Modulación del factor de expresión 11.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(22/11/2017). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: C07H21/00, A61P9/10, A61K31/7088, A61K31/7125, C12N15/113.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consiste en de 18 a 24 nucleósidos unidos y que comprende una secuencia de bases nucleotídicas que comprende una porción de al menos 8 bases nucleotídicas contiguas 100 % complementarias a una porción de igual longitud de bases nucleotídicas 1275 a 1318 de SEQ ID NO: 1, en el que la secuencia de bases nucleotídicas del oligonucleótido modificado es 100 % complementaria a una porción de igual longitud de SEQ ID NO: 11, y en la que el compuesto es capaz de inhibir la expresión del factor 11 humano11.
PDF original: ES-2657679_T3.pdf
Modulación de la expresión de transtiretina.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(15/03/2017). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: A61K31/712, A61P25/28, C12N15/113.
Compuesto que comprende un oligonucleotido modificado que tiene una secuencia de bases nitrogenadas que consiste en los 20 nucleosidos unidos que aparecen en la SEQ ID NO: 80.
PDF original: ES-2625689_T3.pdf
Compuestos y procedimientos para modular la expresión de ApoB.
(02/04/2014) Un compuesto antisentido corto de 10 a 14 monómeros de longitud, que comprende una región salto de 2'- desoxirribonucleótido flanqueada por cada lado por un ala, en el que cada ala comprende de forma independiente 1 a 3 monómeros modificados de alta afinidad que son nucleótidos modificados con azúcar que comprenden un puente entre la posición 4' y 2' del azúcar, y en el que el compuesto antisentido corto está dirigido a un ácido nucleico que codifica ApoB para uso en terapia.
Análogos de ácido nucleico de tetrahidropirano.
(18/09/2013) Análogo nucleosídico de tetrahidropirano que tiene la Fórmula XVI:
en la que:
Bx es un resto de base heterocíclica;
T5 es un grupo protector de hidroxilo;
L1 es H, halógeno, alquilo C1-C6 o alquilo C1-C6 sustituido;
Z1 es O- u OE1;
Z2 es OH, OE1 o N(E1)(E2);
cada uno de E1 y E2 es, independientemente, alquilo o alquilo sustituido;
q1, q2, q3, q4, q5, q6 y q7 son cada uno, independientemente, H, alquilo C1-C6, alquilo C1-C6 sustituido,alquenilo C2-C6, alquenilo C2-C6 sustituido, alquinilo C2-C6 o alquinilo C2-C6 sustituido;
en la que cada grupo sustituido comprende uno o más grupos sustituyentes opcionalmente protegidosseleccionados independientemente de entre halógeno, OJ1, NJ1J2, SJ1, N3, OC(≥X)J1, OC(≥X)NJ1J2,NJ3C(≥X)NJ1J2 y CN, en los que cada uno de…
Compuestos y procedimientos para modular la expresión de PCSK9.
(27/06/2012) Un compuesto antisentido corto de 10 a 16 monómeros de longitud ligados que comprende una región de huecode 2'-desoxirribonucleótidos flanqueada a cada lado por un extremo, en el que cada extremo comprendeindependientemente 1 a 3 monómeros modificados de alta afinidad seleccionados de nucleótidos bicíclicos u otrosnucleótidos modificados en 2' y en el que el compuesto antisentido corto es elegido como diana para un ácidonucleico que codifica PCSK9.
COMPUESTOS Y PROCEDIMIENTO PARA MODULAR LA EXPRESIÓN GÉNICA.
(27/10/2011) Un compuesto antisentido corto de 10 a 14 monómeros de longitud, que comprende una región hueco de 2'desoxirribonucleótido flanqueada por cada lado por un ala, en la que cada ala consiste de forma independiente en 1 a 3 monómeros modificados de alta afinidad que son nucleótidos modificados con azúcar que comprenden un puente entre la posición 4' y 2' del azúcar, para uso en el tratamiento de un trastorno metabólico en un animal.
COMPUESTOS Y PROCEDIMIENTOS PARA MODULAR LA EXPRESIÓN DE SGLT2.
(27/10/2011) Un compuesto antisentido corto de 10 a 14 monómeros de longitud, que comprende una región hueco de 2'desoxirribonucleótido flanqueada en cada lado por un ala, en el que cada ala consiste de forma independiente en 1 a 3 monómeros modificados de alta afinidad que son nucleótidos modificados con azúcar que comprenden un puente entre la posición 4' y 2' del azúcar, y en el que el compuesto antisentido corto está dirigido a un ácido nucleico que codifica SGLT