Procedimientos de realización de la omisión de exón mediada por oligonucleótidos antisentido en la retina de un sujeto que lo necesita.
Oligonucleótido antisentido desnudo para su uso en el tratamiento de una enfermedad de la retina causada por una mutación que modifica el splicing y/o crea una terminación prematura en un gen importante para el funcionamiento y/o la supervivencia de una célula fotorreceptora,
en un sujeto que lo necesita, donde dicho oligonucleótido antisentido desnudo se inyecta en el vítreo del sujeto, donde el oligonucleótido antisentido desnudo realiza la omisión de exón mediada por oligonucleótidos antisentido en el pre-ARN del gen cuya mutación causa la enfermedad de la retina, en una célula fotorreceptora del sujeto.
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/EP2014/064604.
Solicitante: INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE).
Nacionalidad solicitante: Francia.
Dirección: 101, RUE DE TOLBIAC 75013 PARIS FRANCIA.
Inventor/es: MUNNICH,ARNOLD, ROZET,JEAN-MICHEL, PERRAULT,ISABELLE, KAPLAN,JOSSELINE, GERARD,XAVIER.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- A61K31/7088 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Compuestos que tienen al menos tres nucleósidos o nucleótidos.
- C12N15/113 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.
PDF original: ES-2794499_T3.pdf
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