139 patentes, modelos y diseños de GENZYME CORPORATION (pag. 3)

Métodos de tratar la enfermedad del hígado graso mediante inhibición de la síntesis de glucoesfingolípidos.

(24/06/2015) Una composición para uso en tratar una enfermedad del hígado graso en un mamífero en necesidad del tratamiento, comprendiendo la composición un compuesto de Fórmula I:**Fórmula** o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, en donde R1 se elige entre arilo sustituido y no sustituido, heteroarilo sustituido y no sustituido, y alquilo sustituido y no sustituido; R2 se elige entre alquilo sustituido y no sustituido; y R3 se elige entre amino cíclico terciario sustituido y no sustituido.

Procesos de purificación y secado de hidrogeles de polímeros.

(06/05/2015) Un método para la purificación y el secado de un hidrogel de polímero, comprendiendo el método: a) lavar el hidrogel de polímero con un medio de lavado con agua hasta que la conductividad medida de la lechada resultante que comprende el hidrogel y el medio de lavado con agua sea menor de 5 mS/cm; y b) secar por atomización la lechada resultante, donde dicho medio de lavado con agua se agrega en una cantidad que da como resultado una suspensión que comprende al menos el 80 % en peso de agua y donde dicho medio de lavado con agua está a una temperatura entre 0 ºC y 100 ºC.

Métodos para generar preparados exentos de helper de alto título de vectores de AAV recombinantes liberados.

(08/04/2015) Un método para generar una población de partículas de virus, que comprende la etapa de: a) incubar una célula productora en un medio de cultivo celular y monitorizar y ajustar al menos una condición para fomentar la liberación de partículas de virus de la célula, con lo que las partículas de virus son liberadas de la célula productora al medio de cultivo sin lisar las células, en el que la condición que fomenta la liberación de partículas de virus comprende una o más condiciones seleccionadas de pH, osmolalidad y temperatura, y b) recolectar las partículas virales del medio de cultivo celular sin lisar las células, obteniendo con ello una población de partículas virales; en donde el virus es virus adeno-asociado (AAV).

Modulación antisentido de la expresión de la apolipoproteína B.

(08/04/2015) Un oligonucleótido antisentido dirigido a una molécula de ácido nucleico que codifica una apolipoproteína B humana, en donde dicho oligonucleótido es 100 % complementario de dicha molécula de ácido nucleico y es un oligonucleótido quimérico de cadena simple que tiene 20 nucleótidos de longitud y está compuesto por una región de espacio central que consiste en diez 2'-desoxinucleótidos flanqueados en ambos lados por flancos de cinco nucleótidos compuestos por 2'-metoxietil (2'-MOE) nucleótidos, y en donde las uniones entre nucleósidos son fosforotioato (P≥S) a lo largo del oligonucleótido, y en donde todos los restos de citidina son 5-metilcitidinas,…

Nuevos promotores de la beta-actina y rpS21, y sus usos.

(01/04/2015) Un promotor de β-actina aislado que se escoge de las secuencias nucleotídicas expuestas en SEC ID NOs: 1 ó 3, o una variante del mismo que tiene actividad promotora, en el que dicha variante es una secuencia nucleotídica que tiene al menos 95% de identidad con una secuencia nucleotídica expuesta en SEC ID NO: 1 ó 3 a lo largo de toda la longitud de esa secuencia de referencia.

Anticuerpos contra TGF-beta para uso en el tratamiento de lactantes con riesgo de desarrollar displasia broncopulmonar.

(18/03/2015) Un anticuerpo anti-TGF-β que es un antagonista de TGF-β, para uso en el tratamiento de displasia broncopulmonar incrementando alveologénesis y/o vasculogénesis pulmonar en un lactante.

Implante quirúrgico tipo malla.

