Expresión mejorada de transgenes y procesamiento.

Una molécula de ácido nucleico recombinante que comprende:

una repetición terminal invertida (ITR) específica de transposón 5' y 3',



al menos una secuencia de ácido nucleico que codifica una proteína de procesamiento de expresión del transgén (TEP) o un ARN funcional de TEP, situada entre las ITR 5' y 3' y que está bajo el control de un promotor, y

al menos un elemento de la región de unión a la matriz (MAR) ubicado entre las ITR 5' y 3';

en la que dicha proteína TEP es

una o más de las siguientes secuencias de aminoácidos de proteínas de la ruta de secreción de proteínas: hSRP14 que tiene la SEQ ID NO: 13, hSec61α1 que tiene la SEQ ID NO: 15, hSec61ß que tiene la SEQ ID NO: 17, hSec61α que tiene la SEQ ID NO: 19, hSRP54 que tiene la SEQ ID NO: 21, hSRP9 que tiene la SEQ ID NO: 23, hSRPRα que tiene la SEQ ID NO: 25, hSRPß que tiene la SEQ ID NO: 27, y hCANX que tiene la SEQ ID NO: 29 y las secuencias de aminoácidos que tienen más de un 80%, 90 %, 95% o un 98% de identidad de secuencia con las secuencias especificadas,

dicho ARN funcional TEP, preferiblemente un miARN o un ARNsh, interfiere con la expresión de una proteína de una ruta de recombinación, seleccionada de Rad51, Rad51C, Rad51D, Xrcc2, Xrcc3, Rad52, Rad54, Brca1, Ciclina D1, Bard1 o Mre 11; y

en la que dicho elemento MAR se selecciona de las SEQ ID NOs: 1 (MAR 1-68), 2 (MAR 1_6), 3 (MAR 20 X_S29), 4 (MAR S4), 5 (MAR de lisozima de pollo), o es un homólogo modificado, en particular reordenado que tiene al menos un 80%, 90%, 95%, 98%, 99% o un 100% de identidad de secuencia con una cualquiera de las SEQ ID NOs: 1 a 5; y

en la que el TEP o ARN funcional TEP expresado a través de dicha molécula de ácido nucleico y el elemento MAR son capaces de aumentar la expresión de un transgén en una célula de mamífero en al menos un 10%.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/IB2014/000100.

Solicitante: SELEXIS S.A.

Nacionalidad solicitante: Suiza.

Dirección: 18, chemin des Aulx Plan-les-Ouates SUIZA.

Inventor/es: Mermod,Nicolas, Calabrese,David, LE FOURN,VALÉRIE, REGAMEY,ALEXANDRE, BUCETA,MONTSE, LEY,DÉBORAH, HARRAGHY,NIAMH, KOSTYRKO,KAJA, GIRO,PIERRE-ALAIN.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • C07K16/00 QUIMICA; METALURGIA.C07 QUIMICA ORGANICA.C07K PEPTIDOS (péptidos que contienen β -anillos lactamas C07D; ipéptidos cíclicos que no tienen en su molécula ningún otro enlace peptídico más que los que forman su ciclo, p. ej. piperazina diones-2,5, C07D; alcaloides del cornezuelo del centeno de tipo péptido cíclico C07D 519/02; proteínas monocelulares, enzimas C12N; procedimientos de obtención de péptidos por ingeniería genética C12N 15/00). › Inmunoglobulinas, p. ej. anticuerpos mono o policlonales.
  • C12N15/85 C […] › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › para células animales.
  • C12N15/90 C12N 15/00 […] › Introducción estable de ADN extraño en el cromosoma.

PDF original: ES-2717175_T3.pdf

 

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