(29/07/2020). Ver ilustración. Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Inventor/es: MURPHY, ANDREW, J., MCWHIRTER,JOHN, MACDONALD,LYNN, TU,NAXIN, VORONINA,VERA, HARRIS,FAITH, GUO,CHUNGUANG, LEVENKOVA,NATASHA.

Un roedor cuyo genoma de la línea germinal comprende un locus de cadena ligera λ de inmunoglobulina endógeno que comprende: (a) uno o más segmentos de genes Vλ humanos; (b) uno o más segmentos de genes Jλ humanos; (c) uno o más segmentos de genes Cλ humanos; (d) uno o más potenciadores de cadena ligera λ de inmunoglobulina (Eλ) de roedor; (e) tres Eλ humanos; y (f) un segmento de gen Cλ de roedor, en donde (a) y (b) son capaces de reordenarse para formar genes de región variable de λ humana reordenados que se expresan junto con segmentos de genes de región constante de (c) como cadenas ligeras λ de proteínas de unión a antígeno, y en donde (a) y ( b) también son capaces de reordenarse para formar genes de región variable de λ humana reordenados que se expresan junto con el segmento de gen Cλ de roedor de (f) como cadenas ligeras λ de proteínas de unión a antígeno.

PDF original: ES-2823305_T3.pdf

(29/07/2020). Ver ilustración. Solicitante/s: F. HOFFMANN-LA ROCHE AG. Inventor/es: GOEPFERT,ULRICH, MORITZ,BENJAMIN.

Promotor que tiene la secuencia de ácido nucleico de SEQ ID NO: 02.

PDF original: ES-2821940_T3.pdf

(22/07/2020). Solicitante/s: INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE). Inventor/es: DI SANTO,JAMES, MENTION,JEAN-JACQUES.

Un ratón Rag-/-, γc-/-, Flk2-/- deficiente para el gen activador de recombinación 2 (Rag2) y/o el gen activador de recombinación 1 (Rag1), cadena gamma del receptor de interleuquina-2 (γc) y quinasa de hígado fetal 2 (Flk2) que comprende una alteración en el(los) gen(es) Rag1 y/o Rag2, en el gen γc y el gen Flk2, (i) con células progenitoras hematopoyéticas humanas injertadas, y (ii) al que se administra ligando de la quinasa de hígado fetal 2 humano exógeno (Flk2L).

PDF original: ES-2817792_T3.pdf

(24/06/2020). Solicitante/s: Sangamo Therapeutics, Inc. Inventor/es: ZHANG,LEI, HOLMES,MICHAEL C, URNOV,FYODOR, GREGORY,PHILIP D, MILLER,JEFFREY C, REBAR,EDWARD J, PASCHON,DAVID, REIK,ANDREAS, GUSCHIN,DMITRY, COST,GREGORY J.

Una célula precursora de glóbulos rojos genomanipulada caracterizada por una modificación genómica dentro del exón 2 o el exón 4 de BCL11A o dentro de BCL11A-XL realizada después de la escisión dentro del gen BCL11A por una nucleasa de dedo de zinc (ZFN), una nucleasa TALE (TALEN) o un sistema CRISPR/Cas que se une a un sitio diana dentro de cualquiera de las SEQ ID NO: 56, 63, 66, 71, 160, 170, 179, 183, 189, 193, 197, 200, 203, 207, 211 y 213 de forma que el gen BCL11A se inactive y la expresión de gammaglobina se aumente.

PDF original: ES-2812599_T3.pdf

(17/06/2020). Solicitante/s: AGC Biologics, Inc. Inventor/es: CLARKE,HOWARD R.

Un vector de expresión que comprende ADN regulador de la transcripción del factor 1α de elongación de hámster chino (CHEF1) 5' y un activador de citomegalovirus (CMV) que comprende: Secuencia ID nº: 6; o Secuencia ID nº: 7, en donde dicho vector de expresión presenta al menos dos veces mayor productividad específica en comparación con un vector de expresión de referencia que tiene el ADN regulador de la transcripción CHEF1 5' pero que no comprende el activador de citomegalovirus (CMV).

