Vectores de terapia génica para la adrenoleucodistrofia y la adrenomieloneuropatía.

Vector lentiviral que comprende:

(a) una LTR de VIH-1 izquierda (5');



(b) una señal de empaquetamiento Psi (Ψ );

(c) un tramo de polipurina central/fragmento de ADN (cPPT/FLAP);

(d) un elemento de exportación retroviral de RRE; y

(e) un promotor con sitio de unión a cebador dl587rev sustituido, con región de control negativo delecionada, potenciador del virus del sarcoma mieloproliferativo (MND), unido operativamente a un ADNc que codifica para un polipéptido de casete de unión a ATP humano, subfamilia D, miembro 1 (ABCD1);

(f) una LTR de VIH-1 de autoinactivación (SIN) derecha (3'); y

(g) una secuencia de poliadenilación de β-globina de conejo sintética;

en el que el vector lentiviral no comprende un elemento regulador postranscripcional de marmota (WPRE).

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2012/041693.

Solicitante: Bluebird Bio, Inc.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 60 Binney Street Cambridge, MA 02142 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: DENARO,MARIA JOANN, FINER,MITCHELL HOWARD, VERES,GABOR.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K48/00 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
  • C12N15/867 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Vectores retrovirales.

PDF original: ES-2710452_T3.pdf

 

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