Compuestos y métodos para incrementar la transferencia génica viral en células hematopoyéticas humanas.

Un método para transducir un vector viral en células, y dicho método comprende poner en contacto dichas células in vitro con un compuesto de fórmula general I;

y transducir dichas células con dicho vector viral,

**(Ver fórmula)**

o una sal o un profármaco del mismo,

en la que:

cada Y se selecciona independientemente de N y CH;

Z es

1) -CN

2) -C(O)OR1,

3) -C(O)N(R1)R3,

4) -C(O)R1, o

5) -heteroarilo sustituido opcionalmente con uno o más sustituyentes RA o R4,

en la que, cuando (R1) y R3 están unidos a un átomo de nitrógeno, opcionalmente están unidos junto con el átomo de nitrógeno para formar un anillo de 3 a 7 miembros que incluye opcionalmente otro u otros heteroátomos seleccionados de N, O y S, y opcionalmente el anillo está sustituido con uno o más RA o R4;

W es

1) -CN,

2) -N(R1)R3,

3) -C(O)OR1,

4) -C(O)N(R1)R3,

5) -NR1C(O)R1,

6) -NR1C(O)OR1,

7) -OC(O)N(R1)R3,

8) -OC(O)R1,

9) -C(O)R1,

10) -NR1C(O)N(R1)R3,

11) -NR1S(O)2R1,

12) -bencilo sustituido opcionalmente con 1, 2 o 3 sustituyentes RA o R1,

13) -X-L-(X-L)n - N(R1)R3,

14) -X-L-(X-L)n - heteroarilo sustituido opcionalmente con uno o más sustituyentes RA o R4 unidos en uno o los dos grupos L y heteroarilo,

15) -X-L-(X-L)n - heterociclilo sustituido opcionalmente con uno o más sustituyentes RA o R4 unidos en uno o los dos grupos L y heterociclilo,

16) -X-L-(X-L)n- arilo sustituido opcionalmente con uno o más sustituyentes RA o R4,

17) -X-L-(X-L)n-NR1RA o

18) -(N(R1)-L)n - N+R1R3R5 R6-

en la que n es un número entero igual a 0, 1, 2, 3, 4, o 5,

y en la que, cuando R1 y R3 están unidos a un átomo de nitrógeno, opcionalmente están unidos junto con el átomo de nitrógeno para formar un anillo de 3 a 7 miembros que incluye opcionalmente otro u otros heteroátomos seleccionados de N, O y S, y opcionalmente el anillo está sustituido con uno o más RA o R4;

cada X se selecciona independientemente de O, S, y NR1;

cada L es independientemente

1) -alquileno C1-6,

2) -alquenileno C2-6,

3) -alquinileno C2-6,

4) -cicloalquileno C3-7, que incluye opcionalmente otro u otros heteroátomos seleccionados de N, O y S o 5) -cicloalquenileno C3-7, que incluye opcionalmente otro u otros heteroátomos seleccionados de N, O y S en la que los grupos alquileno, alquenileno, alquinileno, cicloalquileno y cicloalquenileno están opcionalmente sustituidos cada uno independientemente con uno o dos sustituyentes R4 o RA;

R1 es cada uno independientemente

1) -H,

2) -alquilo C1-6,

3) -alquenilo C2-6,

4) -alquinilo C2-6,

5) -cicloalquilo C3-7,

6) -cicloalquenilo C3-7,

7) -C1-5 perfluorado,

8) -heterociclilo,

9) -arilo,

10) -heteroarilo, o

11) -bencilo,

en la que los grupos alquilo, alquenilo, alquinilo, cicloalquenilo, alquilo perfluorado, heterociclilo, arilo, heteroarilo y bencilo están opcionalmente sustituidos cada uno independientemente con 1, 2 o 3 sustituyentes RA o Rd; R2 es

1) -H,

2) -alquilo C1-6, sustituido opcionalmente con uno o más sustituyentes RA

3) -C(O)R4,

4) -L-heteroarilo sustituido opcionalmente con uno o más sustituyentes RA o R4,

5) -L-heterociclilo sustituido opcionalmente con uno o más RA o R4, o

6) -L-arilo sustituido opcionalmente con uno o más sustituyentes RA o R4;

R3 es cada uno independientemente

1) -H,

2) -alquilo C1-6,

3) -alquenilo C2-6,

4) -alquinilo C2-6,

5) -cicloalquilo C3-7,

6) -cicloalquenilo C3-7,

7) -C1-5 perfluorado,

8) -heterociclilo,

9) -arilo,

10) -heteroarilo, o

11) -bencilo,

en la que los grupos alquilo, alquenilo, alquinilo, cicloalquilo, cicloalquenilo, alquilo perfluorado, heterociclilo, arilo,

heteroarilo y bencilo están opcionalmente sustituidos cada uno independientemente con 1, 2 o 3 sustituyentes RA o Rd;

R4 es cada uno independientemente

1) -H,

2) -alquilo C1-6,

3) -alquenilo C2-6,

4) -alquinilo C2-6,

5) -cicloalquilo C3-7,

6) -cicloalquenilo C3-7,

7) -C1-5 perfluorado,

8) -heterociclilo,

9) -arilo,

10) -heteroarilo, o

11) -bencilo,

en la que los grupos alquilo, alquenilo, alquinilo, cicloalquilo, cicloalquenilo, alquilo perfluorado, heterociclilo, arilo,

heteroarilo y bencilo están opcionalmente sustituidos cada uno independientemente con 1, 2 o 3 sustituyentes RA o Rd;

