Proteínas del factor VIII que tienen secuencias ancestrales, vectores de expresión, y usos relacionados con ellos.

Una proteína FVIII recombinante o quimérica que comprende una o más mutaciones ancestrales y una eliminación del dominio B,

y en donde la secuencia de la proteína no se produce de forma natural; y en donde la proteína tiene:

un dominio A1 que tiene una secuencia de aminoácidos que tiene más de 96 % de identidad con SEQ ID NO: 22, 4, o 13;

un dominio A2 que tiene una secuencia de aminoácidos que tiene más de 96 % de identidad con SEQ ID NO: 23, 5, o 14;

un dominio de ap que tiene una secuencia de aminoácidos que tiene más de 96 % de identidad con SEQ ID NO: 25, 7, o 16;

un dominio A3 que tiene una secuencia de aminoácidos que tiene más de 96 % de identidad con SEQ ID NO: 26, 8, o 17;

un dominio C1 que tiene una secuencia de aminoácidos que tiene más de 96 % de identidad con SEQ ID NO: 27, 9, o 18; y

un dominio C2 que tiene una secuencia de aminoácidos que tiene más de 96 % de identidad con SEQ ID NO: 28, 10, o 19.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2016/015092.

Solicitante: EMORY UNIVERSITY.

Inventor/es: GAUCHER,ERIC, SPENCER,H. TRENT, DOERING,CHRISTOPHER B, ZAKAS,PHILIP M.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K38/37 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 38/00 Preparaciones medicinales que contienen péptidos (péptidos que contienen ciclos beta-lactama A61K 31/00; dipéptidos cíclicos que no tienen en su molécula ningún otro enlace peptídico más que los que forman su ciclo, p. ej. piperazina 2,5-dionas, A61K 31/00; péptidos basados en la ergolina A61K 31/48; que contienen compuestos macromoleculares que tienen unidades aminoácido repartidas estadísticamente A61K 31/74; preparaciones medicinales que contienen antígenos o anticuerpos A61K 39/00; preparaciones medicinales caracterizadas por los ingredientes no activos, p. ej. péptidos como soportes de fármacos, A61K 47/00). › Factores VIII.
  • C07K14/755 QUIMICA; METALURGIA.C07 QUIMICA ORGANICA.C07K PEPTIDOS (péptidos que contienen β -anillos lactamas C07D; ipéptidos cíclicos que no tienen en su molécula ningún otro enlace peptídico más que los que forman su ciclo, p. ej. piperazina diones-2,5, C07D; alcaloides del cornezuelo del centeno de tipo péptido cíclico C07D 519/02; proteínas monocelulares, enzimas C12N; procedimientos de obtención de péptidos por ingeniería genética C12N 15/00). › C07K 14/00 Péptidos con más de 20 aminoácidos; Gastrinas; Somatostatinas; Melanotropinas; Sus derivados. › Factores VIII.
  • C12N15/11 C […] › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Fragmentos de ADN o de ARN; sus formas modificadas (ADN o ARN no empleado en tecnología de recombinación C07H 21/00).

PDF original: ES-2819123_T3.pdf

 

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