Procedimientos y composiciones para el tratamiento de una afección genética.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(24/06/2020). Solicitante/s: Sangamo Therapeutics, Inc. Clasificación: C12N15/85, C07K14/47, C07K14/805, C12N9/22, C12N5/071.
Una célula precursora de glóbulos rojos genomanipulada caracterizada por una modificación genómica dentro del exón 2 o el exón 4 de BCL11A o dentro de BCL11A-XL realizada después de la escisión dentro del gen BCL11A por una nucleasa de dedo de zinc (ZFN), una nucleasa TALE (TALEN) o un sistema CRISPR/Cas que se une a un sitio diana dentro de cualquiera de las SEQ ID NO: 56, 63, 66, 71, 160, 170, 179, 183, 189, 193, 197, 200, 203, 207, 211 y 213 de forma que el gen BCL11A se inactive y la expresión de gammaglobina se aumente.
PDF original: ES-2812599_T3.pdf
Métodos y composiciones para escisión dirigida y recombinación.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(20/05/2020). Solicitante/s: Sangamo Therapeutics, Inc. Clasificación: C12N15/62, C07K14/47, C12N15/10, C12N15/01, C12N9/22.
Un método in vitro para la escisión selectiva de un gen HLA clase I, un gen HLA que codifica una proteína de clase 1 del Complejo de Histocompatibilidad Mayor (MHC) o un gen HLA que codifica un gen de la subunidad MHC β (microglobulina β2), en una célula madre hematopoyética, comprendiendo el método el uso de una o más nucleasas dirigidas para crear una ruptura bicatenaria en el gen HLA de modo que el gen HLA esté inactivado, en donde la ruptura bicatenaria en el gen HLA es seguida por una unión de extremo no homólogo (NHEJ), y en donde la una o más nucleasas dirigidas es una proteína de fusión que comprende un dominio de unión de dedos de zinc diseñado y un dominio de escisión o medio dominio de escisión.
PDF original: ES-2808687_T3.pdf
Métodos y composiciones para modular PD1.
(13/05/2020) Célula aislada que comprende una inserción o una deleción en un gen de PD1 endógeno dentro de, o entre, las secuencias mostradas en SEQ ID NO: 56 y SEQ ID NO: 60 del gen de PD1 endógeno, en la que la inserción o deleción se realiza tras la escisión del gen de PD1 endógeno mediante nucleasas de dedos de cinc primera y segunda, comprendiendo cada nucleasa de dedos de cinc un dominio de unión a ADN de dedos de cinc y un dominio de nucleasa, en la que la primera nucleasa de dedos de cinc comprende un dominio de unión a ADN de dedos de cinc que se une al sitio diana mostrado en SEQ ID NO: 56, comprendiendo el dominio de unión a ADN de dedos de cinc una proteína denominada 12942 ó 22237 tal como se muestra en la tabla 2 y la segunda nucleasa de…
Métodos y composiciones para modular PD1.
(20/12/2017) Una proteína de dedo de cinc que se une a un sitio diana en un gen de PD1, que comprende cinco o seis regiones de reconocimiento de dedo de cinc ordenadas de F1 a F5 o de F1 a F6, desde el extremo N al extremo C, y en donde las regiones de reconocimiento comprenden las siguientes secuencias de aminoácidos:
(i) F1: RSSALSR (SEQ ID NO: 23);
F2: RPLALKH (SEQ ID NO: 24);
F3: RNDHRKN (SEQ ID NO: 12);
F4: TRPVLKR (SEQ ID NO: 25); y
F5: DRSALAR (SEQ ID NO: 9), y en donde la proteína de dedo de cinc se une al sitio diana mostrado en el SEQ ID NO: 60;
(ii) F1: RPSTLHR (SEQ ID NO: 27);
F2: RSDELTR (SEQ ID NO: 28);
F3: RNNNLRT (SEQ ID NO: 29) o TNWHLRT (SEQ ID NO: 30) o RTPHLTL (SEQ ID NO: 31) o RSAQLAT (SEQ ID NO: 32) o…
Métodos y composiciones para tratar la hemofilia B.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(16/12/2015). Ver ilustración. Solicitante/s: THE CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA. Clasificación: A61K48/00, C07K14/00, A61K31/7088.
Una proteína que comprende un dominio de unión a ADN de proteína con dedos de cinc modificado por ingeniería, en el que el dominio de unión a ADN comprende cuatro o cinco regiones de reconocimiento con dedos de cinc ordenadas F1 a F4 o F1 a F5 desde el extremo N al extremo C, y en el que (i) cuando el dominio de unión a ADN comprende cinco regiones de reconocimiento con dedos de cinc, F1 a F5 comprenden las secuencias de aminoácidos siguientes:
F1: QSGDLTR (SEQ ID NO:4)
F2: RSDVLSE (SEQ ID NO:5)
F3: DRSNRIK (SEQ ID NO: 6)
F4: RSDNLSE (SEQ ID NO:7)
F5: QNATRIN (SEQ ID NO:8);
(ii) cuando el dominio de unión a ADN comprende cuatro regiones de reconocimiento con dedos de cinc, F1 a F4 comprenden las secuencias de aminoácidos siguientes:
F1: RSDSLSV (SEQ ID NO:10)
F2: TSGHLSR (SEQ ID NO:11)
F3: RSDHLSQ (SEQ ID NO:12)
F4: HASTRHC (SEQ ID NO:13).
PDF original: ES-2562421_T3.pdf
Construcciones donantes lineales para integración dirigida.
(02/04/2014) Uso de una molécula de ácido nucleico donante lineal para la integración dirigida dependiente de homología de una secuencia de interés en una célula eucariota, comprendiendo la molécula de ácido nucleico donante brazos de homología de entre 50 y 100 pares de bases y la secuencia de interés, en donde los brazos de homología flanquean la secuencia de interés.