(18/03/2015) Una prótesis quirúrgica para la reparación de un defecto de una pared abdominal o una pared de la cavidad pélvica, que comprende: una malla tridimensional que comprende al menos dos tipos de hilo enrollados entre sí o entrelazados para definir al menos dos capas, en la que una de las al menos dos capas es sustancialmente no biodegradable y porosa para permitir el crecimiento del tejido hacia el interior y otra de las al menos dos capas es sustancialmente biodegradable; y una barrera de adhesión en forma de una película, espuma o gel, en la que la barrera de adhesión está interconectada con la capa sustancialmente biodegradable, en la que la capa sustancialmente no biodegradable define una primera superficie exterior de la prótesis…

Regímenes para viscosuplementación intraarticular.

(04/03/2015) Un viscosuplemento que comprende hilano G-F 20 para su uso en el tratamiento del dolor de las articulaciones en un sujeto, en el que se usa una administración intraarticular única de 4 ml o más del viscosuplemento y en el que se trata el dolor de articulación de rodilla asociado con osteoartritis.

Conjugados de oligosacáridos-proteínas.

(21/01/2015) Un método de preparar un compuesto que tiene la Fórmula VIIA: **Fórmula** en donde: R1 se elige de hidrógeno, hidroxilo, un grupo alquilo con 1 a 4 carbonos, opcionalmente sustituido, fosfato, sulfato, -OR7, un grupo protector, y un sacárido; R2, R3, R4 y R5 se eligen, cada uno independientemente, de hidrógeno, sulfato, hidroxilo, -OR8, un grupo protector y un sacárido; R6 se elige de hidrógeno, hidroxilo, carboxilo, alcoxicarbonilo, amino, amida, alquilamino, aminoalquilo, aminoxi, hidrazida, hidrazina, alquenilo opcionalmente sustituido y alquilo C2-C6 opcionalmente sustituido; R7 y R8 se eligen, cada uno independientemente, de acetilo y un grupo alquilo con 1 a 4 carbonos opcionalmente…

Cánula escalonada.

(26/11/2014) Una cánula escalonada para suministrar un material al sistema nervioso central, teniendo la cánula escalonada un diámetro exterior, un extremo distal, un extremo proximal y un lumen que se extiende entre los extremos proximal y distal, comprendiendo la cánula escalonado dos o más segmentos co-axialmente dispuestos, teniendo cada uno de los segmentos un diámetro exterior que define el diámetro exterior de la cánula, en donde el diámetro exterior de los segmentos es diferente, caracterizada por que una superficie de la cánula que entra en contacto con el material a suministrar es de sílice fundida.

Terapia no litotrípsica de cálculos renales.

(05/11/2014) Un medicamento que comprende una primera composición que comprende un polímero seleccionado del grupo que consiste en ácido algínico, alginato sódico, alginato potásico, gelana sódica, gelana potásica, carboximetilcelulolsa, ácido hialurónico y poli(alcohol vinílico); y una segunda composición seleccionada del grupo que consiste en fosfato, citrato, borato, succinato, maleato, adipato, oxalato, calcio, magnesio, bario, estroncio y una combinación de los mismos; para uso en tratar la litiasis en un lumen de un mamífero, que comprende las etapas de inyectar en un lumen de un mamífero, a una primera distancia aguas arriba de unos cálculos, la primera composición, en donde dicha primera composición no contacta con dichos cálculos; inyectar en dicho lumen, a una segunda distancia aguas arriba de dichos cálculos,…

Administración intraventricular de enzimas para enfermedades de depósito lisosomal.

(01/10/2014) Esfingomielinasa ácida para usar en la prevención o el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick del tipo A o B en un paciente, en la que dicha prevención o tratamiento comprende la administración intraventricular de la esfingomielinasa ácida al cerebro del paciente y la administración de una dosis única de la esfingomielinasa ácida consume más de seis horas.

Procedimientos para producir preparaciones de viriones de AAV recombinantes sustancialmente exentas de cápsidas vacías.

