USO DEL ACIDO VALPROICO O DE UNA SAL FARMACEUTICAMENTE ACEPTABLE DEL MISMO PARA LA PREVENCION Y/O EL TRATAMIENTO DE LA ADENOLEUCODISTROFIA LIGADA A X.
Uso del ácido valproico o de una sal farmacéuticamente aceptable del mismo para la prevención y/o el tratamiento de la adenoleucodistrofia ligada a X.
#El ácido 2-propilpentanoico (ácido valproico) y su sal monosódica son útiles por vía oral para la prevención y/o el tratamiento de la adrenoleucodistrofia ligada a X ("X linked adrenoleukodystrophy", X-ALD) en un ser humano, en los dos principales fenotipos: adrenomieloneuropatía y adrenoleucodistrofia cerebral infantil. El ácido valproico aumenta los niveles de expresión del gen ABCD2, no sólo en líneas celulares humanas, sino también en tejido neural de rata y de humano, y en células mononucleares periféricas de pacientes con X-ALD. Dado que el ácido valproico es un principio activo farmacéutico muy bien examinado en términos de toxicología, efectos adversos y dosis, y que ya se ha usado en clínica durante más de tres décadas, la presente invención proporciona un nuevo agente para la prevención o el tratamiento de una enfermedad que, hasta ahora, era fatal.
Tipo: Resumen de patente/invención.
Solicitante: PUJOL ONOFRE,AURORA.
Nacionalidad solicitante: España.
Provincia: BARCELONA.
Inventor/es: PUJOL ONOFRE,AURORA.
Fecha de Publicación: .
Clasificación PCT:
- A61K31/19 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Acidos carboxílicos, p. ej.ácido valproico (ácido salicílico A61K 31/60).
- A61P25/28 A61 […] › A61P ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS O DE PREPARACIONES MEDICINALES. › A61P 25/00 Medicamentos para el tratamiento de trastornos del sistema nervioso. › de los problemas neurodegenerativos del sistema nervioso central, p. ej. noótropos, activadores del conocimiento, medicamentos para el tratamiento del Alzheimer o de otras formas de demencia.
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