PDF original: ES-2811648_T3.pdf

(17/06/2020). Solicitante/s: Invectys. Inventor/es: LANGLADE-DEMOYEN, PIERRE, WAIN HOBSON, SIMON, HUET,THIERRY, KOSTRZAK,ANNA.

Un vector de expresión de ADN o una mezcla de vectores de expresión de ADN que codifica al menos dos epítopos de CD4 de la transcriptasa inversa de la telomerasa (TERT) y al menos un epítopo de CD8 tumoral, vírico, bacteriano o parasitario; en donde dichos al menos dos epítopos de CD4 de TERT son idénticos y están repetidos.

PDF original: ES-2809508_T3.pdf

(10/06/2020). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Inventor/es: ECONOMIDES,ARIS N, HATSELL,SARAH JANE.

Una construcción de ácido nucleico que comprende: (i) un exón 5 de Acvr1 que codifica una secuencia de tipo silvestre a nivel de proteína, flanqueado cadena arriba y cadena abajo por un primer par de sitios de reconocimiento de recombinasas específicas de sitio; y (ii) un exón 5 mutante de un gen Acvr1 en orientación antisentido flanqueado cadena arriba y cadena abajo por un segundo par de sitios de reconocimiento de recombinasas específicas de sitio que son diferentes del primer par de sitios de reconocimiento de recombinasas específicas de sitio e incompatibles con el mismo, en donde el primer y segundo pares de sitios de reconocimiento de recombinasas específicas de sitio están orientados de manera que una recombinasa puede invertir el exón 5 mutante en orientación sentido, y delecionar el exón 5 de Acvr1 que codifica la secuencia tipo silvestre.

PDF original: ES-2809774_T3.pdf

(29/04/2020). Solicitante/s: Open Monoclonal Technology, Inc. Inventor/es: BRUGGEMANN,MARIANNE, BUELOW,ROLAND, OSBORN,MICHAEL J, MA,BIAO.

Un polinucleótido quimérico que comprende, en orden 5' a 3', un gen de región variable (V) de inmunoglobulina (Ig) humana, un gen de región de diversidad (D) de Ig humana, al menos un gen de región de unión (J) de inmunoglobulina (Ig) humana, un gen de región constante (C) de Ig y un potenciador 3' de rata que comprende la secuencia establecida como la SEQ ID NO: 1.

PDF original: ES-2813609_T3.pdf

(22/04/2020). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Inventor/es: MURPHY, ANDREW, J., STEVENS,Sean, MACDONALD,LYNN.

Un ratón que ha experimentado reordenación de secuencia génica de inmunoglobulina de modo que exprese un linfocito B que comprende una secuencia de inmunoglobulina reordenada unida operativamente a una secuencia de región constante de cadena pesada de ratón en el locus de cadena pesada de inmunoglobulina endógena, comprendiendo la secuencia de inmunoglobulina reordenada una secuencia V, D y/o J de cadena pesada humana, comprendiendo el linfocito B y dicho ratón en su genoma una secuencia Adam6 integrada que codifica una proteína ADAM6a de ratón u ortólogo u homólogo de la misma que es funcional en un ratón macho y una proteína ADAM6b de ratón u ortólogo u homólogo de la misma que es funcional en un ratón macho, en donde la secuencia Adam6 integrada está presente en el linfocito B en un primer alelo pero no un segundo alelo del locus de cadena pesada de inmunoglobulina, en donde el linfocito B y dicho ratón carecen de un gen Adam6 endógeno funcional.

PDF original: ES-2805364_T3.pdf

(08/04/2020). Solicitante/s: Ospedale San Raffaele S.r.l. Inventor/es: NALDINI,LUIGI, GENTNER,BERNHARD RUDOLF, BIFFI,ALESSANDRA.

