CIP-2021 : A61P 21/04 : para la miastenia grave.

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Notas[t] desde A61 hasta A63: SALUD; SALVAMENTO; DIVERSIONES

A NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.

A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.

A61P ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS O DE PREPARACIONES MEDICINALES.

A61P 21/00 Medicamentos para el tratamiento de trastornos del sistema muscular o neuromuscular.

A61P 21/04 · para la miastenia grave.

CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.

Inducción de la omisión de exón en células eucarióticas.

(08/01/2020). Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.

El uso de un oligonucleótido antisentido dirigido contra el interior del exón 2, 8, 29, 43, 44, 45, 46, 50, 51, 52 ó 53 en un pre-mARN de distrofina, en el que dicho oligonucleótido antisentido es capaz de inhibir expresamente una señal de inclusión de exón en dicho exón y contiene entre 14-40 nucleótidos, para la preparación de un medicamento para dirigir el empalme de dicho pre-mARN de distrofina en una célula capaz de realizar una operación de empalme.

PDF original: ES-2315788_T5.pdf

PDF original: ES-2315788_T3.pdf

Ácido nucleico antisentido.

(21/08/2019). Solicitante/s: NIPPON SHINYAKU CO., LTD.. Inventor/es: WATANABE,NAOKI, TAKEDA,SHIN'ICHI, NAGATA,TETSUYA, SEO HARUNA.

Un oligómero antisentido que provoca la omisión del exón 55º en el gen de la distrofina humana, que consiste en una secuencia complementaria a las secuencias de nucleótidos que consisten en los nucleótidos del 14º al 34º o del 15º al 34º, desde el extremo 5' del exón 55º en el gen de la distrofina humana.

PDF original: ES-2748868_T3.pdf

Inducción de omisión de exones en células eucarióticas.

(19/11/2018). Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.

Un método in vitro para determinar si un oligonucleótido antisentido de 14-40 nucleótidos que comprende complementariedad a una parte de un exón 51 de distrofia humana es capaz de inhibir específicamente una secuencia de reconocimiento de exón de dicho exón, comprendiendo: Proporcionar una célula que tiene un pre-ARNm que contiene dicho exón con dicho olinogucleótido antisentido, Cultivar dicha célula para permitir la formación de un ARNm a partir de dicho pre-ARNm y Determinar si dicho exón está ausente de dicho ARNm.

PDF original: ES-2690049_T3.pdf

Métodos de tratamiento de distrofia muscular.

(30/10/2018) Un agente modulador de α7ß1 integrina para su uso en el tratamiento de distrofia muscular en un sujeto o para su uso en la mejora de regeneración, reparación o mantenimiento muscular en un sujeto o para su uso en la prevención prospectiva o reducción de lesión o daño muscular en un sujeto: en el que dicho agente modulador de α7ß1 integrina tiene una fórmula seleccionada de**Fórmula** en la que Y1 e Y2 se seleccionan independientemente entre oxígeno, azufre o NRb, en el que Rb se selecciona entre hidrógeno, alquilo, alquilo sustituido, arilo, arilo sustituido, cicloalquilo, cicloalquilo sustituido, heteroarilo, heteroarilo sustituido, heterociclilo o heterociclilo sustituido; en la que R1 se selecciona entre alquilo C1-10, alquilo C1-10 sustituido, alcoxi C1-10, alcoxi C1-10…

Usos de moléculas mutantes de CTL4 solubles.

(07/03/2018) Una molécula mutante de CTLA4 soluble y un corticoesteroide para su uso en el tratamiento de enfermedad de injerto contra huésped, trastornos inmunitarios asociados al rechazo del trasplante de injerto, rechazo crónico y aloinjerto o xenoinjertos de tejido o de células, psoriasis, linfoma de linfocitos T, leucemia linfoblástica aguda de linfocitos T, linfoma de linfocitos T angiocéntrico testicular, angiítis linfocítica benigna, lupus, tiroiditis de Hashimoto, mixedema primario, enfermedad de Graves, anemia perniciosa, gastritis atrófica autoinmune, enfermedad de Addison, diabetes, síndrome de Goodpasture, miastenia grave, pénfigo, enfermedad de Crohn, oftalmia simpática, uveítis autoinmune, esclerosis múltiple, anemia…

Derivado de piridona y medicamento que lo contiene.

