(29/07/2020). Ver ilustración. Solicitante/s: THOMAS JEFFERSON UNIVERSITY. Inventor/es: IWAMOTO,MASAHIRO, PACIFICI,MAURIZIO.

Un agonista de receptor gamma de ácido retinoico (RARγ) para uso en la reparación o regeneración del músculo en un sujeto, en el que el uso comprende la administración de una cantidad terapéuticamente efectiva del agonista de receptor gamma de ácido retinoico (RARγ) a un sujeto con tejido muscular dañado, para reparar o regenerar de ese modo el tejido muscular dañado.

PDF original: ES-2823234_T3.pdf

(15/07/2020). Solicitante/s: AXXAM S.P.A. Inventor/es: PEVARELLO, PAOLO, PRANDI,ADOLFO.

Un compuesto de la siguiente fórmula (I) o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo: **(Ver fórmula)** incluyendo cualquier forma estereoquímicamente isomérica del mismo, en la que: n es 0 o 1; R1 es alquilo C1-C4 (opcionalmente sustituido con hidroxilo o halógeno), preferiblemente metilo, fluorometilo, difluorometilo, trifluorometilo; cada uno de R2, R3 y R4 es independientemente hidrógeno, halógeno o los grupos R2 y R4, tomados juntos, forman un anillo heterocíclico de seis miembros que contiene un átomo de nitrógeno, a condición de que al menos uno de R2, R3 y R4 no sea hidrógeno; cada uno de R5 y R6 es hidrógeno o halógeno, a condición de que al menos uno de R5 y R6 sea halógeno.

PDF original: ES-2816204_T3.pdf

(17/06/2020). Solicitante/s: SIGNAL PHARMACEUTICALS LLC. Inventor/es: LEFTHERIS, KATERINA, HUANG, DEHUA, CALABRESE,ANDREW,ANTONY, PLANTEVIN-KRENITSKY,VERONIQUE, SAPIENZA,JOHN, TORRES,Eduardo , HEGDE,SAYEE, MORTENSEN,DEBORAH, PAPA,PATRICK, PARNES,JASON, BAHMANYAR,SOGOLE, WHITEFIELD,BRANDON WADE, HANSEN,JOSHUA, RAHEJA,RAJ, CASHION,DANIEL, CORREA,MATTHEW, DELGADO,MARIA MERCEDES, NORRIS,STEPHEN TYSON, CATHERS,BRIAN EDWIN, BENNETT,BRYDON.

Un compuesto de fórmula (I): **(Ver fórmula)** o una sal, un tautómero, un isotopólogo o un estereoisómero farmacéuticamente aceptable del mismo, donde: X es CN o CF3; L es (C1-4 alquilo); R1 es héteroalquilo sustituido o no sustituido; y R2 es cicloalquilo sustituido o no sustituido; donde, cuando un grupo es sustituido, el grupo es sustituido con halógeno, alquilo, hidroxilo, alcoxi, alcoxialquilo, amino, alquilamino, carboxi, nitro, ciano, tiol, tioéter, imina, imida, amidina, guanidina, enamina, aminocarbonilo, acilamino, fosfonato, fosfina, tiocarbonilo, sulfonilo, sulfona, sulfonamida, cetona, aldehído, éster, urea, uretano, oxima, hidroxilamina, alcoxiamina, aralcoxiamina, N-óxido, hidrazina, hidrazida, hidrazona, azida, isocianato, isotiocianato, cianato, tiocianato, oxo, B(OH)2, O(alquil)aminocarbonilo, cicloalquilo, heterociclilo, arilo, heteroarilo, ariloxi, aralquiloxi, heterocicliloxi o heterociclilalcoxi.

PDF original: ES-2812605_T3.pdf

(20/05/2020). Solicitante/s: DUKE UNIVERSITY. Inventor/es: CHEN,YUAN-TSONG.