Un vector génico para su uso en terapia génica que comprende al menos una secuencia diana de miARN correspondiente a mir-130a o mir-126 unida operativamente a un transgén que codifica interferón alfa, la enzima lisosómica galactocerebrosidasa o gp91 phox, en el que el vector génico se usa para impedir o reducir la expresión del transgén en una célula madre hematopoyética o una célula progenitora hematopoyética.

PDF original: ES-2786039_T3.pdf

(25/03/2020). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Inventor/es: MURPHY, ANDREW, J., MACDONALD,LYNN, GURER,CAGAN, MEAGHER,KAROLINA A, TU,NAXIN.

Un ratón que expresa, a partir de un gen FcγRI que comprende un promotor FcγRI y una secuencia reguladora, una proteína FcγRI que comprende: una parte extracelular de una cadena α de FcγRI humano que comprende un dominio EC1 humano, un dominio EC2 humano, un dominio EC3 humano o una combinación de los mismos; y un dominio citoplasmático de una cadena α de FcγRI de ratón.

PDF original: ES-2794942_T3.pdf

(18/03/2020). Solicitante/s: F. HOFFMANN-LA ROCHE AG. Inventor/es: KNOETGEN,HENDRIK, HUELSMANN,PETER MICHAEL.

Un vector de expresión que comprende - un casete de expresión de la cadena ligera de anticuerpo, - un casete de expresión de la cadena pesada de anticuerpo, y - un casete de expresión de marcador de selección, en el que los casetes de expresión se disponen unidireccionales, y en el que los casetes de expresión se disponen en la secuencia 5' a 3' del casete de expresión de la cadena pesada de anticuerpo, casete de expresión de la cadena ligera de anticuerpo y casete de expresión del marcador de selección, en el que los tres casetes de expresión comprenden el promotor del factor de alargamiento humano 1 alfa de SEQ ID NO: 05, en el que el casete de expresión de la cadena ligera y el casete de expresión de la cadena pesada de anticuerpo comprenden la secuencia señal de poliA de la hormona de crecimiento bovina.

PDF original: ES-2791758_T3.pdf

(19/02/2020). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Inventor/es: ATANASIO,AMANDA, IKIZ,BURCIN, GONG,GUOCHUN, LACROIX-FRALISH,MICHAEL L, LAI,KA-MAN VENUS, VALENZUELA, DAVID, M..

Un roedor que comprende en su genoma una deleción de la porción codificante del exón 2 hasta la porción codificante del exón 11 de un locus C9orf72 endógeno, en donde el roedor desarrolla uno o más síntomas de (i) desregulación o disfunción del sistema inmunitario y/o (ii) anomalías motoras y neurológicas similares a las encontradas en enfermedades de las neuronas motoras humanas.

PDF original: ES-2784360_T3.pdf

(19/02/2020). Solicitante/s: CureVac AG. Inventor/es: SCHLAKE, THOMAS, THESS,ANDREAS, GRUND,STEFANIE.

Molécula de ácido nucleico artificial que comprende a) al menos un marco de lectura abierto (ORF); y b) al menos una región 3'-no traducida (3'-UTR) que comprende al menos dos secuencias poli(A) separadas, donde la primera secuencia poli(A) comprende de 20 a 90 nucleótidos adenina y la segunda secuencia poli(A) comprende al menos 150 nucleótidos adenina, y donde las al menos dos secuencias poli(A) están separadas por una secuencia de ácido nucleico que comprende un tallo-bucle de histona según la SEQ ID NO: 11 para su uso como un medicamento, para su uso como una vacuna o para su uso en la terapia génica, donde la molécula de ácido nucleico artificial está asociada a o complejada con un compuesto catiónico policatiónico.

PDF original: ES-2791152_T3.pdf

(22/01/2020). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Inventor/es: MCWHIRTER,JOHN, HU,Ying, MACDONALD,LYNN, MURPHY,ANDREW, MEAGHER,KAROLINA, MUJICA,ALEXANDER, CAO,JINGTAI, LATUSZEK,ADRIANNA, WIEGAND,STANLEY.