(03/09/2014) Uso de cromatografía de intercambio aniónico o catiónico para separar partículas de vectores de AAV de cápsidas vacías de AAV.

Análogos peptídicos de la hormona estimulante de alfa-melanocitos.

(30/07/2014) Un compuesto sustancialmente puro que se une selectivamente al receptor de melanocortina 1 (MC1R), comprendiendo dicho compuesto: a) un tetrapéptido nuclear que tiene la secuencia: His Xaa1 Arg Trp (SEC ID Nº 1) o D-Trp D-Arg Xaa2 D-His (SEC ID Nº 2), donde Xaa1 es D-Cha, D-Phe o Cha, y Xaa2 es D-Cha, D-Phe o Phe; y b) un polipéptido en C-terminal que tiene la secuencia: D-Ser D-Ile D-Ile D-Ser D-Ser (SEC ID Nº 3); o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.

Métodos para medir la viabilidad celular sin usar células de control.

(18/06/2014) Un método para medir la fracción de células viables en una población celular mantenida en un medio de cultivo celular, comprendiendo el método: (a) detectar una actividad enzimática estable a la muerte celular (Y) en una porción de un medio acondicionado de cultivo celular que no contiene células de la población celular; (b) destruir la integridad de la membrana de las células en una porción del medio de cultivo celular que contiene células de la población; (c) detectar una actividad enzimática estable a la muerte celular (X) en las células y medio acondicionado de dicha porción del medio de cultivo celular…

Una forma amorfa y una forma cristalina de hemitartrato de genz 112638 como inhibidor de glucosilceramida sintasa.

(04/06/2014) Una composición farmacéutica que comprende la sal de hemitartrato de un compuesto representado mediante la siguiente fórmula estructural:**Fórmula** y un vehículo o diluyente farmacéuticamente aceptable.

Procedimientos para el aumento del flujo sanguíneo y/o la estimulación de la regeneración de tejidos.

(21/05/2014) El uso de un compuesto de la fórmula para la preparación de un medicamento para el aumento del flujo sanguíneo en un tejido isquémico, en que dicho compuesto de la fórmula moviliza células progenitoras y/o células madre, que se recogen y se administran directamente a un tejido isquémico en un sujeto, en que dicho compuesto es de la fórmula: Z-enlazante-Z' o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, en que Z es una poliamina cíclica que contiene 9-32 miembros en el anillo, 2-8 de los cuales son átomos de nitrógeno, en que dichos átomos de nitrógeno están separados entre sí por al menos dos átomos de carbono y en que dicho heterociclo puede contener opcionalmente heteroátomos adicionales además de nitrógeno y/o puede estar…

Terapia no litotrípsica de cálculos renales.

(15/01/2014) Un medicamento que comprende una primera composición capaz de formar un tapón de polímero y, opcionalmente, una segunda composición, para uso en tratar litiasis en un lumen de un mamífero, que comprende las etapas de: inyectar en un lumen de un mamífero, a una primera distancia aguas arriba de unos cálculos, una primera composición que comprende un polímero termosensible inverso, en donde dicha primera composición no contacta con dichos cálculos; formando con ello un tapón de polímero; opcionalmente, inyectar en dicho lumen, a una segunda distancia aguas arriba de dichos cálculos, una segunda composición, en donde dicha segunda composición no contacta con dichos cálculos; y permitir que la peristalsis provoque que dicho tapón de polímero atraviese dicho lumen, forzando con ello a dichos cálculos a salir de dicho lumen.

Métodos para detectar inhibidores de JAK3.

(18/12/2013) Un método in vitro para detectar compuestos que inhiben JAK3 útiles para tratar la osteoartritis, comprendiendo elmétodo: (a) poner en contacto JAK3 con un compuesto candidato, y (b) detectar una disminución de la actividad de JAK3.

Regímenes para viscosuplementación intraarticular.