α-Glucosidasa ácida (GAA) humana recombinante producida en un cultivo de células de ovario de hámster chino para uso en un método de tratamiento de glucogenosis de tipo II en un ser humano que tiene un estado CRIM (material inmunológico con reactividad cruzada) positivo para GAA endógena pero que tiene, o está en riesgo de tener anticuerpos anti-GAA, en el que dicha α-glucosidasa ácida humana recombinante debe administrarse junto con un régimen inmunosupresor o inmunoterapéutico, y en donde el régimen inmunosupresor o inmunoterapéutico se debe administrar antes de la primera administración de dicha α-glucosidasa ácida humana recombinante.

PDF original: ES-2799882_T3.pdf

(29/04/2020). Ver ilustración. Solicitante/s: THE TRUSTEES OF COLUMBIA UNIVERSITY IN THE CITY OF NEW YORK. Inventor/es: HIRANO,MICHIO, GARONE,CATERINA, MARTI,RAMON.

La desoxicitidina (dC) para su uso en un metodo de tratamiento de la deficiencia de timidina quinasa 2 (TK2) en un sujeto humano que lo necesita, dicho metodo comprende administrar una cantidad terapeuticamente efectiva de desoxitimidina (dT) y dicha desoxicitidina (dC).

PDF original: ES-2808148_T3.pdf

(23/04/2020). Solicitante/s: PIDAGEMA, S.L. Inventor/es: MARTÍNEZ CUADRADO,María Pilar.

Microesferas para el tratamiento de enfermedades de la piel o dermatológicas, osteomusculares y vasculares. La presente invención se refiere a microesferas que están formadas por un núcleo que comprende un surfactante no iónico copolímero tribloque, un éter halogenado, y un glicosaminoglucuronano, una capa de un polianión que recubre dicho núcleo y una capa de un policatión en contacto con la parte externa de la capa polianión. Gracias a esta combinación se consigue un efecto analgésico, antimicrobiano y promotor de la cicatrización. Estas microesferas son útiles en el tratamiento de enfermedades de la piel o dermatológicas, osteomusculares y vasculares.

(22/04/2020). Solicitante/s: MOUNT SINAI SCHOOL OF MEDICINE. Inventor/es: SCHUCHMAN,EDWARD H, SIMONARO,CALOGERA M.

Un método in vitro para mejorar el fenotipo de una población de condrocitos, dicho método comprende: seleccionar una población de condrocitos de mamífero que tienen un fenotipo condrocítico pobre caracterizado por baja expresión de colágeno 2A1, Sox9 y agrecano; expresión elevada de colágeno 10; y/o baja tinción para proteoglicanos con Azul Alcián o Safranina O; y tratar la población de células seleccionada con una proteína ceramidasa in vitro en donde, después de dicho tratamiento, la población seleccionada se caracteriza por expresión elevada de colágeno 2A1, Sox9 y agrecano; expresión reducida de colágeno 10; y/o tinción mejorada de proteoglicanos con Azul Alcián o Safranina O.

PDF original: ES-2791760_T3.pdf

(15/04/2020). Solicitante/s: PTC THERAPEUTICS, INC. . Inventor/es: MOLLARD, PAUL, WESSON,KIERON E, JANKOWSKI,ORION D, SHRADER,WILLIAM D.

Un compuesto seleccionado entre el grupo que consiste en: • 2-5 hidroxi-2-metil-4-(2,4,5-trimetil-3,6-dioxociclohexa-1,4-dienil)butanamida y • su forma de hidroquinona del mismo o una sal, un estereoisómero o una mezcla de estereoisómeros del mismo.

PDF original: ES-2805081_T3.pdf

(26/03/2020). Solicitante/s: DE CELIS CARRILLO, Ruth Araceli. Inventor/es: BRAVO CUÉLLAR,Alejandro, HERNÁNDEZ FLORES,Georgina, ORTÍZ LAZARENO,Pablo César, REYES URIBE,Emmanuel.

