Vectores de terapia génica para la adrenoleucodistrofia y la adrenomieloneuropatía.
Vector lentiviral que comprende:
(a) una LTR de VIH-1 izquierda (5');
(b) una señal de empaquetamiento Psi (Ψ );
(c) un tramo de polipurina central/fragmento de ADN (cPPT/FLAP);
(d) un elemento de exportación retroviral de RRE; y
(e) un promotor con sitio de unión a cebador dl587rev sustituido, con región de control negativo delecionada, potenciador del virus del sarcoma mieloproliferativo (MND), unido operativamente a un ADNc que codifica para un polipéptido de casete de unión a ATP humano, subfamilia D, miembro 1 (ABCD1);
(f) una LTR de VIH-1 de autoinactivación (SIN) derecha (3'); y
(g) una secuencia de poliadenilación de β-globina de conejo sintética;
en el que el vector lentiviral no comprende un elemento regulador postranscripcional de marmota (WPRE).
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2012/041693.
Solicitante: Bluebird Bio, Inc.
Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.
Dirección: 60 Binney Street Cambridge, MA 02142 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.
Inventor/es: DENARO,MARIA JOANN, FINER,MITCHELL HOWARD, VERES,GABOR.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- A61K48/00 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
- C12N15/867 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Vectores retrovirales.
PDF original: ES-2710452_T3.pdf
Patentes similares o relacionadas:
Método destinado al análisis por PCR de muestras de grupos sanguíneos, del 30 de Octubre de 2019, de Baxalta Incorporated: Método para identificar de manera exclusiva donaciones de fluido biológico con carga viral positiva, comprendiendo el método las fases que […]
Vacuna contra el virus de la fiebre del Nilo, del 23 de Octubre de 2019, de MERIAL: Un vector de expresión que comprende: - un polinucleótido, en el que el polinucleótido codifica las proteínas prM, M y E del virus de la fiebre del Nilo (WN), y […]
Composiciones y métodos para la administración de ácidos nucleicos a base de nanopolímeros, del 23 de Octubre de 2019, de MARINE POLYMER TECHNOLOGIES, INC.: Una composición de nanopartícula de poli-N-acetilglucosamina/ácido nucleico para uso en un método para tratar o prevenir el cáncer, una enfermedad […]
Sistemas de expresión específica de hígado optimizados para FVIII y FIX, del 23 de Octubre de 2019, de VRIJE UNIVERSITEIT BRUSSEL: Casete de expresión de ácido nucleico que comprende: - una repetición triple dispuesta en tándem de un elemento regulador de ácido nucleico específico de hígado, consistiendo […]
Moléculas pequeñas de ARN que median en la interferencia de ARN, del 22 de Octubre de 2019, de MAX-PLANCK-GESELLSCHAFT ZUR FORDERUNG DER WISSENSCHAFTEN E.V.: Molécula de ARN de doble hebra aislada, en la que cada hebra de ARN tiene una longitud de 19-25 nucleótidos y al menos una hebra tiene un saliente […]
Tratamiento de las enfermedades relacionadas con la apolipoproteína a1 por inhibición del transcrito antisentido natural a la apolipoproteína a1, del 17 de Octubre de 2019, de CuRNA, Inc: Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de apolipoproteína A1 para su uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido […]
Administración, uso y aplicaciones terapéuticas de los sistemas crispr-cas y composiciones para la edición genómica, del 16 de Octubre de 2019, de The Broad Institute, Inc: Una composición que comprende un sistema CRISPR-Cas para usar en el tratamiento de una enfermedad genética ocular mediante administración localizada al ojo de un sujeto, […]
Vector dual para la inhibición del virus de la inmunodeficiencia humana, del 16 de Octubre de 2019, de Calimmune Inc: Una célula hospedadora preparada transduciendo una célula hematopoyética con un vector de expresión lentiviral, comprendiendo el vector de expresión lentiviral una primera […]