(09/10/2013) Un viscosuplemento que comprende hialuronano (HA) reticulado para uso en el tratamiento de un dolor de laarticulación de la rodilla en un sujeto humano mediante un régimen de tratamiento, viscosuplemento que tiene unasemivida de residencia en la articulación de menos de 3 semanas, y comprendiendo el régimen de tratamiento unaúnica administración intraarticular del viscosuplemento en una cantidad suficiente para proporcionar a la articulaciónde la rodilla un efecto terapéutico durante hasta seis meses.

Métodos de tratamiento de enfermedades autoinmunes.

(20/09/2013) El uso de TGF-β1 latente para la fabricación de un medicamento para el tratamiento de lupus eritematososistémico en un mamífero, donde el tratamiento comprende: (a) agotar los linfocitos en circulación del mamífero mediante la administración de un anticuerpo antitimocito, (b) permitir que los linfocitos comiencen a repoblarse, y (c) durante la fase de repoblación de (b), administrar el medicamento al mamífero.

Métodos para preparar un derivado de 2,6-diarilpiperidina.

(04/09/2013) Un método para preparar un compuesto de la fórmula : comprendiendo el método las etapas de: (a) hacer reaccionar un compuesto de fórmula : con hidrato de hidrazina y un hidróxido de metal alcalino en un disolvente de glicol, para obtener un compuesto defórmula : (b) hacer reaccionar el compuesto de fórmula con 2-(4-bromobutil)-isoindol-1,3-diona, para obtener uncompuesto de fórmula : desproteger el compuesto de fórmula para producir el compuesto de fó.

Modulación antisentido de la expresión de la apolipoproteína B.

(27/08/2013) Un oligonucleótido antisentido de 12 a 30 bases nucleicas de longitud dirigido a una molécula de ácido nucleicoque codifica la apolipoproteína B, en donde dicho oligonucleótido es 100% complementario de dicho ácido nucleico einhibe la expresión de la apolipoproteína B, comprendiendo dicho oligonucleótido al menos 8 bases nucleicascontiguas de SEQ ID NO:247.

Modulación antisentido de la expresión de la apolipoproteína B.

(09/08/2013) Un compuesto oligonucleótido antisentido de 20 bases nucleicas de longitud que tiene una secuencia de bases nucleicas como se expone en la SEQ ID NO: 247 y que comprende 5-metilcitidina en las bases nucleicas 2, 3, 5, 9, 12, 15, 17, 19 y 20, en el que cada enlace internucleósido es un enlace fosforotioato, las bases nucleicas 1-5 y 16-20 comprenden una modificació.

Oligosacáridos que comprenden un grupo aminoxi y conjugados de los mismos.

(06/08/2013) Un conjugado de oligosacárido y enzima lisosómica que comprende una enzima lisosómica, un oligosacárido y un grupo oxima que conecta la enzima lisosómica y el oligosacárido, en que el oligosacárido es un oligosacárido de la fórmula VI:

Construcciones multiméricas.

(14/06/2013) Una proteína de fusión de fórmula X-Y-Z, en la que: X comprende una porción del receptor de VEGF; Y es un resto enlazador; y Z es un dominio de multimerización, en donde el resto enlazador Y es un polipéptido de 5-50 restos aminoacídicos que tiene una flexibilidad por encimade la media como se determina por el método de predicción de flexibilidad de Karpus y Schultz, 1985, Naturwiss, 72:212-213, y donde dicha proteína de fusión se une a VEGF cuando se multimeriza.

Roscovitina para el tratamiento de ciertas enfermedades quísticas.