(07/02/2018) Un derivado de piridona, o una sal del mismo, representado por la fórmula (I),**Fórmula** en donde el anillo A representa un arilo, un heteroarilo o un grupo representado por la siguiente fórmula (a),**Fórmula** (en donde Z1 y Z2 representan cada uno independientemente -CH2- u -O-, y n1 indica un número entero de 1 a 3), R1 representa un átomo de hidrógeno, un átomo de halógeno, un grupo hidroxilo, un grupo ciano, un grupo nitro, un grupo haloalquilo C1-C6, un grupo carboxilo, un grupo alquilo C1-C6 opcionalmente sustituido, un grupo alcoxi C1- C6 opcionalmente sustituido, un grupo alcoxi(C1-C6)carbonilo opcionalmente sustituido, un grupo…

Preparación líquida que comprende pimobendano.

(06/09/2017). Solicitante/s: BOEHRINGER INGELHEIM VETMEDICA GMBH. Inventor/es: FOLGER, MARTIN, ANDREAS, LEHNER,STEFAN.

Una preparación líquida que comprende un derivado de ciclodextrina eterificado y pimobendano o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, en la que el derivado de ciclodextrina eterificado se selecciona del grupo que consiste en: éter de alfa, beta y gamma-ciclodextrina.

PDF original: ES-2649718_T3.pdf

Anticuerpos monoclonales contra bucles extracelulares de C5aR.

(09/08/2017). Solicitante/s: NOVO NORDISK A/S. Inventor/es: MACKAY,Charles,Reay.

Un anticuerpo que es reactivo con el segundo bucle extracelular, residuos 175 a 206, de C5aR humana, en el cual el anticuerpo se fija a C5aR y reduce o inhibe la fijación de C5a a C5aR y en donde el anticuerpo inhibe competitivamente la fijación de un anticuerpo que tiene: i) una secuencia de cadena ligera que se muestra en SEQ ID NO 19 y una secuencia de cadena pesada que se muestra en: SEQ ID NO:21; ii) una secuencia de cadena ligera que se muestra en SEQ ID NO 15 y una secuencia de cadena pesada que se muestra en: SEQ ID NO:17; o iii) una secuencia de cadena ligera que se muestra en SEQ ID NO 23 y una secuencia de cadena pesada que se muestra en: SEQ ID NO:25; a C5aR.

PDF original: ES-2646792_T3.pdf

Compuesto de anillos espiro que contiene nitrógeno y uso medicinal del mismo.

(04/01/2017) Un compuesto de la siguiente fórmula general [I]: **Fórmula** en la que Ra es igual o diferente y cada uno es: alquilo C1-6 o un átomo de halógeno, n1 es un número entero seleccionado de 0 a 4, Rb es igual o diferente y cada uno es: alquilo C1-6 o un átomo de halógeno, n2 es un número entero seleccionado de 0 a 4, m1 es un número entero seleccionado de 0 a 3, m2 es un número entero seleccionado de 1 a 4, Xa≥Xb es: CH≥CH, N≥CH o CH≥N, X es: un átomo de nitrógeno o C-Rd en el que Rd es un átomo de hidrógeno o un átomo de halógeno, Rc es un grupo seleccionado entre los siguientes a : un átomo de hidrógeno, alquilo C1-6 opcionalmente…

Inducción de omisión de exones en células eucarióticas.

(14/12/2016). Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.

Un oligonucleótido antisentido ARNmcapaz de inhibir una secuencia de reconocimiento exónico en el exón 51 del pre-ARNm de distrofina lo que facilita el enmascaramiento del exón por el aparato de empalme y la exclusión del exón del ARNm final, en donde el oligonucleótido es complementario a dicho exón o a parte del mismo, y tiene una longitud de 14-40 nucleótidos, en donde el oligonucleótido induce la omisión de dicho exón cuando dicho oligonucleótido antisentido está presente en una célula que tiene un pre-ARNm de distrofina que contiene dicho exón.

PDF original: ES-2609421_T3.pdf

Aplicación de compuestos ftalidas.

(02/11/2016). Solicitante/s: Hawking Biological Technology Co., Ltd. Inventor/es: HARN,HORNG-JYH, LIN,SHINN-ZONG, CHIOU,TZYY-WEN, HSUEH,KUO-WEI, HUANG,MAO-HSUAN.

