Métodos de tratamiento de distrofia muscular.

Un agente modulador de α7ß1 integrina para su uso en el tratamiento de distrofia muscular en un sujeto o para su uso en la mejora de regeneración,

reparación o mantenimiento muscular en un sujeto o para su uso en la prevención prospectiva o reducción de lesión o daño muscular en un sujeto: en el que dicho agente modulador de α7ß1 integrina tiene una fórmula seleccionada de**Fórmula**

en la que Y1 e Y2 se seleccionan independientemente entre oxígeno, azufre o NRb, en el que Rb se selecciona entre hidrógeno, alquilo, alquilo sustituido, arilo, arilo sustituido, cicloalquilo, cicloalquilo sustituido, heteroarilo, heteroarilo sustituido, heterociclilo o heterociclilo sustituido;

en la que R1 se selecciona entre alquilo C1-10, alquilo C1-10 sustituido, alcoxi C1-10, alcoxi C1-10 sustituido, acilo, acilamino, aciloxi, acilalquiloxi C1-10, amino, amino sustituido, aminoacilo, aminocarbonilalquilo C1-10, aminocarbonilamino, aminodicarbonilamino, aminocarboniloxi, aminosulfonilo, arilo C6-15, arilo C6-15 sustituido, ariloxi C6-15, ariloxi C6-15 sustituido, ariltio C6-15, ariltio C6-15 sustituido, carboxilo, carboxiéster, (carboxiéster)amino, (carboxiéster)oxi, ciano, cicloalquilo C3-8, cicloalquilo C3-8 sustituido, (cicloalquil C3-8)oxi, (cicloalquil C3-8)oxi sustituido, (cicloalquil C3-8)tio, (cicloalquil C3-8)tio sustituido, halo, hidroxilo, heteroarilo C1-10, heteroarilo C1-10 sustituido, heteroariloxi C1-10, heteroariloxi C1-10 sustituido, heteroariltio C1-10, heteroariltio C1-10 sustituido, heterociclilo C2-10, heterociclilo C2-10 sustituido, heterocicliloxi C2-10, heterocicliloxi C2-10 sustituido, heterocicliltio C2-10, heterocicliltio C2-10 sustituido, imino, oxo, sulfonilo, sulfonilamino, tiol, alquiltio C1-10, alquiltio C1-10 sustituido o tiocarbonilo; o

dos sustituyentes R1, junto con el átomo al que está enlazado cada uno, pueden formar un anillo seleccionado entre un arilo C6-15, arilo C6-15 sustituido, cicloalquilo C3-8, cicloalquilo C3-8 sustituido, heteroarilo C1-10, heteroarilo C1-10 sustituido, heterociclilo C2-10 sustituido o heterocicliloxi C2-10;

n puede ser cero, 1, 2, 3, 4 o 5; o

una combinación de cualquiera de estos compuestos;

en el que el agente modulador de la α7ß1 integrina aumenta la expresión o actividad de la α7ß1 integrina en comparación con la expresión o actividad de la α7ß1 integrina antes de dicho uso; y

en el que la distrofia muscular es distrofia muscular congénita con deficiencia de merosina Tipo 1A (MDC1A), distrofia muscular congénita con deficiencia de merosina Tipo 1D (MDC1D), distrofia muscular de cinturas (LGMD), distrofia muscular de Duchenne (DMD), distrofia muscular congénita de Fukuyama (FCMD) o distrofia muscular facioescapulohumeral (FHMD).

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2013/059074.

Solicitante: Board of Regents of the Nevada System of Higher Education, on Behalf of the University of Nevada, Reno.

Inventor/es: BURKIN,DEAN, WUEBBLES,RYAN.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K31/4178 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › no condensados y conteniendo otros heterociclos, p. ej. pilocarpina, nitrofurantoína.
  • A61K31/422 A61K 31/00 […] › no condensados y conteniendo otros heterociclos.
  • A61K31/427 A61K 31/00 […] › no condensados y conteniendo otros heterociclos.
  • A61K45/06 A61K […] › A61K 45/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes activos no previstos en los grupos A61K 31/00 - A61K 41/00. › Mezclas de ingredientes activos sin caracterización química, p. ej. compuestos antiflojísticos y para el corazón.
  • A61P21/00 A61 […] › A61P ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS O DE PREPARACIONES MEDICINALES.Medicamentos para el tratamiento de trastornos del sistema muscular o neuromuscular.
  • A61P21/04 A61P […] › A61P 21/00 Medicamentos para el tratamiento de trastornos del sistema muscular o neuromuscular. › para la miastenia grave.

PDF original: ES-2688023_T3.pdf

 

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