R5 es cada uno independientemente

1) -alquilo C1-6,

2) -alquileno C1-6-alquenilo C2-6 que incluye opcionalmente otro u otros heteroátomos seleccionados de N, O y S

3) -alquileno C1-6-alquinilo C2-6 que incluye opcionalmente otro u otros heteroátomos seleccionados de N, O y S

4) -L-arilo que incluye opcionalmente uno o más sustituyentes RA o R4

5) -L-heteroarilo que incluye opcionalmente uno o más sustituyentes RA o R4

6) -alquileno C1-6-C(O)O-

7) -alquileno C1-6-C(O)OR1

8) -alquileno C1-6-CN

9) -alquileno C1-6-C(O)NR1R3, en el que R1 y R3 opcionalmente están unidos junto con el átomo de nitrógeno para formar un anillo de 3 a 7 miembros que incluye opcionalmente otro u otros heteroátomos seleccionados de N, O y S; o

10) -alquileno C1-6-OH;

R6 es

1) Halógeno

2) OC(O)CF3 o

3) OC(O)R1;

RA es cada uno independientemente

1) -halógeno,

2) -CF3,

3) -OR1,

4) -L-OR1,

5) -OCF3,

6) -SR1,

7) -CN,

8) -NO2,

9) -NR1R3,

10) -L-NR1R1,

11) -C(O)OR1,

12) S(O)2R4

13) -C(O)N(R1)R3,

14) -NR1C(O)R1,

15) -NR1C(O)OR1,

16) -OC(O)N(R1)R3,

17) -OC(O)R1,

18) -C(O)R4,

19) -NHC(O)N(R1)R3,

20) -NR1C(O)N(R1)R3, o

21) -N3; y

Rd es cada uno independientemente

1) -H,

2) -alquilo C1-6,

3) -alquenilo C2-6,

4) -alquinilo C2-6,

5) -cicloalquilo C3-7,

6) -cicloalquenilo C3-7,

7) -C1-5 perfluorado

8) -bencilo o

9) -heterociclilo.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/CA2015/050907.

Solicitante: UNIVERSITE DE MONTREAL.

Nacionalidad solicitante: Canadá.

Dirección: 2900 Boulevard Edouard-Montpetit Montreal, QC H3T 1J4 CANADA.

Inventor/es: SAUVAGEAU,GUY, FARES,IMAN, HUMPHRIES,KEITH RICHARD, KIEM,HANS-PETER, CHAGRAOUI,JALILA.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K35/12 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › A61K 35/00 Preparaciones medicinales que contienen sustancias de constitución indeterminada o sus productos de reacción. › Sustancias procedentes de mamíferos; Composiciones que comprenden tejidos o células indeterminadas; Composiciones que comprenden células madre no embrionarias; Células modificadas genéticamente (células madre no caracterizadas A61K 35/545; vacunas o preparaciones medicinales que contienen antígenos o anticuerpos A61K 39/00).
  • A61K35/28 A61K 35/00 […] › Médula ósea; Células madre hematopoyéticas; Células madre mesenquimales de cualquier origen, p. ej. células madre derivadas de tejido adiposo.
  • A61K48/00 A61K […] › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
  • C07D487/04 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C07 QUIMICA ORGANICA.C07D COMPUESTOS HETEROCICLICOS (Compuestos macromoleculares C08). › C07D 487/00 Compuestos heterocíclicos que contienen átomos de nitrógeno como únicos heteroátomos del ciclo en el sistema condensado, no previstos por los grupos C07D 451/00 - C07D 477/00. › Sistemas condensados en orto.
  • C07K5/083 C07 […] › C07K PEPTIDOS (péptidos que contienen β -anillos lactamas C07D; ipéptidos cíclicos que no tienen en su molécula ningún otro enlace peptídico más que los que forman su ciclo, p. ej. piperazina diones-2,5, C07D; alcaloides del cornezuelo del centeno de tipo péptido cíclico C07D 519/02;   proteínas monocelulares, enzimas C12N; procedimientos de obtención de péptidos por ingeniería genética C12N 15/00). › C07K 5/00 Péptidos con hasta cuatro aminoácidos en una secuencia totalmente determinada; Sus derivados. › la cadena lateral del primer aminoácido es acíclica, p. ej. Gly, Ala.
  • C07K5/10 C07K 5/00 […] › Tretapéptidos.
  • C12N15/86 C […] › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Vectores virales.
  • C12N15/867 C12N 15/00 […] › Vectores retrovirales.
  • C12N15/87 C12N 15/00 […] › Introducción de material genético extraño utilizando procedimientos no previstos en otro lugar, p. ej. cotransformación.
  • C12N5/0789 C12N […] › C12N 5/00 Células no diferenciadas humanas, animales o vegetales, p. ej. líneas celulares; Tejidos; Su cultivo o conservación; Medios de cultivo para este fin (reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00). › Células madre; Células progenitoras multipotentes.

PDF original: ES-2773892_T3.pdf

 

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