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Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(25/12/2019). Ver ilustración. Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Clasificación: A61K48/00, C12P21/06, C12N15/02.

Una composición que comprende un ARNm que codifica un péptido o polipéptido terapéutico para su uso en el tratamiento de una enfermedad, trastorno o afección ocular en un sujeto que lo necesita, en donde la composición se administra en un ojo del sujeto mediante inyección intravítrea de tal manera que la administración de la composición da como resultado la expresión y/o actividad del péptido o polipéptido terapéutico codificado por el ARNm en el ojo, en donde el ARNm tiene una longitud de 0,5 kb a 5 kb y está encapsulado dentro de un liposoma, en donde el liposoma comprende uno o más lípidos catiónicos, uno o más lípidos no catiónicos, uno o más lípidos a base de colesterol y uno o más lípidos modificados con PEG.

PDF original: ES-2774552_T3.pdf

Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida

(21/08/2019). Solicitante/s: Shire Human Genetic Therapies, Inc. Clasificación: A61K38/47, A61K9/00, A61P25/00, A61P25/28, A61K38/46, A61K9/19.

Una formulación acuosa estable para administración intratecal que comprende una proteína iduronato-2-sulfatasa (I2S) a una concentración de 10 mg/ml o más, sal y un tensioactivo polisorbato, en el que la formulación tiene un pH de entre 5,5 y 7,0 y contiene fosfato a una concentración no mayor de 5 mM, y en el que la sal es NaCl.

PDF original: ES-2754234_T3.pdf

Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida

(21/08/2019). Solicitante/s: Shire Human Genetic Therapies, Inc. Clasificación: A61K38/47, A61P25/00, A61P25/28, A61K38/46, A61K9/19.

Una formulación acuosa estable para administración intratecal que comprende una proteína arilsulfatasa A (ASA) a una concentración de más de 10 mg/ml, sal, un tensioactivo polisorbato y un agente tamponador, en donde la sal es NaCl.

PDF original: ES-2754776_T3.pdf

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(08/04/2019). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Clasificación: A61K48/00, C12P21/06, C12N15/02.

Una composición que comprende un ARNm que codifica una proteína terapéutica para su uso en el tratamiento de una enfermedad, trastorno o afección ocular en un sujeto que lo necesite, en donde la composición se administra en un ojo del sujeto mediante la administración intravítrea, de tal manera que la administración de la composición da como resultado la expresión y/o la actividad de la proteína terapéutica codificada por el ARNm en el ojo, en donde el ARNm está optimizado por codones, tiene una longitud de 0,5 kb a 5 kb y está encapsulado dentro de un liposoma, en donde el liposoma comprende uno o más lípidos catiónicos, uno o más lípidos no catiónicos, uno o más lípidos a base de colesterol y uno o más lípidos modificados con PEG.

PDF original: ES-2707969_T3.pdf

Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida

(09/08/2017). Solicitante/s: Shire Human Genetic Therapies, Inc. Clasificación: A61K38/47, A61K9/00, A61P25/00, A61P25/28, A61K38/46, A61K9/19.

Una composición farmacéutica que comprende proteína de alfa-N-acetilglucosaminidasa recombinante (Naglu) y un tampón que comprende fosfato de hasta 50 mM para uso en un método de tratamiento de enfermedad de síndrome de Sanfilippo de tipo B (San B) que comprende una etapa de administrar la proteína Naglu recombinante a una concentración de 10-150 mg/ml a un sujeto por vía intratecal a través de inyección en el canal espinal, donde la proteína recombinante Naglu (i) es una proteína de fusión que comprende un dominio Naglu y un péptido que se une a receptor de manosa-6- fosfato independiente de cationes (CI-MPR) de una manera independiente de manosa-6-fosfato o (ii) contiene oligosacáridos bis-fosforilados que tienen mayor afinidad de unión a la CI-MPR.

PDF original: ES-2643015_T3.pdf

Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida

(17/08/2016). Solicitante/s: Shire Human Genetic Therapies, Inc. Clasificación: A61K38/47, A61K9/00, A61P25/00, A61P25/28, A61K38/46, A61K9/19.

Una composición farmacéutica acuosa que comprende una enzima la cual es un reemplazo para una enzima lisosomal, un agente amortiguador, un surfactante y un tonificador, para su uso en un método que comprende un paso de administrar la composición por vía intratecal a un sujeto que sufre o es susceptible de sufrir una enfermedad por depósito lisosomal asociada con un nivel o actividad reducida de la enzima lisosomal, caracterizada porque la composición tiene un pH de 5,5 a 7,0, la enzima se presenta a una concentración mayor de 10 mg/ml, y el agente amortiguador es hasta 5 mM fosfato.

PDF original: ES-2650689_T3.pdf