Polvos impregnados con extractos concentrados de rizoma deshidratado de Curcuma longa (cúrcuma), y con extracto concentrado de flores deshidratadas de Hibiscus sabdariffa (jamaica); y su método de obtención. Un producto alimenticio que comprende a dichos polvos impregnados con extractos concentrados, ácido fólico, ácido ascórbico, lecitina de soya, como agente de absorción; y un excipiente farmacéuticamente aceptable; y su método de obtención. El uso de los polvos impregnados con extracto concentrado de rizoma deshidratado de Curcuma longa (cúrcuma) y con extracto concentrado de flores deshidratadas de Hibiscus sabdariffa (jamaica), para la formulación de un producto alimenticio.

(20/03/2020). Solicitante/s: CONSORCIO CENTRO DE INVESTIGACIÓN BIOMÉDICA EN RED, M.P. Inventor/es: ARTERO ALLEPUZ,RUBEN, PEREZ ALONSO,MANUEL, BARGIELA SCHÖNBRUNN,ARIADNA, RICO TORTOSA,Patricia, SALMERÓN SÁNCHEZ,Manuel.

Uso de boro y sus derivados para el tratamiento de distrofias musculares. La presente invención se refiere al uso de boro o un compuesto de boro para el tratamiento de distrofias musculares. Los datos experimentales obtenidos in vitro e in vivo por parte de los inventores demuestran que estos compuestos mejoran ciertos fenotipos asociados a la distrofia miotónica de tipo 1 y a la distrofia muscular de Duchenne.

PDF original: ES-2749465_A1.pdf

(26/02/2020). Solicitante/s: Ikaika Therapeutics, LLC. Inventor/es: MCNALLY,ELIZABETH, HEYDEMANN,AHLKE, CECO,ERMELINDA.

Un agente que inhibe la proteólisis de la proteína 4 de unión a TGFβ latente (LTBP4) para su uso en el tratamiento de un paciente que padece una enfermedad seleccionada del grupo que consiste en distrofia muscular de Duchenne, distrofia muscular de cinturas, distrofia muscular de Becker, miopatía, fibrosis quística, fibrosis pulmonar, miocardiopatía, lesión pulmonar aguda, lesión muscular aguda y lesión miocárdica aguda, en donde el agente es un anticuerpo aislado que se une específicamente a un péptido que consiste en la secuencia establecida en la SEQ ID NO: 6.

PDF original: ES-2791778_T3.pdf

(19/02/2020). Solicitante/s: ELI LILLY AND COMPANY. Inventor/es: BENSON,CHARLES THOMAS.

Éster isopropílico de ácido (S)-(7-ciano-4-piridin-2-ilmetil-1,2,3,4-tetrahidro-ciclopenta[b]indol-2-il)-carbámico, o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, para uso en el tratamiento de los síntomas resultantes de un hipogonadismo secundario inducido por una terapia de privación de andrógenos.

PDF original: ES-2779978_T3.pdf

(08/01/2020). Solicitante/s: INVICTUS BIOTECHNOLOGY PTY LTD. Inventor/es: TONG,GLENN.

Una composición farmacéutica que incluye al menos un tocotrienol, junto con uno o más excipientes farmacéuticamente aceptables para su uso en la estabilización y/o control de la glucosa sanguínea en un animal, en la que la composición se administra mediante administración transmucosal.

PDF original: ES-2778065_T3.pdf

(08/01/2020). Solicitante/s: THE UNIVERSITY OF QUEENSLAND. Inventor/es: BORGES,KARIN, NGO,SHYUAN T.

Triheptanoína para su uso en el tratamiento, prevención y/o retraso del inicio de una enfermedad de la neurona motora (MND) en un animal, en el que una cantidad terapéuticamente eficaz de triheptanoína es para la administración a dicho animal, para así tratar, prevenir y/o retrasar el inicio de la enfermedad de la neurona motora (MND) en dicho animal.

