Compuestos de ARNip que comprenden sustituciones terminales.
(13/11/2019) Una molécula de ácido nucleico bicatenario que tienen la estructura (A) que se expone más abajo:
(A) 5' N1-(N)x - Z 3' (hebra no codificante)
3' Z'-N2-(N')y -z" 5' (hebra codificante)
en donde cada uno de N2, N y N' es un ribonucleótido no modificado o modificado, o un resto no convencional;
en donde cada uno de 10 (N)x y (N')y es un oligonucleótido en el cual cada N o N' consecutivo se une al N o N' adyacente por un enlace covalente;
en donde cada uno de x=y=18;
en donde la secuencia de (N)x tiene complementariedad con una secuencia consecutiva en un ARN diana; y la secuencia de N2-(N')y es completamente complementaria a la secuencia de N1-(N)x;
en donde N1 está enlazado covalentemente a (N)x y no es coincidente con el ARN diana;
en donde:
cuando el nucleótido de apareamiento en el ARN diana es adenosina, la uridina en…
Usos terapéuticos de los inhibidores de RTP801.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(26/11/2018). Inventor/es: FEINSTEIN, ELENA, GIESE, KLAUS, KAUFMANN,JORG. Clasificación: A61P11/00, A61P27/00, A61K31/713, C12N15/113.
Un inhibidor de RTP801 para uso en combinación con un inhibidor de VEGF o inhibidor del receptor 1 de VEGF en terapia para tratar a un paciente que padece una enfermedad ocular que implica neovascularización coroidea, siendo dicho inhibidor de RTP801un ARNip, en donde el paciente está padeciendo de glaucoma, degeneración macular , degeneración macular relacionada con la edad (AMD), AMD húmeda, una enfermedad ocular secundaria a diabetes, retinopatía diabética o edema macular diabético (DME).
PDF original: ES-2691196_T3.pdf
Métodos y composiciones para evitar la lesión por isquemia-reperfusión en órganos.
(28/09/2018) Un inhibidor temporal de un gen p53 para uso en la profilaxis de lesión por reperfusión isquémica (IRI) en un riñón en riesgo de IRI de un donante de 35 años o más, en donde el inhibidor es para poner en contacto al riñón, en donde poner en contacto el riñón con el inhibidor temporal comprende la administración del inhibidor temporal a un sujeto al que se ha trasplantado el riñón en riesgo de IRI, o poner en contacto el riñón con el inhibidor temporal ex vivo antes del trasplante del riñón a un receptor, en donde el inhibidor es un ácido ribonucleico interferente pequeño (ARNip) sintético que tiene la estructura:
5' UGAAGGGUGAAAUAUUCUC 3' (cadena antisentido) (SEQ ID NO: 37)
3' ACUUCCCACUUUAUAAGAG 5'…
Compuestos de oligonucleótidos que comprenden excedentes no nucleótidos.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(09/08/2017). Inventor/es: FEINSTEIN, ELENA, AVKIN-NACHUM,SHARON. Clasificación: C12N15/113.
Una molécula de ácido nucleico de doble cadena que comprende una cadena en sentido y una cadena antisentido, en donde la cadena antisentido comprende una unidad estructural no nucleótido seleccionada del grupo que consiste en C3Pi-C3OH (propil fosfopropanol), C3Pi-C3Pi (fosfato de propilfosfopropilo), C3Pi-C3Ps (Fosforotioato de propil fosfopropilo), unidades estructurales de C3Pi-rAb (unidad estructural de propil fosfato-riboabásico) y de C3Pi-dAb (unidad estructural propil fosfato -desoxirriboabásico) unidos covalentemente a través de un enlace de base de fosfato en una posición 3' o 2' del residuo de azúcar en el nucleótido terminal 3'.
PDF original: ES-2640091_T3.pdf
Oligorribonucleótidos y métodos de uso de los mismos para tratamiento de la alopecia, insuficiencia renal aguda y otras enfermedades.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(07/09/2016). Inventor/es: FEINSTEIN, ELENA, ZURR,DANIEL, EHRLICH,SHAI. Clasificación: A61K48/00, C07H21/02.
Un compuesto de ARNsi de doble cadena que tiene la estructura:
5' ugaagggugaaauauucuc - Z 3' (cadena antisentido SEQ ID NO:48) 3' Z'-acuucccacuuuauaagag (cadena en sentido SEQ ID NO:25);
en donde cada a, c, u y g es un ribonucleótido y cada ribonucleótido consecutivo se une al siguiente ribonucleótido por un enlace covalente; y
en donde cada uno de Z y Z' puede estar presente o ausente, pero si está presente es dTdT y se une covalentemente al extremo 3' de la cadena en donde está presente; y
en donde ribonucleótidos que alternan tanto en la cadena antisentido como en la cadena en sentido se modifican en su residuo de azúcar de tal manera que un grupo 2'-O-metilo está presente y ribonucleótidos modificados en el azúcar con 2'-O-metilo están presentes en el terminal 5' y el terminal 3' de la cadena antisentido y ribonucleótidos no modificados están presentes en el terminal 5' y el terminal 3' de la cadena en sentido.
