Composiciones y métodos para tratar la enfermedad de Gaucher.
Secciones de la CIP Física Necesidades corrientes de la vida
(14/03/2018). Solicitante/s: Shire Human Genetic Therapies. Clasificación: G01N33/68, A61K38/47.
Un método para identificar un sujeto como adecuado para el tratamiento con una enzima glucocerebrosidasa alternativa, el método comprendiendo:
determinar si un anticuerpo neutralizante para una enzima glucocerebrosidasa está presente en una muestra de un sujeto que está tomando actualmente o ha recibido anteriormente la enzima glucocerebrosidasa para obtener un valor medido del anticuerpo;
comparar el valor medido con un estándar, en donde si el valor medido es mayor que el estándar, se identifica que el sujeto ha dado positivo para la producción de los anticuerpos; y
seleccionar un sujeto para la enzima glucocerebrosidasa alternativa sobre la base de que el sujeto ha dado positivo para la producción de los anticuerpos.
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Células que co-expresan una enzima que genera a una sulfatasa y una C-formiliglicina y sus métodos y usos.
(06/01/2016) Una célula que expresa conjuntamente una sulfatasa y una enzima generadora de Cα-formilglicina (FGE - Cα-formylyglycine generating enzyme) para que la sulfatasa activada sea producida; donde la célula comprende ADN o ARN heterólogo que resulta en una expresión incrementada de la sulfatasas activadas en relación a lo que ocurriría en la ausencia del ADN o ARN heterólogo;
Y donde el FGE es un polipéptido con una actividad generadora de Cα-formiliglicina que:
a) Tiene una secuencia seleccionada de un grupo que consiste de las IDENTIFICACIONES SECUENCIALES NÚMEROS 2, 5, 46, 48, 50, 52, 54, 56, 58, 60, 62, 64, 66, 68, 70, 72, 74, 76, 78, o los aminoácidos 34-374 de la IDENTIFICACIÓN…
Diagnóstico y tratamiento de deficiencia múltiple de sulfatasas y otras usando una enzima generadora de formilglicina (FGE).
(28/12/2015) Un polipéptido para su uso en el tratamiento de una deficiencia de sulfatasa, o el uso de un polipéptido para preparar un medicamento para su uso en el tratamiento de una deficiencia de sulfatasa; en el que dicho polipéptido tiene actividad de generación de Cα-formilglicina (actividad de FGE) y:
a) tiene una secuencia seleccionada de SEC ID Nº 2, 5, 46, 48, 50, 52, 54, 56, 58, 60, 62, 64, 66, 68, 70, 72, 74, 76, 78, o aminoácidos 34-374 de SEC ID Nº. 2; o
b) tiene al menos el 50 % de identidad de secuencia con SEC ID Nº 2; o
c) tiene una o más mutaciones de aminoácido conservativas con respecto a un polipéptido como se describe 10 en a) anteriormente o con respecto a un polipéptido…
Diagnóstico y tratamiento de deficiencia múltiple de sulfatasas y otras usando una enzima generadora de formilglicina(FGE).
(21/03/2012) Método para determinar el nivel de expresión de enzima generadora de Cα-formilglicina (FGE) en un sujeto, comprendiendo el método medir in vitro en una muestra obtenida de un sujeto la actividad de generación de C- formilglicina de un péptido o polipéptido que tiene una secuencia seleccionada del grupo que consiste en:
aminoácidos 34-374 de SEQ ID NO: 2, SEQ ID NO: 2, 5, 46, 48, 50, 52, 54, 56, 58, 60, 62, 64, 66, 68, 70, 72, 74, 76 y 78.
CONSTRUCCIONES DE ADN Y SU UTILIZACION EN LA TRANSFECCION POR RECOMBINACION HOMOLOGA DE CELULAS.
(01/03/2003) LA PRESENTE INVENCION SE REFIERE A CELULAS SOMATICAS PRIMARIAS Y SECUNDARIAS TRANSFECTADAS DE ORIGEN VERTEBRADO, PARTICULARMENTE DE ORIGEN MAMIFERO TANSFECTADAS CON MATERIAL GENETICO EXOGENO (ADN) EL CUAL CODIFICA UN PRODUCTO (P.EJ. UN TERAPEUTICO) DESEADO O ES EN SI MISMO UN PRODUCTO (P.EJ. UN TERAPEUTICO) DESEADO, METODOS POR LOS CUALES CELULAS PRIMARIAS Y SECUNDARIAS SON TRANSFECTADAS PARA INCLUIR MATERIAL GENETICO EXOGENO, QUE INCLUYE EL DIRECCIONAMIENTO DEL ADN POR RECOMBINACION HOMOLOGA Y METODOS DE PRODUCIR CEPAS DE CELULAS CLONALES O CEPAS DE CELULAS HETEROGENEAS. LA CONSTRUCCION DE ADN EXOGENO INCLUYE UNA SECUENCIA DIRECCIONADORA, UNA SECUENCIA REGULADORA, UN…
TRANSFECCION DE CELULAS DE ANIMALES VERTEBRADOS, POR EJEMPLO, POR RECOMBINACION HOMOLOGA.
(16/11/1997) LA PRESENTE INVENCION SE REFIERE A CELULAS SOMATICAS PRIMARIAS Y SECUNDARIAS TRANSFERIDAS, DE ORIGEN VERTEBRADO, EN ESPECIAL DE ORIGEN MAMIFERO, TRANSFERIDAS CON MATERIAL GENETICO (DNA) EXOGENO, QUE CODIFICA UN PRODUCTO DESEADO (POR EJEMPLO, TERAPEUTICO), O ES EL MISMO UN PRODUCTO DESEADO (POR EJEMPLO, TERAPEUTICO), METODOS MEDIANTE LOS CUALES SE TRANSFIEREN LAS CELULAS PRIMARIAS Y SECUNDARIAS A INCLUIR MATERIAL GENETICO EXOGENO, INCLUYENDO OBJETIVO DNA MEDIANTE RECOMBINACION HOMOLOGA, METODOS DE OBTENER CLASES DE CELULAS CLONALES O CLASES DE CELULAS HETEROGENEAS, METODOS DE TERAPIA DE GENES, EN LOS QUE SE USAN LAS CELULAS TRANSFERIDAS PRIMARIAS Y SECUNDARIAS, Y METODOS DE OBTENER ANTICUERPOS USANDO LAS CELULAS TRANSFERIDAS PRIMARIAS…