Composiciones basadas en VAAr y métodos para tratar deficiencias de alfa-1 anti-tripsina.
Un VAAr que contiene un ácido nucleico que comprende:
una primera región que codifica uno o más primeros miARN que se pueden hibridar,
e inhibir su expresión, con un ARNm endógeno de un sujeto que codifica una proteína Z-AAT; y,
una segunda región que codifica un ARNm exógeno que codifica una proteína M-AAT que tiene una o más mutaciones silenciosas en comparación con el ARNm endógeno,
en donde el uno o más primeros miARN no comprenden un ácido nucleico que tiene suficientes secuencias complementarias para hibridarse con, e inhibir, la expresión del ARNm exógeno, y en donde la primera región está situada entre el último codón del ARN exógeno y una parte de la segunda región que codifica la secuencia de poliadenilación del ARNm exógeno.
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2012/034446.
Solicitante: UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS.
Inventor/es: MUELLER,CHRISTIAN, FLOTTE,TERENCE, ZAMORE,PHILLIP DAVID.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- A61K35/76 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 35/00 Preparaciones medicinales que contienen sustancias de constitución indeterminada o sus productos de reacción. › Virus; Partículas subvirales; Bacteriófagos.
- A61K48/00 A61K […] › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
- C12N15/11 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Fragmentos de ADN o de ARN; sus formas modificadas (ADN o ARN no empleado en tecnología de recombinación C07H 21/00).
- C12N15/33 C12N 15/00 […] › Genes que codifican proteínas virales.
- C12N15/67 C12N 15/00 […] › Métodos generales para favorecer la expresión.
- C12N7/01 C12N […] › C12N 7/00 Virus, p. ej. bacteriófagos; Composiciones que los contienen; Su preparación o purificación (preparaciones de uso médico que contienen virus A61K 35/76; preparación de composiciones de uso médico que contienen antígenos o anticuerpos virales, p. ej. vacunas virales, A61K 39/00). › Virus, p. ej. Bacteriófagos, modificados por la introducción de material genético externo (vectores C12N 15/00).
PDF original: ES-2661680_T3.pdf
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