C6-15, ariltio C6-15 sustituido, carboxilo, carboxiéster, (carboxiéster)amino, (carboxiéster)oxi, ciano, cicloalquilo C3-8, cicloalquilo C3-8 sustituido, (cicloalquil C3-8)oxi, (cicloalquil C3-8)oxi sustituido, (cicloalquil C3-8)tio, (cicloalquil C3-8)tio sustituido, halo, hidroxilo, heteroarilo C1-10, heteroarilo C1-10 sustituido, heteroariloxi C1-10, heteroariloxi C1-10 sustituido, heteroariltio C1-10, heteroariltio C1-10 sustituido, heterociclilo C2-10, heterociclilo C2-10 sustituido, heterocicliloxi C2-10, heterocicliloxi C2-10 sustituido, heterocicliltio C2-10, heterocicliltio C2-10 sustituido, imino, oxo, sulfonilo, sulfonilamino, tiol, alquiltio C1-10, alquiltio C1-10 sustituido o tiocarbonilo; o

dos sustituyentes R1, junto con el átomo al que está enlazado cada uno, pueden formar un anillo seleccionado entre un arilo C6-15, arilo C6-15 sustituido, cicloalquilo C3-8, cicloalquilo C3-8 sustituido, heteroarilo C1-10, heteroarilo C1-10 sustituido, heterociclilo C2-10 sustituido o heterocicliloxi C2-10;

n puede ser cero, 1, 2, 3, 4 o 5; o

una combinación de cualquiera de estos compuestos;

en el que el agente modulador de la α7ß1 integrina aumenta la expresión o actividad de la α7ß1 integrina en comparación con la expresión o actividad de la α7ß1 integrina antes de dicho uso; y

en el que la distrofia muscular es distrofia muscular congénita con deficiencia de merosina Tipo 1A (MDC1A), distrofia muscular congénita con deficiencia de merosina Tipo 1D (MDC1D), distrofia muscular de cinturas (LGMD), distrofia muscular de Duchenne (DMD), distrofia muscular congénita de Fukuyama (FCMD) o distrofia muscular facioescapulohumeral (FHMD).