Una composición farmacéutica que comprende una ftalida para su uso como medicamento para inhibir la apoptosis de las neuronas motoras, proteger las neuronas motoras, y/o promover la proliferación de neuronas motoras mediante el aumento del nivel de expresión de al menos uno entre telomerasa, factor neurotrófico derivado del cerebro (FNDC), factor 1 derivado de células estromales (FDCE1), receptor 4 de quimiocina CXC (CXCR4), IL-6 e IL-8 en una célula madre, en la que la ftalida y una célula madre son administradas de forma simultánea o por separado a un sujeto, y la ftalida se selecciona entre el siguiente grupo: n-butilidenftalida (BP), 3-butiliden-4,5- dihidroftalida (ligustilida), y combinaciones de los mismos.

PDF original: ES-2671999_T3.pdf

Composiciones de proteína A y procedimientos de utilización.

(02/11/2016). Solicitante/s: Protalex, Inc. Inventor/es: MANN, PAUL.

Composición que comprende una cantidad de proteína A (PA) para la utilización en el tratamiento de una disfunción inmunitaria en un sujeto humano que presenta o en riesgo de una disfunción inmunitaria, en la que la cantidad de proteína A es una dosis en un intervalo desde 0,5 a 5 μg/kg o desde 5 5,0 a 25 μg/kg.

PDF original: ES-2610137_T3.pdf

Moléculas de ácido nucleico NRG-2, polipéptidos y métodos diagnósticos y terapéuticos.

(12/10/2016). Solicitante/s: CeNeS Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: MARCHIONNI, MARK.

Un polipéptido NRG-2 recombinante que comprende la secuencia de aminoácidos expuesta en la SEQ ID NO: 2 para uso en el tratamiento o profilaxis de una afección fisiopatológica en un sujeto, en donde el polipéptido NRG-2 recombinante aumenta la mitogénesis, supervivencia, crecimiento o a diferenciación de una célula de músculo, en donde la célula de músculo expresa un receptor erbB que es selectivo para el polipéptido NRG-2, y en donde la afección fisiopatológica se selecciona del grupo que consiste en cardiomiopatía, daño isquémico, trauma cardíaco e insuficiencia cardiaca.

PDF original: ES-2610353_T3.pdf

Uso de la chaperonina 60.1 de M. tuberculosis para el tratamiento de la artritis.

(04/05/2016). Solicitante/s: Peptinnovate Limited. Inventor/es: COATES,ANTHONY ROBERT.

Una composición farmacéutica para su uso en la prevención y/o tratamiento de la artritis reumatoide, en la que la composición farmacéutica comprende una molécula de ácido nucleico que comprende (i) la secuencia de nucleótidos de la Figura 1, o (ii) una secuencia que tiene más de 70, por ejemplo, 75 %, preferiblemente más de 80 %, por ejemplo más de 90 o 95 % de identidad con la secuencia (i) o una secuencia que hibrida con la secuencia (i) en condiciones de 2 x SSC, 65 °C (en la que SCC ≥ NaCl 0,15 M, citrato sódico 0,015 M, pH 7,2) que codifica una proteína funcionalmente equivalente a la secuencia codificada por la secuencia de nucleótidos de la Figura 1, o (iii) un fragmento de la secuencia (i) o (ii) que codifica un fragmento de proteína funcionalmente equivalente y un excipiente, diluyente o vehículo farmacéuticamente aceptable.

PDF original: ES-2585641_T3.pdf

Composiciones de proteína A y procedimientos de utilización.

(04/05/2016). Solicitante/s: Protalex, Inc. Inventor/es: MANN, PAUL.

Composición que comprende una cantidad eficaz de proteína A monomérica (PA) suficiente para tratar un trastorno autoinmunitario para su utilización en el tratamiento del trastorno autoinmunitario en un sujeto con o con riesgo del trastorno autoinmunitario.

PDF original: ES-2586120_T3.pdf

Agonista del receptor de glucocorticoides que comprende derivados de 2,2,4-trimetil-6-fenil-1,2-dihidroquinolina que tiene un grupo oxi sustituido.

