Métodos y composiciones para la modificación de ADN objetivo dirigida por ARN y para la modulación de la transcripción dirigida por ARN.

Un metodo para modificar un ADN objetivo, comprendiendo el metodo poner en contacto el ADN objetivo con un complejo que comprende:



(a) un polipeptido Cas9 y

(b) un ARN dirigido a ADN de molecula simple que comprende:

(i) un segmento dirigido a ADN que comprende una secuencia de nucleotidos que es complementaria a una secuencia en el ADN objetivo; y

(ii) un segmento de union a proteina que interactua con dicho polipeptido Cas9, en donde el segmento de union a proteina comprende dos tramos complementarios de nucleotidos que hibridan para formar un duplex de ARN bicatenario (ARNbc),

en el que dichos dos tramos complementarios de nucleotidos estan unidos covalentemente por nucleotidos intermedios,

en el que dicho contacto es in vitro o en una celula ex vivo; y

en el que dicha modificacion es escision del ADN objetivo.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2013/032589.

Solicitante: THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 1111 Franklin Street, 12th Floor Oakland, CA 94607 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: DOUDNA,JENNIFER A, JINEK,MARTIN, DOUDNA CATE,JAMES HARRISON, LIM,WENDELL, QI,LEI, CHARPENTIER,EMMANUELLE, CHYLINSKI,KRZYSZTOF.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • C07K19/00 QUIMICA; METALURGIA.C07 QUIMICA ORGANICA.C07K PEPTIDOS (péptidos que contienen β -anillos lactamas C07D; ipéptidos cíclicos que no tienen en su molécula ningún otro enlace peptídico más que los que forman su ciclo, p. ej. piperazina diones-2,5, C07D; alcaloides del cornezuelo del centeno de tipo péptido cíclico C07D 519/02; proteínas monocelulares, enzimas C12N; procedimientos de obtención de péptidos por ingeniería genética C12N 15/00). › Péptidos híbridos (Inmoglobulinas híbridas compuestas solamente de inmoglobulinas C07K 16/46).
  • C12N15/10 C […] › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Procedimientos para el aislamiento, la preparación o la purificación de ADN o ARN (preparación química de ADN o ARN C07H 21/00; preparación de polinucleótidos no estructurales a partir de microorganismos o con la ayuda de enzimas C12P 19/34).
  • C12N15/11 C12N 15/00 […] › Fragmentos de ADN o de ARN; sus formas modificadas (ADN o ARN no empleado en tecnología de recombinación C07H 21/00).
  • C12N15/63 C12N 15/00 […] › Introducción de material genético extraño utilizando vectores; Vectores; Utilización de huéspedes para ello; Regulación de la expresión.
  • C12N15/90 C12N 15/00 […] › Introducción estable de ADN extraño en el cromosoma.

PDF original: ES-2636902_T3.pdf

 

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