Partícula de AAV2 que comprende una proteína de la cápside de AAV2 y un vector que comprende un ácido nucleico que codifica una tripeptidilo peptidasa 1 (TPP1) para el tratamiento de lipofuscinosis ceroide infantil tardía (LINCL) en un mamífero no roedor mediante inyección intraventricular o administración icv.
Una partícula de AAVr2 que comprende una proteína de la cápside de AAV2 y un vector que comprende un ácido nucleico que codifica una proteína terapéutica insertada entre un par de repeticiones terminales invertidas de AAV para usar en el tratamiento de una enfermedad por almacenamiento lisosómico (LSD) en un mamífero no roedor,
en donde dicha partícula de AAVr2 se administrará al mamífero no roedor mediante inyección intraventricular o administración ICV, en donde la proteína es tripeptidilo peptidasa 1 (TPP1), en donde la LSD es una lipofuscinosis ceroide infantil tardía (LINCL) y en donde el mamífero no roedor es un perro, un primate o un humano.
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2012/031896.
Solicitante: UNIVERSITY OF IOWA RESEARCH FOUNDATION.
Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.
Dirección: 112 N. Capitol Street, 6 Gilmore Hall Iowa City, Iowa 52242-5500 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.
Inventor/es: DAVIDSON,BEVERLY L.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- A61K48/00 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
- C12N15/86 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Vectores virales.
- C12N9/48 C12N […] › C12N 9/00 Enzimas, p. ej. ligasas (6.); Proenzimas; Composiciones que las contienen (preparaciones para la limpieza de los dientes que contienen enzimas A61K 8/66, A61Q 11/00; preparaciones de uso médico que contienen enzimas A61K 38/43; composiciones detergentes que contienen enzimas C11D ); Procesos para preparar, activar, inhibir, separar o purificar enzimas. › actúan sobre los enlaces peptídicos, p. ej. tromboplastina, aminopeptidasa de la leucina (3.4).
PDF original: ES-2745470_T3.pdf
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