(13/04/2016) Un compuesto representado por la fórmula o una de sus sales, para usar en la prevención o tratamiento de una enfermedad: en donde R1 representa las fórmulas (2a), (3a), (4a) o (5a); R2 representa -(CO)-R8, -(CO)O-R9, -(SO)-R10, -(SO2)-R11 o -(CO)NR12R13; R2-O- es sustituyente en la posición 4 o 5 del anillo de benceno A; R3 representa un grupo alquilo que tiene de 1 a 8 átomos de carbono, preferiblemente de 1 a 6 átomos de carbono; R4, R5, R6 o R7 representa un átomo de halógeno, un grupo alquilo que tiene de 1 a 8 átomos de carbono, preferiblemente de 1 a 6 átomos de carbono, que puede tener un sustituyente, un grupo alquenilo que tiene de 2 a 8 átomos de carbono, preferiblemente de 2 a 6 átomos de carbono, un grupo alquinilo que tiene de 2 a 8 átomos de carbono, preferiblemente de 2 a 6 átomos de carbono, un grupo alcoxi que tiene…

Polipéptidos ligandos de e-selectina/l-selectina de células hematopoyéticas y métodos de uso de los mismos.

(23/03/2016). Solicitante/s: Sackstein, Robert. Inventor/es: SACKSTEIN,ROBERT.

Una proteina de fusion de inmunoglobulina que comprende un polipeptido glicosilado, comprendiendo dicho polipeptido glicosilado una cadena principal del polipeptido CD44 que muestra glicanos sialilados y fucosilados y se une a la E-selectina y a la L-selectina.

PDF original: ES-2576678_T3.pdf

Protección, restablecimiento y potenciación de células, tejidos y órganos sensibles a eritropoyetina.

(23/03/2016). Solicitante/s: THE KENNETH S. WARREN INSTITUTE, INC. Inventor/es: CERAMI, ANTHONY, CERAMI,CARLA, BRINES,MICHAEL.

Composición farmacéutica que comprende una eritropoyetina no eritropoyética modificada y un vehículo farmacéuticamente aceptable, para su uso en la protección, potenciación o restablecimiento de la función o viabilidad de un tejido de mamífero neuronal sensible a eritropoyetina que comprende células sensibles a eritropoyetina, en la que dicha eritropoyetina modificada tiene al menos una de las siguientes modificaciones: - 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 o 13 restos de ácido siálico; o - uno o más residuos de lisina carbamilada y/o una carbamilación del grupo amino N-terminal.

PDF original: ES-2564552_T3.pdf

Fármacos de ácido nucleico ENA que modifican el corte y empalme en precursores de ARNm.

(16/03/2016) Un compuesto capaz de inducir el salto del exón 53 del gen de la distrofina, que es (a) un oligonucleótido que consiste en la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID Nº 78, 77, 71, 72, 76, 68, 75, 69, 70, 73 y 74, donde al menos uno de los azúcares que constituyen el oligonucleótido está modificado, y donde dicho azúcar es D-ribofuranosa y al menos una modificación de dicho azúcar es 2'-O,4'-C-alquilenación de la Dribofuranosa o (b) un compuesto representado por una cualquiera de las fórmulas generales (XVI"), (XVII"), (XVIII"), (XIX"), (XX") and (XXI"), o una sal farmacológicamente aceptable del mismo, donde dichas fórmulas generales se definen del siguiente modo: BT''16-BM''16-BB''16 (XVI") donde BT"16 es un grupo representado…

Fármacos de ácido nucleico ENA que modifican el corte y empalme en precursores de ARNm.

(16/03/2016) Un compuesto capaz de inducir el salto del exón 50 del gen de la distrofina, que es (a) un oligonucleótido que consiste en la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID Nº 41, 40, 42, 43, 46, 44 y 45, donde al menos uno de los azúcares que constituyen el oligonucleótido está modificado, y donde dicho azúcar es Dribofuranosa y al menos una modificación de dicho azúcar es 2'-O,4'-C-alquilenación de la D-ribofuranosa, o (b) un compuesto representado por la fórmula general (IV'') o (V'') o una sal farmacológicamente aceptable del mismo, donde dichas fórmulas generales se definen del siguiente modo: BT"4-BM"4-BB"4 (IV") donde BT"4 es un grupo representado por uno cualquiera de los siguientes (4a") a (4j"): (4a")HO-, (4b")HO-Ba-, …

Fármacos de ácido nucleico ENA que modifican el corte y empalme en precursores de ARNm.

