Composiciones para introducir ARN en células.

Una composición que comprende un ARN monocatenario y un componente que comprende una oligo(alquilenamina),

componente que se selecciona de:

a) un oligómero o polímero que comprende una pluralidad de grupos de fórmula (II) como una cadena lateral y/o como un grupo terminal:

**(Ver fórmula)**

en donde las variables a, b, p, m, n y R2 a R6 se definen como sigue, independientemente para cada grupo de fórmula (II) en una pluralidad de tales grupos:

a es 1 y b es un número entero de 2 a 4; o a es un número entero de 2 a 4 y b es 1,

p es 1 o 2,

m es 1 o 2; n es 0 o 1 y m + n es ≥ 2; y

R2 a R5 se seleccionan, independientemente entre sí, de hidrógeno; un grupo -CH2-CH(OH)-R7, -CH(R7)-CH2- OH, -CH2-CH2-(C=O)-O-R7, -CH2-CH2-(C=O)-NH-R7 o -CH2-R7 en donde R7 se selecciona de alquilo de C3- C18 o alquenilo de C3-C18 que tiene un doble enlace C-C; un grupo protector para un grupo amino; y una cadena de poli(etilenglicol);

R6 se selecciona de hidrógeno; un grupo -CH2-CH(OH)-R7, -CH(R7)-CH2-OH, -CH2-CH2-(C=O)-O-R7, -CH2-CH2- (C=O)-NH-R7 o -CH2-R7 en donde R7 se selecciona de alquilo de C3-C18 o alquenilo de C3-C18 que tiene un doble enlace C-C; un grupo protector para un grupo amino; -C(NH)-NH2; una cadena de poli(etilenglicol); y un ligando de receptor,

y en donde uno o más de los átomos de nitrógeno indicados en la fórmula (II) pueden estar protonados para proporcionar un grupo catiónico de fórmula (II);

b) un oligómero o polímero que comprende una pluralidad de grupos de fórmula (III) como unidades repetitivas

**(Ver fórmula)**

en donde las variables a, b, p, m, n y R2 a R5 se definen como sigue, independientemente para cada grupo de fórmula (III) en una pluralidad de tales grupos:

a es 1 y b es un número entero de 2 a 4; o a es un número entero de 2 a 4 y b es 1,

p es 1 o 2,

m es 1 o 2; n es 0 o 1 y m + n es ≥ 2; y

R2 a R5 se seleccionan, independientemente entre sí, de hidrógeno; un grupo -CH2-CH(OH)-R7, -CH(R7)-CH2- OH, -CH2-CH2-(C=O)-O-R7, -CH2-CH2-(C=O)-NH-R7 o -CH2-R7 en donde R7 se selecciona de alquilo de C3- C18 o alquenilo de C3-C18 que tiene un doble enlace C-C; un grupo protector para un grupo amino; -C(NH)- NH2; y una cadena de poli(etilenglicol);

y en donde uno o más de los átomos de nitrógeno indicados en la fórmula (III) pueden estar protonados para proporcionar un grupo catiónico de fórmula (III); y

c) un lipidoide que tiene la estructura de fórmula (IV):

**(Ver fórmula)**

en donde las variables a, b, p, m, n y R1 a R6 se definen como sigue:

a es 1 y b es un número entero de 2 a 4; o a es un número entero de 2 a 4 y b es 1,

p es 1 o 2,

m es 1 o 2; n es 0 o 1 y m + n es ≥ 2; y

R1 a R6 se seleccionan, independientemente entre sí, de hidrógeno; un grupo -CH2-CH(OH)-R7, -CH(R7)-CH2- OH, -CH2-CH2-(C=O)-O-R7, -CH2-CH2-(C=O)-NH-R7 5 o -CH2-R7, en donde R7 se selecciona de alquilo de C3- C18 o alquenilo de C3-C18 que tiene un doble enlace C-C; un grupo protector para un grupo amino; -C(NH)- NH2; una cadena de poli(etilenglicol); y un ligando de receptor; siempre que al menos dos residuos entre R1 a R6 sean un grupo -CH2-CH(OH)-R7, -CH(R7)-CH2-OH, -CH2-CH2-(C=O)-O-R7, -CH2-CH2-(C=O)-NH-R7 o -CH2- R7, en donde R7 se selecciona de alquilo de C3-C18 o alquenilo de C3-C18 que tiene un doble enlace C-C; y en donde uno o más de los átomos de nitrógeno indicados en la fórmula (IV) pueden estar protonados para proporcionar un lipoide catiónico de fórmula (IV).

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/EP2014/063756.

Solicitante: ethris GmbH .

Nacionalidad solicitante: Alemania.

Dirección: Semmelweisstrasse 3 82152 Planegg ALEMANIA.

Inventor/es: PLANK, CHRISTIAN, KOCH, CHRISTIAN, Rudolph,Carsten , DOHMEN,CHRISTIAN.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • C08F8/32 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C08 COMPUESTOS MACROMOLECULARES ORGANICOS; SU PREPARACION O PRODUCCION QUIMICA; COMPOSICIONES BASADAS EN COMPUESTOS MACROMOLECULARES.C08F COMPUESTOS MACROMOLECULARES OBTENIDOS POR REACCIONES QUE IMPLICAN UNICAMENTE ENLACES INSATURADOS CARBONO - CARBONO (producción de mezclas de hidrocarburos líquidos a partir de hidrocarburos de número reducido de átomos de carbono, p. ej. por oligomerización, C10G 50/00; Procesos de fermentación o procesos que utilizan enzimas para la síntesis de un compuesto químico dado o de una composición dada, o para la separación de isómeros ópticos a partir de una mezcla racémica C12P; polimerización por injerto de monómeros, que contienen uniones insaturadas carbono-carbono, sobre fibras, hilos, hilados, tejidos o artículos fibrosos hechos de estas materias D06M 14/00). › C08F 8/00 Modificación química por tratamiento posterior (polímeros injertados, polímeros en bloque, reticulados con monómeros insaturados o con polímeros C08F 251/00 - C08F 299/00; de cauchos de dieno conjugados C08C). › por reacción con aminas.
  • C12N15/87 C […] › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Introducción de material genético extraño utilizando procedimientos no previstos en otro lugar, p. ej. cotransformación.

PDF original: ES-2810298_T3.pdf

 

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