SISTEMA AUXILIAR DE ALTA EFICACIA PARA LA PRODUCCION DE VECTORES AAV.

SE DESCRIBEN NUEVAS MOLECULAS DE ACIDO NUCLEICO QUE PRESENTAN REGIONES CODIFICADORAS DE VIRUS ADENO UE SON CAPACES DE EXPRESAR LAS FUNCIONES DE AAV NECESARIAS PARA FORMAR UN VECTOR DE AAV EN LA PRODUCCION DE VIRIONES DE AAV RECOMBINANTES (RAAV).

LAS MOLECULAS INCLUYEN UNA SECUENCIA DE NUCLEOTIDOS QUE ES SUSTANCIALMENTE HOMOLOGA CON UNA REGION PROMOTORA P5 DE AAV, ESTANDO LA REGION PROMOTORA P5 SITUADA EN LAS MOLECULAS EN UN SITIO QUE ES DISTINTO DE SU POSICION NATURAL EN RELACION CON LA REGION CODIFICADORA REP DE AAV EN EL GENOMA DE AAV DE TIPO SALVAJE. TAMBIEN SE DESCRIBEN CONSTRUCTOS DE FUNCION COADYUVANTE DE AAV, QUE INCLUYEN LAS PRESENTES MOLECULAS DE ACIDO NUCLEICO INCLUIDAS EN UN REPLICON QUE ES CAPAZ DE SER TRANSCRITO Y TRADUCIDO PARA EXPRESAR FUNCIONES COADYUVANTES DE AAV COMPLEMENTARIAS EN UNA CELULA HUESPED ADECUADA. SE DESCRIBEN NUEVAS CELULAS DE INCLUSION DE AAV Y CELULAS PRODUCTORAS DE AAV, QUE CONTIENEN LOS CONSTRUCTOS COADYUVANTES DE AAV DE LA INVENCION, Y PROCEDIMIENTOS PARA PRODUCIR UNOS NIVELES AUMENTADOS DE VIRIONES DE RAAV UTILIZANDO LOS CONSTRUCTOS COADYUVANTES DE AAV DE LA INVENCION. TAMBIEN SE DESCRIBEN PROCEDIMIENTOS PARA PRODUCIR VIRIONES DE RAAV SIN LA PRODUCCION CONCOMITANTE DE UNOS NIVELES SIGNIFICATIVOS DE AAV DE TIPO SALVAJE.

Tipo: Resumen de patente/invención.

Solicitante: AVIGEN, INC..

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 1201 HARBOR BAY PARKWAY NO. 1000,ALAMEDA, CA 94502.

Inventor/es: NATSOULIS, GEORGES.

Fecha de Publicación: .

Fecha Solicitud PCT: 1 de Agosto de 1996.

Fecha Concesión Europea: 4 de Febrero de 2004.

Clasificación Internacional de Patentes:

  • C07K14/015 QUIMICA; METALURGIA.C07 QUIMICA ORGANICA.C07K PEPTIDOS (péptidos que contienen β -anillos lactamas C07D; ipéptidos cíclicos que no tienen en su molécula ningún otro enlace peptídico más que los que forman su ciclo, p. ej. piperazina diones-2,5, C07D; alcaloides del cornezuelo del centeno de tipo péptido cíclico C07D 519/02; proteínas monocelulares, enzimas C12N; procedimientos de obtención de péptidos por ingeniería genética C12N 15/00). › C07K 14/00 Péptidos con más de 20 aminoácidos; Gastrinas; Somatostatinas; Melanotropinas; Sus derivados. › Parvoviridae, p. ej. virus de la panleucopenia felina, parvovirus humano.
  • C12N15/86 C […] › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Vectores virales.
  • C12N5/10 C12N […] › C12N 5/00 Células no diferenciadas humanas, animales o vegetales, p. ej. líneas celulares; Tejidos; Su cultivo o conservación; Medios de cultivo para este fin (reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00). › Células modificadas por introducción de material genético extraño, p. ej. células transformadas por virus.
  • C12N7/04 C12N […] › C12N 7/00 Virus, p. ej. bacteriófagos; Composiciones que los contienen; Su preparación o purificación (preparaciones de uso médico que contienen virus A61K 35/76; preparación de composiciones de uso médico que contienen antígenos o anticuerpos virales, p. ej. vacunas virales, A61K 39/00). › Inactivación o atenuación; Producción de partes elementales de virus.

Países PCT: Austria, Bélgica, Suiza, Alemania, Dinamarca, España, Francia, Reino Unido, Grecia, Italia, Liechtensein, Luxemburgo, Mónaco, Irlanda, Finlandia, Oficina Europea de Patentes.

SISTEMA AUXILIAR DE ALTA EFICACIA PARA LA PRODUCCION DE VECTORES AAV.

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