(16/03/2016) Un compuesto capaz de inducir el salto del exón 46 del gen de la distrofina, que es (a) un oligonucleótido que consiste en la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID Nº 21, 22, 19, 20 y 18, donde al menos uno de los azúcares que constituyen el oligonucleótido está modificado, y donde dicho azúcar es Dribofuranosa y al menos una modificación de dicho azúcar es 2'-O,4'-C-alquilenación de la D-ribofuranosa, o (b) un compuesto representado por la fórmula general (V'), (VI') y (VII') o una sal farmacológicamente aceptable del mismo, donde dichas fórmulas generales se definen del siguiente modo: BT'5-BM'5-BB'5 (V') donde BT'5 es un grupo representado por uno cualquiera de los siguientes (5a') a (5g'): (5a')HO-, (5b')HO-Bt-, (5c')HO-Bt-Bt-, (5d')HO-Bt-Bt-Bt-, (5e')HO-Bt-Bt-Bt-Bt-, (5f')HO-Bc-Bt-Bt-Bt-Bt-,…

Composición farmacéutica para inhibir la autofagia de las neuronas motoras y uso de la misma.

(09/03/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: China Medical University. Inventor/es: HARN,HORNG-JYH, LIN,SHINN-ZONG, CHIOU,TZYY-WEN, HSUEH,KUO-WEI.

Una composición farmacéutica para su uso para curar y/o retrasar la aparición de la esclerosis lateral amiotrófica, que comprende una cantidad eficaz de un componente activo seleccionado del grupo que consiste en butilidenftalida (BP), una sal de butilidenftalida (BP) farmacéuticamente aceptable, y combinaciones de las mismas.

PDF original: ES-2655834_T3.pdf

Inducción de las omisiones de exón en las células eucariotas.

(02/03/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.

Un oligonucleótido antisentido dirigido contra el interior del exón 53 de pre-mARN de distrofina humana, que facilita el enmascarado de dicho exón para el aparato de empalme y la exclusión de ducho exón de mARN final.

PDF original: ES-2567417_T3.pdf

Anticuerpos monoclonales contra bucles extracelulares de C5aR.

(01/03/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: NOVO NORDISK A/S. Inventor/es: MACKAY,Charles,Reay.

Un anticuerpo que es reactivo con el segundo bucle extracelular, residuos 175 a 206, de C5aR, en el cual el anticuerpo inhibe la fijación de C5a a C5aR.

PDF original: ES-2561828_T3.pdf

Ácido nucleico antisentido.

(24/02/2016). Solicitante/s: NIPPON SHINYAKU CO., LTD.. Inventor/es: WATANABE,NAOKI, SATOU,YOUHEI, TAKEDA,SHIN'ICHI, NAGATA,TETSUYA.

Un oligómero antisentido que causa salto del 53º exón en el gen de la distrofina humana, que consiste en una secuencia de nucleótidos complementaria a una cualquiera de las secuencias que consisten en el 32º al 56º o el 36º al 56º nucleótidos desde el extremo 5' del 53º exón en el gen de la distrofina humana.

PDF original: ES-2567411_T3.pdf

Derivados de 2H-cromeno como estimulantes del receptor de 1-fosfato de esfingosina.

(24/02/2016) Un compuesto de 2H-cromeno representado por la siguiente fórmula (I) o una sal del mismo:**Fórmula** en la que: A representa alquilo C1-6, cicloalquilo, arilo o heteroarilo, en los que los grupos arilo y heteroarilo pueden estar cada uno sustituido con 1-R1 que son iguales o diferentes; R1 representa halógeno, -CN, -NO2, alquilo C1-6, alquenilo C2-6, alquinilo C2-6, halogenoalquilo C1-6, arilo, heteroarilo, cicloalquilo, -OH, -O-(alquilo C1-6), -O-(halogenoalquilo C1-6), -O-(arilo), -O-(cicloalquilo), -O-(heteroarilo), -NH2, - NH(alquilo C1-6), -NH(halogenoalquilo C1-6), -N(alquilo C1-6)2 o amino cíclico, en los que los grupos…

Composiciones farmacéuticas que comprenden dióxido de silicio coloidal.

(17/02/2016). Solicitante/s: NOVARTIS AG. Inventor/es: HAEBERLIN, BARBARA, KRAMER,Andrea , HEUERDING,Silvia.

