6 inventos, patentes y modelos de REBAR,EDWARD J
Procedimientos y composiciones para el tratamiento de una afección genética.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(24/06/2020). Solicitante/s: Sangamo Therapeutics, Inc. Clasificación: C12N15/85, C07K14/47, C07K14/805, C12N9/22, C12N5/071.
Una célula precursora de glóbulos rojos genomanipulada caracterizada por una modificación genómica dentro del exón 2 o el exón 4 de BCL11A o dentro de BCL11A-XL realizada después de la escisión dentro del gen BCL11A por una nucleasa de dedo de zinc (ZFN), una nucleasa TALE (TALEN) o un sistema CRISPR/Cas que se une a un sitio diana dentro de cualquiera de las SEQ ID NO: 56, 63, 66, 71, 160, 170, 179, 183, 189, 193, 197, 200, 203, 207, 211 y 213 de forma que el gen BCL11A se inactive y la expresión de gammaglobina se aumente.
PDF original: ES-2812599_T3.pdf
Métodos y composiciones para ingeniería genómica.
(03/06/2020) Una pareja de nucleasas de dedo de zinc (ZFN) que comprende una ZFN izquierda y una ZFN derecha,
comprendiendo cada ZFN un dominio de escisión o semidominio de escisión de tipo silvestre o modificado y cinco o seis dominios de dedo de zinc designados y ordenados como F1 a F5 o F1 a F6, comprendiendo F1 a F5 o F1 a F6 las regiones de la hélice de reconocimiento de la siguiente manera:
(i) comprendiendo F1 a F5 las SEQ ID NO: 109, 104, 110, 106 y 107, respectivamente (SBS Nº 47171);
(ii) comprendiendo F1 a F6 las SEQ ID NO: 14, 114, 111, 15, 16 y 12, respectivamente (SBS Nº 47898);
(iii) comprendiendo F1 a F6 las SEQ ID NO: 14, 9, 10, 15, 16 y 12, respectivamente…
Métodos y composiciones para el tratamiento de enfermedades por almacenamiento lisosomal.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(27/05/2020). Solicitante/s: Sangamo Therapeutics, Inc. Clasificación: A61K48/00, C12N15/90, C12N9/22.
Uno o más transgenes y una o más nucleasas con dedos de zinc (ZFN) para su uso en un método de tratamiento de una enfermedad por almacenamiento lisosomal, el método comprendiendo administrar el uno o más transgenes y el uno o más ZFN a un sujeto con necesidad de ello para generar un célula que produce una proteína que trata la enfermedad por almacenamiento lisosomal, en donde el transgén que codifica la proteína se inserta en un locus de albúmina endógeno de la célula usando el uno o más ZFN, y en donde la enfermedad por almacenamiento lisosomal es la enfermedad de Gaucher, Hunter, Hurler o Fabry.
PDF original: ES-2813080_T3.pdf
Composiciones para unir módulos de dedos de cinc.
(15/01/2020) Una proteína de dedos de cinc de múltiples dedos que se une específicamente a un sitio diana, comprendiendo la proteína de dedos de cinc de múltiples dedos módulos de dedos de cinc de origen no natural, en donde cada módulo de dedos de cinc se une a un subsitio diana y al menos dos de los módulos de unión a ADN de dedos de cinc de origen no natural que se unen a subsitios diana separados por 1 o 2 pares de bases se unen mediante una secuencia de enlazador de aminoácidos de 5 a 20 restos de aminoácidos entre el último resto del módulo de dedos de cinc N-terminal y el primer resto del módulo de dedos de cinc C-terminal, comprendiendo el enlazador de aminoácidos un resto de aminoácido N-terminal adyacente al módulo de dedos de cinc N-terminal, un resto de aminoácido C-terminal adyacente…
Métodos y composiciones para el tratamiento de enfermedades monogénicas.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(29/01/2019). Solicitante/s: Sangamo Therapeutics, Inc. Clasificación: A61K48/00, C12N15/90, C12N9/22.
Una o más nucleasas no naturales y uno o más transgenes para uso en un método de tratamiento de una enfermedad monogénica, comprendiendo el método administrar la una o más nucleasas y el uno o más transgenes a un sujeto que lo necesita para generar una célula que produce una proteína que trata la enfermedad, en el que el transgén que codifica la proteína se inserta en un locus de albúmina endógeno de la célula usando una o más nucleasas no naturales.
PDF original: ES-2697912_T3.pdf
Métodos y composiciones para el tratamiento de enfermedades por almacenamiento lisosomal.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(16/11/2016). Solicitante/s: SANGAMO BIOSCIENCES, INC.. Clasificación: A61K48/00, C12N15/90, C12N9/22.
Un método in vitro para generar una célula que produce una proteína que está ausente en un sujeto con una enfermedad por almacenamiento lisosomal, en donde el método comprende:
integrar un transgén que codifica la proteína en un locus endógeno de albúmina de la célula mediante el uso de una nucleasa que no se produce en la naturaleza, de tal manera que la célula produce la proteína que está ausente en la enfermedad por almacenamiento lisosomal.
PDF original: ES-2613691_T3.pdf