Inhibición mediada por interferencia de ARN de expresión génica usando áciddo nucleico de interferencia corto (ANic).
(31/01/2018) Una molécula de ácido nucleico de interferencia corto (ANic) sintética modificada químicamente capaz de regular negativamente la expresión de un gen diana en células por interferencia de ARN (iARN), en la que el ANic comprende:
(a) una cadena con sentido y una cadena antisentido;
(b) cada cadena de la molécula de ácido nucleico tiene independientemente una longitud de 18 a 24 nucleótidos y el dúplex de ANic tiene de 17 a 23 pares de bases; y
(c) un conjugado unido covalentemente a la molécula de ANic;
(d) en la que la cadena con sentido tiene 1-10 enlaces internucleósido de fosforotioato y uno o más 2'-desoxi, 2'-O-metilo, 2'-desoxi-2'-fluoro y/o uno o más nucleótidos modificados de base universal;…
Inhibición de la expresión génica mediada por interferencia por ARN utilizando ácidos nucleicos de interferencia cortos (ANic).
(13/12/2017) Una composición que comprende:
I) una molécula de ácido nucleico de interferencia corto (ANic) bicatenaria que inhibe la expresión de un gen diana a través de interferencia de ARN, que tiene una cadena codificante y una cadena no codificante y comprende la 5 fórmula (A):
en la que, la cadena superior es la cadena codificante y la cadena inferior es la cadena no codificante de la molécula de ácido nucleico bicatenaria; en la que la cadena no codificante comprende una secuencia que tiene al menos 15 nucleótidos que son complementarios a una secuencia de ARN diana codificada por el gen diana y la cadena codificante comprende una secuencia que es complementaria a la cadena no codificante; cada N es independientemente un nucleótido que no está modificado o está químicamente modificado o es opcionalmente un no nucleótido; cada…
Nuevos lípidos catiónicos con diversos grupos de cabeza para el suministro oligonucleotídico.
(30/03/2016) Un lípido catiónico de Fórmula A:**Fórmula**
en la que:
p es 1 a 8;
R1 y R2 se seleccionan independientemente de H, alquilo (C1-C10), heterociclilo, y poliamina, en los que dicho heterociclilo y poliamina están opcionalmente sustituidos con uno a tres sustituyentes seleccionados de R4, o R1 y R2 se pueden tomar junto con el nitrógeno al que están unidos para formar un heterociclo monocíclico con 4-7 miembros que contiene opcionalmente, además del nitrógeno, uno o dos heteroátomos adicionales seleccionados de N, O y S, estando dicho heterociclo monocíclico opcionalmente sustituido con uno a tres sustituyentes seleccionados de R4;
R3 se selecciona de H y alquilo (C1-C6), estando dicho alquilo opcionalmente sustituido con uno a tres sustituyentes…
Inhibición mediada por interferencia de ARN de expresión génica usando áciddo nucleico de interferencia corto (ANic).
(07/01/2015) Una molécula de ácido nucleico de interferencia corto (ANic) sintética modificada químicamente capaz de regular negativamente la expresión de un gen diana en células por interferencia de ARN (iARN), en la que el ANic comprende:
(a) una cadena con sentido y una cadena antisentido;
(b) cada cadena de la molécula de ácido nucleico tiene independientemente una longitud de 18 a 24 nucleótidos y el dúplex de ANic comprende de 17 a 23 pares de bases;
(c) 5, 6, 7, 8, 9, 10 o más nucleótidos de pirimidina de la cadena con sentido y/o 5, 6, 7, 8, 9, 10 o más nucleótidos de pirimidina de la cadena antisentido se modifican químicamente con nucleótidos 2'-desoxi, 2'-O metilo y/o 2'-desoxi-2'-fluoro; y
(d) estando presentes uno o más enlaces internucleotídicos de fosforotioato y/o una molécula de protección…
Inhibición mediada por interferencia de ARN de una expresión de gen usando ácido nucleico de interferencia corto (ANic).
(30/01/2013) Una molécula de ácido nucleico de interferencia corto (ANic) sintética modificada químicamente capaz de regular deforma negativa la expresión de un gen diana en células por interferencia de ARN (ARNi), en la que el ANic comprende:
(a) una cadena con sentido y una cadena antisentido;
(b) cada cadena de la molécula de ácido nucleico es de forma independiente de 18 a 24 nucleótidos de longitud y ladoble cadena de ANic comprende de 17 a 23 pares de bases;
(c) 5, 6, 7, 8, 9 ó 10 nucleótidos de pirimidina de la cadena con sentido y/o 5, 6, 7, 8, 9 ó 10 nucleótidos de pirimidinade la antisentido se modifican químicamente con nucleótidos 2'-desoxi, 2'-O-metil y/o 2'-desoxi-2'-fluoro; y
(d) uno o más enlaces internucleotídicos de…
INHIBICIÓN DE LA EXPRESIÓN GÉNICA MEDIADA POR INTERFERENCIA DE ARN USANDO UN ÁCIDO NUCLEICO DE INTERFERENCIA CORTO (ANIC).
(26/01/2011) Una molécula de ácido nucleico de interferencia corto (ANic) modificada químicamente que regula negativamente la expresión de un gen diana por interferencia de ARN (iARN), en la que: (a) el ANic comprende una cadena con sentido y una cadena antisentido distinta, en el que dicha cadena antisentido comprende una secuencia que es complementaria al ARN del gen diana, y en el que la cadena con sentido comprende una secuencia de nucleótidos que es complementaria a la cadena antisentido; (b) cada cadena de la molécula de ácido nucleico tiene independientemente una longitud de 18 a 24 nucleótidos y el dúplex de ANic comprende de 17 a 23 pares de bases; (c) 10 o más nucleótidos de pirimidina de la cadena del ANic con sentido y/o antisentido se modifican químicamente con nucleótidos 2'-desoxi, 2'-O-metilo…