Una composición farmacéutica en forma de un comprimido dispersable que comprende una dispersión sólida de 40-O-(2-hidroxi)etil-rapamicina, un disgregante y dióxido de silicio coloidal, en donde la composición comprende del 1 hasta el 5 % en peso de dióxido de silicio coloidal.

PDF original: ES-2560106_T3.pdf

Ciertas entidades químicas, composiciones y métodos que comprenden imidazopirimidinas.

(04/02/2016). Solicitante/s: CYTOKINETICS, INC.. Inventor/es: FINER, JEFFREY, T., MORGANS, DAVID, J., JR., MORGAN, BRADLEY P., LU,Pu-Ping, MUCI,Alex, RUSSELL,ALAN JAMES.

Al menos una entidad química elegida de los compuestos de Fórmula I y los compuestos de Fórmula II:**Fórmula** y sales farmacéuticamente aceptables de los mismos, en donde R1 es seleccionado de hidrógeno, bromo, cloro, flúor, metilo, etilo, n-propilo, isopropilo, dimetilamino, isobuten-1-ilo, (Z) -propen-1-ilo, (E) -propen-1-ilo, vinilo, etinilo, metoxi, etoxi, metilsulfanilo, y trifluorometilo R4 es H; R2 es seleccionado de 3-pentilo, 4-heptilo, 4-metil-1-morfolinopentan-2-il isobutilo, ciclohexilo, ciclopropilo, sec-butilo, terc-butilo, isopropilo, 1-hidroxibutan-2-ilo, tetrahidro-2H-piran-4-ilo, 1-metoxibutan-2-ilo, 1- aminobutan-2-ilo, y 1-morfolinobutan-2-ilo.

PDF original: ES-2558517_T3.pdf

Un anticuerpo monoclonal bloqueante frente a VLA-1 y su uso para el tratamiento de trastornos inflamatorios.

(28/01/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: Biogen MA Inc. Inventor/es: KOTELIANSKI,VICTOR E, DE FOUGEROLLES,ANTONIN R.

Un anticuerpo o un fragmento de dicho anticuerpo, capaz de 1) unirse a un dominio α1-I de VLA-1, y 2) capaz de inhibir la adhesión dependiente de K562-α1 al colágeno IV, para su uso en el tratamiento de un trastorno inflamatorio en una enfermedad vascular en un sujeto.

PDF original: ES-2557768_T3.pdf

Fármacos de ácido nucleico ENA que modifican el corte y empalme en precursores de ARNm.

(27/01/2016) Un compuesto capaz de inducir el salto del exón 51 del gen de la distrofina, que es (a) un oligonucleótido que consiste en la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID N.º 64, 66, 87 y 88 donde al menos uno de los azúcares que constituye el oligonucleótido está modificado, y donde dicho azúcar es Dribofuranosa y al menos una modificación de dicho azúcar es 2'-O,4'-C-alquilenación de la D-ribofuranosa, o (b) un compuesto representado por la fórmula general (XV"); o una sal farmacológicamente aceptable del mismo, donde dicha fórmula general se define del siguiente modo: BT"15-BM"15-BB"15 (XV") donde BT"15 es un grupo representado por uno…

Compuesto de piperazina que puede inhibir la prostaglandina D sintasa.

(13/01/2016) Compuesto de piperazina representado por la Fórmula (I),**Fórmula** en el que R1 es alquilo de C1-6; R2 es hidroxi, alquilo de C1-6 que puede presentar uno o más sustituyentes, -(C≥O)-N(R3) (R4), o -(C≥O)-OR5; R3 y R4 son iguales o diferentes, y cada uno representa hidrógeno o alquilo de C1-6 que puede presentar uno o más sustituyentes, o R3 y R4, tomados junto con un átomo de nitrógeno al que R3 y R4 están unidos, pueden formar un grupo heterocíclico saturado; R5 es hidrógeno o alquilo de C1-6 que puede presentar uno o más sustituyentes; y n es 1 o 2; o una sal del mismo, y en el que el término "sustituyentes" significa sustituyentes seleccionados independientemente de entre el grupo que consiste en halógeno, hidroxi, ciano, nitro, alquilo, halogenoalquilo, cicloalquilo, cicloalquil-alquilo, aralquilo, alquenilo,…

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