7 inventos, patentes y modelos de MILLER,JEFFREY C
Procedimientos y composiciones para el tratamiento de una afección genética.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(24/06/2020). Solicitante/s: Sangamo Therapeutics, Inc. Clasificación: C12N15/85, C07K14/47, C07K14/805, C12N9/22, C12N5/071.
Una célula precursora de glóbulos rojos genomanipulada caracterizada por una modificación genómica dentro del exón 2 o el exón 4 de BCL11A o dentro de BCL11A-XL realizada después de la escisión dentro del gen BCL11A por una nucleasa de dedo de zinc (ZFN), una nucleasa TALE (TALEN) o un sistema CRISPR/Cas que se une a un sitio diana dentro de cualquiera de las SEQ ID NO: 56, 63, 66, 71, 160, 170, 179, 183, 189, 193, 197, 200, 203, 207, 211 y 213 de forma que el gen BCL11A se inactive y la expresión de gammaglobina se aumente.
PDF original: ES-2812599_T3.pdf
Métodos y composiciones para ingeniería genómica.
(03/06/2020) Una pareja de nucleasas de dedo de zinc (ZFN) que comprende una ZFN izquierda y una ZFN derecha,
comprendiendo cada ZFN un dominio de escisión o semidominio de escisión de tipo silvestre o modificado y cinco o seis dominios de dedo de zinc designados y ordenados como F1 a F5 o F1 a F6, comprendiendo F1 a F5 o F1 a F6 las regiones de la hélice de reconocimiento de la siguiente manera:
(i) comprendiendo F1 a F5 las SEQ ID NO: 109, 104, 110, 106 y 107, respectivamente (SBS Nº 47171);
(ii) comprendiendo F1 a F6 las SEQ ID NO: 14, 114, 111, 15, 16 y 12, respectivamente (SBS Nº 47898);
(iii) comprendiendo F1 a F6 las SEQ ID NO: 14, 9, 10, 15, 16 y 12, respectivamente…
Métodos y composiciones para escisión dirigida y recombinación.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(20/05/2020). Solicitante/s: Sangamo Therapeutics, Inc. Clasificación: C12N15/62, C07K14/47, C12N15/10, C12N15/01, C12N9/22.
Un método in vitro para la escisión selectiva de un gen HLA clase I, un gen HLA que codifica una proteína de clase 1 del Complejo de Histocompatibilidad Mayor (MHC) o un gen HLA que codifica un gen de la subunidad MHC β (microglobulina β2), en una célula madre hematopoyética, comprendiendo el método el uso de una o más nucleasas dirigidas para crear una ruptura bicatenaria en el gen HLA de modo que el gen HLA esté inactivado, en donde la ruptura bicatenaria en el gen HLA es seguida por una unión de extremo no homólogo (NHEJ), y en donde la una o más nucleasas dirigidas es una proteína de fusión que comprende un dominio de unión de dedos de zinc diseñado y un dominio de escisión o medio dominio de escisión.
PDF original: ES-2808687_T3.pdf
Semidominios de escisión genomanipulados.
(11/09/2019) Una proteína de fusión que comprende un dominio de unión a ADN de dedos de cinc y un polipéptido que comprende un semidominio de escisión de FokI de tipo silvestre genomanipulado, en la que el semidominio de escisión genomanipulado comprende una mutación seleccionada del grupo que consiste en:
i) mutaciones de sustitución en los restos de aminoácido 486, 499 y 496 en las que el resto de Gln (Q) de tipo silvestre en la posición 486 se remplaza con un resto de Glu (E), el resto de Ile (I) de tipo silvestre en la posición 499 se remplaza con un resto de Leu (L) o Ala (A) y el resto de Asn (N) de tipo silvestre en la posición 496 se remplaza con un resto de Asp (D) o Glu (E);
ii)…
Proteínas con dedos de zinc modificadas genéticamente que se dirigen a genes vegetales implicados en la biosíntesis de ácidos grasos.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(22/11/2017). Solicitante/s: DOW AGROSCIENCES LLC. Clasificación: A01H5/00, C12N15/82, C12N5/04.
Una proteína de fusión que comprende un dominio funcional que es un dominio regulador de la transcripción o un dominio de escisión y una proteína con dedos de zinc de origen no natural que modula la expresión de al menos un gen endógeno vegetal de la tioesterasa B de ácidos grasos (FatB), en donde la proteína con dedos de zinc com- prende las regiones de reconocimiento de hélices ordenadas como se muestra en una fila simple de la Tabla 10B.
PDF original: ES-2657067_T3.pdf
Proteínas de dedos de cinc manipuladas genéticamente dirigidas a los genes de planta involucrados en la biosíntesis de ácidos grasos.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(20/09/2017). Solicitante/s: SANGAMO BIOSCIENCES, INC.. Clasificación: A01H5/00, C12N15/82, C12N5/04.
Una proteína de fusión que comprende un dominio funcional, que es un dominio regulador transcripcional o un dominio de escisión y una proteína de dedos de cinc natural, que comprende las regiones de hélice de reconocimiento mostradas en una fila única de la Tabla 1, donde la proteína de fusión modula la expresión de al menos un gen de ß-cetoacil-ACP sintetasa (KAS) endógeno.
PDF original: ES-2646138_T3.pdf
Métodos y composiciones para la escisión y recombinación dirigidas.
(06/05/2015) Un método para escindir cromatina celular en una región de interés, comprendiendo el método:
(a) seleccionar la región de interés;
(b) manipular un primer dominio de unión de dedos de cinc para unirse a una primera secuencia de nucleótidos en la región de interés;
(c) proporcionar un segundo dominio de unión de dedos de cinc que se une a una segunda secuencia de nucleótidos en la región de interés, en el que la segunda secuencia se localiza entre 2 y 50 nucleótidos de la primera secuencia;
(d) expresar una primera proteína de fusión en la célula, comprendiendo la primera proteína de fusión el primer dominio de unión de dedos de cinc y un primer medio dominio de escisión; y
(e) expresar una segunda proteína de fusión en la célula, comprendiendo la segunda proteína…