Un roedor cuyo genoma comprende un reemplazo de una secuencia del gen de C3 de roedor en un locus endógeno de C3 de roedor con una secuencia del gen humano de C3 para formar un gen de C3 modificado, en donde el gen de C3 modificado comprende el exón 1 del gen C3 endógeno del roedor y del exón 2 al exón 41 del gen de C3 humano, y en donde la expresión del gen de C3 modificado está bajo el control de elementos reguladores de roedor en el locus endógeno de C3 de roedor, en donde el roedor es un ratón o una rata.

PDF original: ES-2779070_T3.pdf

(08/01/2020). Solicitante/s: WISCONSIN ALUMNI RESEARCH FOUNDATION. Inventor/es: ALAM,TAUSIF, SOLLINGER,HANS.

Un vector para su uso en un método para controlar los niveles de glucosa en sangre en un mamífero, donde el método comprende tratar a un mamífero con el vector, donde el vector comprende: i) un elemento regulador inducible por glucosa (GIRE); ii) un promotor específico del hígado; iii) un gen que codifica insulina con un sitio de peptidasa modificado; iv) una región no traducida (UTR) en 3' de la albúmina; v) un intrón de la hormona del crecimiento humano (HGH); y vi) un potenciador traduccional del factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF).

PDF original: ES-2774491_T3.pdf

(08/01/2020). Solicitante/s: SELEXIS S.A. Inventor/es: Mermod,Nicolas, Girod,Pierre Alain, LE FOURN,VALÉRIE, POURCEL,LUCILLE.

Un sistema de expresión eucariota que comprende: - al menos un primer polinucleótido que codifica al menos una proteína metabólica de vitamina bajo el control de al menos una primera secuencia reguladora, y - bajo el control de al menos una segunda secuencia reguladora, al menos un sitio de escisión de enzimas de restricción y/o al menos un segundo polinucleótido que codifica al menos un producto de interés, - en el que la al menos una proteína metabólica de vitamina es una proteína de transporte de vitaminas, y en el que dicha proteína de transporte de vitamina es THTR-1, THTR-2, TPK, TPC y/o SMVT (transportador multivitamínico dependiente de sodio).

PDF original: ES-2773529_T3.pdf

(25/12/2019). Solicitante/s: Bluebird Bio, Inc. Inventor/es: MORGAN,RICHARD, FRIEDMAN,KEVIN, RYU,BYOUNG.

Un vector lentiviral que comprende un polinucleótido que comprende un promotor (MND) potenciador del virus del sarcoma mieloproliferativo, con la región de control negativo eliminada y el sitio de unión al cebador dl587rev sustituido enlazado operativamente a un ácido nucleico que codifica un receptor de antígenos quiméricos (CAR), donde el CAR comprende: (a) un scFv; (b) una región bisagra de CD8α; (c) un dominio transmembrana de CD8α; (d) un dominio de señalización coestimulador de CD137; y (e) un dominio de señalización primario de CD3ξ.

PDF original: ES-2781073_T3.pdf

(25/12/2019). Solicitante/s: Vegenics Pty Limited. Inventor/es: GEROMETTA,MICHAEL, ADAMS,TIMOTHY.

Una molécula de unión a ligando que comprende un polipéptido de unión a ligando fusionado a un fragmento de dominio constante de inmunoglobulina, comprendiendo el polipéptido de unión a ligando la secuencia de aminoácidos definida por las posiciones 25-314 de SEQ ID NO: 2, con la condición de que las posiciones del polipéptido que corresponden a las posiciones 104-106 de la SEQ ID NO: 2 no sean idénticas a N-X-S o N-X-T, en donde la molécula de unión a ligando se une e inhibe VEGF-C humano y VEGF-D humano; y en donde el polipéptido de unión a ligando conserva cuatro sitios de N-glicosilación en el sequón correspondientes a las posiciones 33-35 de SEQ ID NO: 2, posiciones 166-168 de SEQ ID NO: 2, posiciones 251 -253 de SEQ ID NO: 2, y posiciones 299-301 de SEQ ID NO: 2 y está glicosilada en dichos cuatro sitios de N-glucosilación N; y en donde la molécula de unión a ligando es soluble.