PDF original: ES-2594083_T3.pdf
Métodos para el tratamiento de trastornos oculares.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(27/01/2016). Inventor/es: FEINSTEIN, ELENA, METT, IGOR, KALINSKI,HAGAR, ALPERT,EVGENIA, BAR-ILAN,AMIR, SPIVAK,IGOR, SLAGER,NETANJA. Clasificación: A61K31/711, C12N15/113.
Un compuesto de ARN bicatenario que tiene la estructura:
5' iB - GCCAGAAUGUGGAACUCCU 3' (cadena sentido; SEQ ID NO: 9015)
3' CGGUCUUACACCUUGAGGA 5' (cadena antisentido; SEQ ID NO: 9516)
en donde cada A, C, U, y G es un ribonucleótido y cada ribonucleótido consecutivo se une al siguiente ribonucleótido mediante un enlace fosfodiéster;
en donde la cadena sentido comprende, contar desde el extremo 5', un ribonucleótido modificado en las posiciones 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 y 19, una L-desoxicitidina en la posición 18, y una unidad estructural desoxiabasica invertida (iB) de caperuza 5'; y
en donde la cadena antisentido comprende, contar desde el extremo 5', un ribonucleótido de azúcar modificado en 2'-O-Me en las posiciones 2, 4, 6, 8, 11, 13, 15, 17 y 19 y un ribonucleótido no modificado en las posiciones 1, 3, 5, 7, 9, 10, 12, 14, 16 y 18; o una sal de este farmacéuticamente aceptable.
PDF original: ES-2563984_T3.pdf
Composiciones y métodos para inhibir la expresión de genes pro-apoptóticos.
(16/04/2014) Un compuesto ARNip bicatenario que reduce o inhibe la expresión del gen TP53, para usar en la prevención o reducción de la función retardada del injerto en un receptor de un trasplante de riñón, dicho compuesto ARNip tiene la estructura:
5' (N)x -Z 3' (cadena antisentido)
3' Z'-(N')y 5' (cadena sentido)
en donde cada uno de N y N' es un ribonucleótido que puede ser modificado o no modificado en su residuo azúcar; en donde cada uno de (N)x y (N')y es un oligonucleótido en el cual cada N o N' consecutivo se une al siguiente N o N' por un enlace covalente;
en donde cada uno de x e y es un entero entre 18 y 40;
en donde cada uno de (N)x y (N')y los ribonucleótidos alternan entre ribonucléotidos modificados y ribonucléotidos no modificados, cada ribonucléotido modificado es un ribonucléotido modificado…
Nuevos ARNip y métodos de uso de los mismos.
(19/03/2014) Un compuesto ARN de doble cadena que tiene la estructura:
5' (N)x - Z 3' (cadena antisentido)
3' Z'- (N')y 5' (cadena sentido)
en donde cada N y N' es un ribonucleótido que puede ser modificado o no modificado en su residuo azúcar; en donde cada uno de (N), y (N')y es un oligonucleótido en el cual cada N o N' consecutivo se une al siguiente N o N' por un enlace covalente;
en donde cada uno de x e y es un entero entre 19 y 40;
en donde cada uno de Z y Z ' puede estar presente o ausente, pero si está presente es 1-5 nucleótidos consecutivos unidos covalentemente en el extremo 3' de la cadena en la que está presente, y en donde la secuencia de (N)x comprende sec. con núm. de ident.: 140 y la secuencia de (N')y comprende sec. con núm. de ident.: 139.
Usos terapéuticos de los inhibidores de RTP801.
(15/08/2012) Un compuesto ARNip que tiene la estructura de hebra doble:
5' (N)x -Z 3' (cadena antisentido)
3' Z'-(N')y 5' (cadena sentido),
donde cada N y N' es un ribonucleótido que puede estar modificado o no modificado en su residuo azúcar y cadauno de (N)x y (N')y es un oligómero en el cual cada N o N' consecutivo se une al siguiente N o N' por un enlacecovalente;
en donde cada uno de x y y es un entero entre 19 y 40; en donde cada uno de Z y Z' puede estar presente oausente, pero si está presente es dTdT y está covelentemente unido al terminal 3' de la hebra en la cual estápresente;
y en donde la secuencia de (N)x comprende un primer tramo de nucleótidos contiguos que tiene una cualquiera delas siguientes secuencias:
AGCUGCAUCAGGUUGGCAC (sec. con núm. de ident.:66);
UUCUAGAUGGAAGACCCAG…