MODIFICACION GENETICA DE CELULAS CEPA DE REPOBLACION HEMATOPOYETICAS DE PRIMATES.

ESTA INVENCION SE REFIERE A UNA MODIFICACION GENETICA DE CELULAS CEPAS HEMATOPOIETICAS PLURIPOTENTES DE PRIMATES (P PHSC) POR TRANSDUCCION DE P - PHSC CON UN VIRUS ASOCIADO A LOS ADENOVIRUS (AAV) RECOMBINADO.

EL GENOMA DEL AAV RECOMBINADO INCLUYE UNA SECUENCIA DE ADN FLANQUEADA POR LAS REPETICIONES TERMINALES INVERTIDAS (ITR) DEL AAV. LA SECUENCIA DE ADN SUELE INCLUIR NORMALMENTE UNA SECUENCIAS DE REGULACION QUE SON FUNCIONALES EN CELULAS HEMATOPOIETICAS Y UNA SECUENCIA REGULADA POR ESTAS SECUENCIAS DE REGULACION, CODIFICANDO UNA PROTEINA O UN ARN, Y QUE POSEEN UNA PROPIEDAD TERAPEUTICA CUANDO SE INTRODUCEN EN CELULAS HEMATOPOIETICAS. EL GEN DE GLUCOCEREBROSIDASA LISOSOMIAL HUMANO, UN GEN DE GLOBINA QUE PROCEDE DE LA BATERIA DE GENES DE BE - GLOBINA HUMANOS, CODIFICANDO UNA SECUENCIA DE ADN UN ARN O UNA PROTEINA QUE TIENE UNA ACTIVIDAD ANTIVIRAL, EL GEN DE AL 1 - ANTITRIPSINO Y EL GEN I HUMANO DE RESISTENCIA MULTIMEDICAMENTOSA (MDRI), CONSTITUYEN UNOS EJEMPLOS PREFERIDOS DE SECUENCIAS DE ADN. ESTA INVENCION SE REFIERE TAMBIEN A UNA TERAPIA GENICA EFICAZ CON CELULAS CEPAS HEMATOPOIETICAS PLURIPOTENTES DE PRIMATES, Y EN PARTICULAR, DE SERES HUMANOS.

Tipo: Resumen de patente/invención.

Solicitante: INTROGENE B.V..

Nacionalidad solicitante: Países Bajos.

Dirección: WASSENAARSEWEG 72,2333 AL.

Inventor/es: VALERIO, DOMENICO, EINERHAND, MARKUS, PETER, WILHELMUS.

Fecha de Publicación: .

Fecha Solicitud PCT: 19 de Noviembre de 1997.

Fecha Concesión Europea: 4 de Febrero de 2004.

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K48/00 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
  • C12N15/86 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Vectores virales.
  • C12N5/10 C12N […] › C12N 5/00 Células no diferenciadas humanas, animales o vegetales, p. ej. líneas celulares; Tejidos; Su cultivo o conservación; Medios de cultivo para este fin (reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00). › Células modificadas por introducción de material genético extraño, p. ej. células transformadas por virus.

Países PCT: Bélgica, Suiza, Alemania, España, Francia, Reino Unido, Italia, Liechtensein, Luxemburgo, Países Bajos, Oficina Europea de Patentes, Armenia, Azerbayán, Bielorusia, Ghana, Kenya, Kirguistán, Kazajstán, Lesotho, República del Moldova, Malawi, Federación de Rusia, Sudán, Tayikistán, Turkmenistán, Uganda, Zimbabwe, Burkina Faso, Benin, República Centroafricana, Congo, Costa de Marfil, Camerún, Gabón, Guinea, Malí, Mauritania, Niger, Senegal, Chad, Togo, Organización Regional Africana de la Propiedad Industrial, Swazilandia, Organización Africana de la Propiedad Intelectual, Organización Eurasiática de Patentes.

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