PDF original: ES-2771478_T3.pdf

(11/12/2019). Solicitante/s: GLYCOTOPE GMBH. Inventor/es: GOLETZ,STEFFEN, DANIELCZYK,ANTJE, JAHN,DOREEN.

Un método in vitro para producir recombinantemente un polipéptido de interés, que comprende las etapas de (a) proporcionar una célula huésped que comprende un casete de expresión que comprende, funcionalmente unidos entre sí, (i) una región de control del locus que comprende al menos el elemento central del sitio 2 de hipersensibilidad a la ADNasa I (HS2) del grupo de genes de la β-globina humana; (ii) una región promotora que comprende al menos una parte funcional del promotor del gen de la ^Aγ globina humana; y (iii) una región de codificación que comprende una secuencia de ácido nucleico que codifica el polipéptido de interés; (b) cultivar la célula huésped en condiciones en las que la célula huésped expresa el polipéptido de interés; y (c) aislar el polipéptido de interés.

PDF original: ES-2764457_T3.pdf

(27/11/2019). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Inventor/es: MURPHY, ANDREW, J., STEVENS,Sean, MACDONALD,LYNN.

Un ratón que expresa anticuerpos, en el que cada cadena pesada en los anticuerpos expresados comprende una región variable humana y una región constante de ratón, en donde el ratón expresa también: (i) una proteína ADAM6a de ratón o un ortólogo o unhomólogo de la misma que es funcional en un ratón macho; y (ii) una proteína ADAM6b de ratón o un ortólogo o un homólogo de la misma que es funcional en un ratón macho, en donde las proteínas ADAM6a y ADAM6b o los ortólogos o los homólogos de las mismas se expresan a partir de una secuencia de ácido nucleico integrada que está presente dentro del locus endógeno de la cadena pesada de la inmunoglobulina de ratón que comprende al menos un segmento VH humano, al menos un segmento DH humano y al menos un segmento JH humano, en donde el ratón carece de un gen Adam6 endógeno funcional.

PDF original: ES-2770424_T3.pdf

(27/11/2019). Solicitante/s: SANOFI. Inventor/es: DUMAS,BRUNO, LOUNIS,NABIL.

Una línea de células de ovario de hámster chino (CHO) que comprende un vector de expresión que comprende una secuencia de nucleótidos que codifica para una deshidroorotato deshidrogenasa (DHODH) de mamífero y al menos un casete de expresión para expresar una proteína recombinante, en la que dicha DHODH comprende una secuencia idéntica en al menos el 90% a la secuencia de SEQ ID NO: 2 o a la secuencia de SEQ ID NO: 4 y en la que dicha DHODH es sensible a al menos un inhibidor de DHODH.

PDF original: ES-2769877_T3.pdf

(14/11/2019). Solicitante/s: NOVARTIS AG. Inventor/es: LAUX,HOLGER, ROMAND,SANDRINE, BODENDORF,URSULA.

Una célula de vertebrado aislada adecuada para la expresión recombinante de un polipéptido de interés, donde la célula de vertebrado se altera para debilitar el efecto de la matriptasa, donde el efecto de la matriptasa se debilita porque la expresión funcional del gen de la matriptasa se reduce o elimina en dicha célula mediante expresión génica, mutación génica, deleción génica, silenciamiento génico o una combinación de cualquiera de los anteriores, y donde la célula de vertebrado comprende al menos un polinucleótido heterólogo que codifica un polipéptido de interés, donde la célula de vertebrado secreta el polipéptido de interés.

PDF original: ES-2731246_T3.pdf