PDF original: ES-2774321_T3.pdf

(18/12/2019). Solicitante/s: AMICUS THERAPEUTICS, INC. Inventor/es: YANG,JIPING, CHAR,HING, TESLER,SERGEY, DILONE,ENRIQUE.

Una composición farmacéutica estable que comprende: a) un agente activo seleccionado de 1-desoxinojirimicina o N-butil-desoxinojirimicina, o una de sus sales farmacéuticamente aceptables, y b) un tampón de citrato sódico, en donde el tampón está presente a una concentración de 20 mM a 75 mM, y en donde la composición farmacéutica estable es autoestable durante al menos aproximadamente un año bajo una atmósfera seleccionada de nitrógeno, aire o una de sus combinaciones, y una temperatura de aproximadamente 2°C a aproximadamente 42°C y es capaz de ser administrada parenteralmente, preferiblemente capaz de ser administrada una o más de subcutáneamente e intravenosamente, a un ser humano sin efectos perjudiciales para la salud.

PDF original: ES-2779006_T3.pdf

(04/12/2019). Solicitante/s: NIPPON SHINYAKU CO., LTD.. Inventor/es: WATANABE,NAOKI, TAKEDA,SHIN'ICHI, NAGATA,TETSUYA, TONE YUUICHIROU.

Un oligómero antisentido que consiste en una secuencia de nucleótidos seleccionada del grupo que consiste en SEQ ID NO: 6 a 9, e induce la omisión del exón 44 en el gen de la distrofina humana, o una sal o hidrato farmacéuticamente aceptables del mismo.

PDF original: ES-2765463_T3.pdf

(30/10/2019). Solicitante/s: MORINAGA MILK INDUSTRY CO., LTD.. Inventor/es: OSHIO,KAZUTAKA, NAKAMURA,HIROHIKO, SAKATA,YASUYUKI.

Un agente promotor de la producción de IGF-1 que comprende un polimetoxiflavonoide como ingrediente activo para uso en el tratamiento o mejora de una enfermedad seleccionada del grupo que consiste en deficiencia de hormona de crecimiento en adultos, enanismo por deficiencia de hormona de crecimiento y alopecia.

PDF original: ES-2765238_T3.pdf

(30/10/2019). Ver ilustración. Solicitante/s: Replicor Inc. Inventor/es: VAILLANT,ANDREW, BAZINET,MICHEL.

Una formulación farmacéutica que comprende un complejo de quelato de oligonucleótido anti-viral preparado con un catión metálico divalente para uso en un método para tratar una infección viral.

PDF original: ES-2767333_T3.pdf

(23/10/2019). Solicitante/s: Sarepta Therapeutics, Inc. Inventor/es: BESTWICK, RICHARD, K., FRANK,DIANE ELIZABETH, SCHNELL,FRED JOSEPH.

Un oligonucleótido antisentido seleccionado del grupo que consiste en: (i) un oligonucleótido antisentido de 22 bases que comprende la secuencia de bases GAT CTG TCA AAT CGC CTG CAG G (SEQ ID NO: 5); y (ii) un oligonucleótido antisentido de 24 bases que comprende la secuencia de bases CAG ATC TGT CAA ATC GCC TGC AGG (SEQ ID NO: 1); en el que los restos de azúcar de la cadena principal del oligonucleótido se reemplazan con morfolinos o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.

PDF original: ES-2762881_T3.pdf

(09/10/2019). Solicitante/s: KYOWA HAKKO BIO CO., LTD. Inventor/es: MORITA, MASAHIKO, HARA,TAKAHIRO, KOMATSU,MIHO.

Agente para la utilización en la prevención o la mejora de una enfermedad isquémica, hombros rígidos debidos a disfunción endotelial vascular, excesiva sensibilidad al frío debida a disfunción endotelial vascular, hinchazón debida a disfunción endotelial vascular o disfunción eréctil, que comprende citrulina o una sal de lamisma y glutatión o una sal del mismo comoprincipios activos.

PDF original: ES-2761224_T3.pdf