(10/05/2013) Un compuesto o una sal, solvato o hidrato farmacéuticamente aceptable del mismo, para uso en un método paratratar o mejorar uno o más síntomas de una enfermedad quística seleccionada de la enfermedad quística renaladquirida, enfermedad quística asociada con la diálisis, poliquistosis renal autosómica dominante, poliquistosis renalautosómica recesiva, riñón multiquístico congénito, riñón displásico multiquístico, enfermedad renal de estado final,riñón medular en esponja, complejo de nefronoftisis-enfermedad quística medular, complejo de nefronoftisisenfermedadquística medular urémica, nefronoftisis juvenil, enfermedad quística medular, esclerosis tuberosa ysíndrome de von Hippel-Lindau, en donde el compuesto es…

Modulación antisentido de la expresión de apolipoproteína B.

(17/04/2013) Un oligonucleótido con la secuencia de bases nucleicas GCCTCAGTCTGCTTCGCACC (SEQ ID NO:2) queinhibe la expresión de la apolipoproteína B, para uso en la reducción de los niveles de partículas pequeñas deLDL en un sujeto humano que muestra un nivel elevado de partículas pequeñas de LDL, en donde el nivel totalde colesterol LDL en dicho sujeto no es elevado.

Síntesis de inhibidores de la UDP-glucosa:N-acilesfingosina glucosiltransferasa.

(27/03/2013) Un compuesto representado por la siguiente fórmula estructural (VIII): una sal del compuesto, un enantiómero del compuesto o una sal del enantiómero, en donde: R4 es -H2 o ≥O; y R6 se representa por la siguiente fórmula estructural (IX): en donde el anillo de fenilo A está sustituido o no sustituido; o R4 es -H2 y R6 es -H.

Procedimientos para la generación de preparaciones de vectores de AAV recombinantes de títulos altos exentas de auxiliares.

(26/03/2013) Un procedimiento de generación de una población de partículas de virus adenoasociadosrecombinantes (AAVr) que comprende las etapas de: (a) incubar la célula productora de AAV en condiciones que sean permisivas para la replicación de AAV y quecomprenden inducir un estrés subletal en la célula productora de AAV para potenciar el nivel de producción de AAV,en el que la célula productora de AAV es una célula de mamífero, y en el que dicha célula comprende: (i) uno o más genes de empaquetamiento de AAV, en el que cada uno de dichos genes de empaquetamiento deAAV codifica una proteína de replicación o encapsidación de AAV; (ii) un provector de AAV recombinante (AAVr) que comprende un polinucleótido no de AAV heterólogo flanqueadopor al menos una repetición terminal invertida (RTI); y (iii) un virus auxiliar de AAV, (b)…

Procedimiento para la preparación de poliaminas cíclicas que contienen n nitrógenos en el anillo con n-1 protegidos y sus productos.

(15/03/2013) Un procedimiento para preparar un compuesto de fórmula: que comprende las etapas de: a) acilar selectivamente 1,4,8,11-tetraazaciclotetradecano (ciclam) con un agente acilante sustituido con flúor de la fórmula: en donde X es CF3, y en donde Lv es un grupo lábil que contiene N, O o S para proporcionar 1,4,8-tris(trifluoroacetil)-1,4,8,11-tetraazaciclotetradecano; b) funcionalizar la amina secundaria remanente con 1,4-dicloroxileno para proporcionar 1,1'-[1,4-fenilenbis(metilen)]-bis-tris(trisfluoroacetil)-1,4,8,11-tetraazaciclotetradecano; y c) eliminar los grupos trifluoroacetilo para proporcionar el compuesto de fórmula XII.

Uso de anticuerpos antagonistas anti-TGF-beta para tratar o prevenir la pérdida de función renal.

(13/03/2013) Uso de un antagonista de TGF-ß para la preparación de una composición farmacéutica para reducir lahipertensión sistémica, mantener el flujo sanguíneo medular, reducir la pérdida de función medular renal oreducir la lesión tubular hipóxica en un individuo que padece, o es potencialmente susceptible de padecer,pérdida de función renal, en donde dicho antagonista de TGF-ß es un anticuerpo o fragmento de anticuerpo quese dirige contra una o más isoformas de TGF-ß.

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